Résistance aux stéroïdes dans le purpura thrombocytopénique immunitaire pédiatrique (ITP)

La thrombocytopénie immunitaire (ITP, nombre de plaquettes < 100 × 109/L) est le trouble hémorragique acquis chez l'enfant le plus courant, caractérisé cliniquement par un faible nombre de plaquettes en l'absence d'autres causes de thrombocytopénie [1,2].

L'incidence estimée du PTI est de 100 cas sur un million de personnes par an ; environ la moitié de ces cas surviennent chez des enfants auparavant en bonne santé, où il s'agit du trouble sanguin le plus fréquent [3].

La plupart des enfants présentent des antécédents typiques de purpura aigu et d'ecchymoses après une infection virale légère [4]. Dans les cas graves, une hémorragie intracrânienne (la complication la plus grave (0,5 %, mais aussi la plus rare chez l'adulte), une hémorragie gastro-intestinale chez 1,5 % des enfants et une hémorragie génito-urinaire peuvent survenir [5].

Le Groupe de travail international sur le PTI définit le PTI selon les phases cliniques suivantes [6]. Ceux-ci sont les suivants :

Le PTI nouvellement diagnostiqué survient dans les trois premiers mois suivant le diagnostic. Le PTI persistant dure 3 à 12 mois. Le PTI chronique dure > 12 mois. Le PTI réfractaire est l’échec de la restauration du nombre de plaquettes après une splénectomie. Pour les enfants nécessitant un traitement mais sans saignement potentiellement mortel, les corticostéroïdes constituent le traitement de première intention recommandé par rapport aux IgIV ou aux anti-D [2].

Les lignes directrices de l'American Society of Hematology recommandent une cure de 5 à 7 jours de prednisone dosée à 2 à 4 mg/kg/jour [2]. Soixante-quinze pour cent des enfants répondent aux stéroïdes, les plaquettes retrouvant leur plage hémostatique au bout de 2 à 7 jours [7]. Si une augmentation plus rapide du nombre de plaquettes est souhaitée, la méthylprednisolone IV peut être utilisée. Les études comparant les résultats entre l'anti-D et la méthylprednisolone [8] et comparant la méthylprednisolone à la dexaméthasone [9] ont montré des taux de réponse similaires avec des effets secondaires mineurs dans tous les groupes.

Une étude montre que 98 % des patients exposés aux corticostéroïdes ont présenté un ou plusieurs événements secondaires et que 38 % des patients doivent arrêter ou réduire la corticothérapie [10].

Cette recherche vise à développer un nouveau modèle de prédiction pour évaluer si les nouveaux patients ITP présentent un risque élevé de résistance aux corticostéroïdes et aider les cliniciens à choisir un meilleur traitement. Nous divisons donc les patients en deux groupes, la réponse aux stéroïdes et la résistance aux stéroïdes.