Steroidresistens i pediatrisk immuntrombocytopenisk purpura (ITP)

Immun trombocytopeni (ITP, blodplatetall < 100 × 109/L) er den vanligste ervervede blødningsforstyrrelsen i barndommen, klinisk karakterisert ved lavt antall blodplater i fravær av andre årsaker til trombocytopeni [1,2].

Den estimerte forekomsten av ITP er 100 tilfeller av en million mennesker per år; omtrent halvparten av disse tilfellene forekommer hos tidligere friske barn, hvor det representerer den hyppigste blodsykdommen [3].

De fleste barn har en typisk historie med akutt purpura og blåmerker etter en mild virusinfeksjon [4]. I alvorlige tilfeller kan intrakraniell blødning (den mest 0,5 % alvorlige komplikasjonen, men også den sjeldneste hos voksne), gastrointestinal blødning hos 1,5 % av barna og genitourinær blødning forekomme [5].

Den internasjonale arbeidsgruppen for ITP definerer ITP i henhold til følgende kliniske faser [6]. Disse er som følger:

Nydiagnostisert ITP er i de første tre månedene etter diagnose. Vedvarende ITP er i 3-12 måneder. Kronisk ITP er over 12 måneder. Refraktær ITP er manglende evne til å gjenopprette antall blodplater etter splenektomi. For barn som trenger behandling, men uten livstruende blødning, er kortikosteroider den anbefalte førstelinjebehandlingen fremfor IVIG eller anti-D [2].

Retningslinjer fra American Society of Hematology anbefaler en 5-7-dagers kur med prednison dosert med 2-4 mg/kg/dag [2]. Syttifem prosent av barna reagerer på steroider, med blodplater som gjenoppretter seg til hemostatisk område etter 2-7 dager [7]. Hvis en raskere økning i blodplater er ønskelig, kan IV metylprednisolon brukes. Studier som sammenlignet utfall mellom anti-D versus metylprednisolon [8] og sammenlignet metylprednisolon med deksametason [9] viste lignende responsrater med mindre bivirkninger i alle gruppene.

En studie viser at 98 % av pasientene med kortikosteroideksponering opplevde en eller flere bivirkninger, og 38 % av pasientene må stoppe eller redusere kortikosteroidbehandlingen [10].

Denne forskningen tar sikte på å utvikle en ny prediksjonsmodell for å evaluere om nylige ITP-pasienter har høy risiko for kortikosteroidresistens, og hjelpe klinikere med å velge bedre terapi, slik at vi deler pasienter i to grupper, steroidrespons og steroidresistens.