Oporność na steroidy w immunologicznej plamicy małopłytkowej u dzieci (ITP)

Małopłytkowość immunologiczna (ITP, liczba płytek krwi < 100 × 109/l) jest najczęstszym nabytym zaburzeniem krwawienia u dzieci, klinicznie charakteryzującym się małą liczbą płytek krwi przy braku innych przyczyn małopłytkowości [1,2].

Szacunkowa częstość występowania ITP wynosi 100 przypadków na milion osób rocznie; około połowa tych przypadków występuje u wcześniej zdrowych dzieci, gdzie jest to najczęstsza choroba krwi [3].

Większość dzieci ma typową historię ostrej plamicy i siniaków po łagodnej infekcji wirusowej [4]. W ciężkich przypadkach może wystąpić krwotok śródczaszkowy (najczęstsze powikłanie występujące u 0,5%, ale także najrzadsze u dorosłych), krwotok z przewodu pokarmowego u 1,5% dzieci oraz krwotok z dróg moczowo-płciowych [5].

Międzynarodowa Grupa Robocza ds. ITP definiuje ITP według następujących faz klinicznych [6]. Są to następujące:

Nowo zdiagnozowana ITP występuje w ciągu pierwszych trzech miesięcy od diagnozy. Trwała ITP utrzymuje się przez 3–12 miesięcy. Przewlekła ITP trwa > 12 miesięcy. Oporna na leczenie ITP to niemożność przywrócenia liczby płytek krwi po splenektomii. U dzieci wymagających leczenia, ale bez krwawień zagrażających życiu, zaleca się stosowanie kortykosteroidów jako terapii pierwszego rzutu zamiast IVIG lub anty-D [2].

Wytyczne Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego zalecają 5–7-dniowy kurs prednizonu w dawce 2–4 mg/kg/dobę [2]. Siedemdziesiąt pięć procent dzieci reaguje na steroidy, a płytki krwi wracają do hemostazy w ciągu 2–7 dni [7]. Jeśli pożądany jest szybszy wzrost liczby płytek krwi, można zastosować dożylnie metyloprednizolon. Badania porównujące wyniki leczenia anty-D z metyloprednizolonem [8] oraz porównujące metyloprednizolon z deksametazonem [9] wykazały podobny odsetek odpowiedzi z niewielkimi działaniami niepożądanymi we wszystkich grupach.

Z badania wynika, że ​​u 98% pacjentów narażonych na kortykosteroidy wystąpiło jedno lub więcej działań niepożądanych, a 38% pacjentów wymaga przerwania lub zmniejszenia dawki kortykosteroidów [10].

Celem tego badania jest opracowanie nowego modelu predykcyjnego umożliwiającego ocenę, czy nowi pacjenci z ITP są narażeni na wysokie ryzyko oporności na kortykosteroidy, a także pomoc klinicystom w wyborze lepszej terapii, dlatego dzielimy pacjentów na dwie grupy: odpowiedź na steroidy i oporność na steroidy.