Steroidiresistenssi lasten immuunipuoleisessa trombosytopeenisessa purppurassa (ITP)

Immuunitrombosytopenia (ITP, verihiutaleiden määrä < 100 × 109/l) on yleisin hankittu lapsuuden verenvuotohäiriö, jolle on kliinisesti tunnusomaista alhainen verihiutaleiden määrä ilman muita trombosytopenian syitä [1,2].

ITP:n arvioitu ilmaantuvuus on 100 tapausta miljoonasta ihmisestä vuodessa; noin puolet näistä tapauksista esiintyy aiemmin terveillä lapsilla, joissa se on yleisin verisairaus [3].

Useimmilla lapsilla on tyypillistä akuuttia purppuraa ja mustelmia lievän virusinfektion jälkeen [4]. Vakavissa tapauksissa saattaa esiintyä kallonsisäistä verenvuotoa (0,5 %:n vakavin komplikaatio, mutta myös harvinaisin aikuisilla), maha-suolikanavan verenvuotoa 1,5 %:lla lapsista ja urogenitaalista verenvuotoa [5].

Kansainvälinen ITP-työryhmä määrittelee ITP:n seuraavien kliinisten vaiheiden mukaisesti [6]. Nämä ovat seuraavat:

Äskettäin diagnosoitu ITP on kolmen ensimmäisen kuukauden aikana diagnoosin jälkeen. Pysyvä ITP on 3-12 kuukautta. Krooninen ITP on yli 12 kuukautta. Refractory ITP on epäonnistuminen palauttaa verihiutaleiden määrää pernan poiston jälkeen. Lapsille, jotka tarvitsevat hoitoa mutta joilla ei ole hengenvaarallista verenvuotoa, kortikosteroidit ovat suositeltu ensisijainen hoito IVIG:n tai anti-D:n sijaan [2].

American Society of Hematology -järjestön ohjeissa suositellaan 5–7 päivän prednisonia annosteltuna 2–4 ​​mg/kg/vrk [2]. 75 prosenttia lapsista reagoi steroideihin, ja verihiutaleet palautuvat hemostaattiselle alueelle 2–7 päivässä [7]. Jos halutaan nopeampaa verihiutaleiden nousua, voidaan käyttää IV metyyliprednisolonia. Tutkimukset, joissa verrattiin tuloksia anti-D:n ja metyyliprednisolonin [8] välillä ja metyyliprednisolonin ja deksametasonin [9] välillä, osoittivat samanlaisia ​​vasteprosentteja ja pieniä sivuvaikutuksia kaikissa ryhmissä.

Tutkimus osoittaa, että 98 %:lla kortikosteroidialtistuksen saaneista potilaista oli yksi tai useampi sivutapahtuma, ja 38 % potilaista joutui lopettamaan tai vähentämään kortikosteroidihoitoa [10].

Tämän tutkimuksen tavoitteena on kehittää uusi ennustemalli arvioimaan, ovatko uudet ITP-potilaat korkeassa kortikosteroidiresistenssin riskissä, ja auttaa kliinikkoja valitsemaan paremman hoidon, joten jaamme potilaat kahteen ryhmään, steroidivasteeseen ja steroidiresistenssiin.