Steroidresistens i pædiatrisk immun trombocytopenisk purpura (ITP)

Immun trombocytopeni (ITP, trombocyttal < 100 × 109/L) er den mest almindelige erhvervede blødningsforstyrrelse i barndommen, klinisk karakteriseret ved et lavt trombocyttal i fravær af andre årsager til trombocytopeni [1,2].

Den anslåede forekomst af ITP er 100 tilfælde ud af en million mennesker om året; omkring halvdelen af ​​disse tilfælde forekommer hos tidligere raske børn, hvor det repræsenterer den hyppigste blodsygdom [3].

De fleste børn har en typisk historie med akut purpura og blå mærker efter en mild virusinfektion [4]. I alvorlige tilfælde kan intrakraniel blødning (den mest 0,5 % alvorlige komplikation, men også den sjældneste forekommende hos voksne), gastrointestinal blødning hos 1,5 % af børnene og genitourinær blødning forekomme [5].

Den internationale arbejdsgruppe om ITP definerer ITP i henhold til følgende kliniske faser [6]. Disse er som følger:

Nydiagnosticeret ITP er i de første tre måneder efter diagnosen. Vedvarende ITP er i 3-12 måneder. Kronisk ITP er i > 12 måneder. Refraktær ITP er den manglende genoprettelse af antallet af blodplader efter splenektomi. For børn, der har behov for behandling, men uden livstruende blødning, er kortikosteroider den anbefalede førstelinjebehandling frem for IVIG eller anti-D [2].

Retningslinjer fra American Society of Hematology anbefaler en 5-7-dages kur med prednison doseret med 2-4 mg/kg/dag [2]. Femoghalvfjerds procent af børnene reagerer på steroider, hvor blodpladerne genvinder sig til hæmostatisk område efter 2-7 dage [7]. Hvis en hurtigere stigning i blodplader ønskes, kan IV methylprednisolon anvendes. Undersøgelser, der sammenlignede resultater mellem anti-D versus methylprednisolon [8] og sammenlignede methylprednisolon med dexamethason [9] viste lignende responsrater med mindre bivirkninger i alle grupper.

En undersøgelse viser, at 98 % af patienter med kortikosteroideksponering oplevede en eller flere bivirkninger, og 38 % af patienterne skal stoppe eller reducere kortikosteroidbehandling [10].

Denne forskning har til formål at udvikle en ny forudsigelsesmodel til at evaluere, om nye ITP-patienter har høj risiko for kortikosteroidresistens, og hjælpe klinikere med at vælge bedre behandling, så vi deler patienterne op i to grupper, steroidrespons og steroidresistens.