소아 면역성 혈소판 감소성 자반증의 스테로이드 저항성 (ITP)

면역성 혈소판 감소증(ITP, 혈소판 수 < 100 × 109/L)은 가장 흔한 소아 후천성 출혈 장애로, 다른 혈소판 감소증 원인 없이 낮은 혈소판 수를 임상적으로 특징으로 합니다[1,2].

ITP의 추정 발생률은 연간 백만명 중 100명입니다. 이러한 사례 중 약 절반은 이전에 건강했던 어린이에게서 발생하며, 가장 빈번한 혈액 질환을 나타냅니다[3].

대부분의 어린이는 가벼운 바이러스 감염 후 급성 자반병과 멍의 전형적인 병력을 보입니다[4]. 심한 경우에는 두개내 출혈(가장 심각한 합병증의 0.5%이지만 성인에서 가장 드물게 발생함), 소아의 1.5%에서 위장관 출혈, 비뇨생식기 출혈이 발생할 수 있습니다[5].

ITP에 관한 국제 실무 그룹은 다음과 같은 임상 단계에 따라 ITP를 정의합니다[6]. 이는 다음과 같습니다:

새로 진단된 ITP는 진단 후 첫 3개월 이내입니다. 영구 ITP는 3~12개월 동안입니다. 만성 ITP는 12개월 이상입니다. 난치성 ITP는 비장절제술 후 혈소판 수가 회복되지 않는 것입니다. 치료가 필요하지만 생명을 위협하는 출혈이 없는 소아의 경우 IVIG 또는 항-D보다 코르티코스테로이드가 권장되는 1차 치료법입니다[2].

미국혈액학회(American Society of Hematology)의 지침에서는 프레드니손을 2~4mg/kg/day로 5~7일간 투여할 것을 권장합니다[2]. 어린이의 75%가 스테로이드에 반응하며 혈소판은 2~7일 내에 지혈 범위로 회복됩니다[7]. 혈소판의 더 빠른 증가를 원하는 경우 IV methylprednisolone을 사용할 수 있습니다. 항-D와 메틸프레드니솔론 간의 결과를 비교한 연구[8]와 메틸프레드니솔론과 덱사메타손을 비교한 연구[9]에서는 모든 그룹에서 가벼운 부작용과 유사한 반응률을 보여주었습니다.

한 연구에 따르면 코르티코스테로이드에 노출된 환자의 98%가 하나 이상의 부작용을 경험했으며, 38%의 환자는 코르티코스테로이드 치료를 중단하거나 줄여야 하는 것으로 나타났습니다[10].

본 연구의 목표는 신규 ITP 환자가 코르티코스테로이드 내성 고위험인지 여부를 평가하고 임상의가 더 나은 치료법을 선택할 수 있도록 돕는 새로운 예측 모델을 개발하여 환자를 스테로이드 반응과 스테로이드 내성의 두 그룹으로 나누는 것입니다.