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AAVAnc80-hOTOF遺伝子治療の長期追跡研究

2026年11月2日 更新者：Eli Lilly and Company

オトフェリン遺伝子変異による感音性難聴患者における AAVAnc80-hOTOF 遺伝子治療の長期安全性と有効性の評価

This multi-center, observational, post-intervention long term follow-up (LTFU) study will monitor for safety and efficacy of AAVAnc80-hOTOF in individuals with sensorineural hearing loss due to otoferlin gene mutations who have previously received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.

調査の概要

状態

招待による登録

条件

詳細な説明

After completing one year of initial safety and efficacy assessments following an intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in AK-OTOF-101, participants will continue to be observed for an additional approximately four years of safety and efficacy follow-up in this LTFU study, for a total of approximately five years of safety and efficacy observations after vector administration. For each participant, evaluations in the LTFU study will occur at approximately one and a half years and two years after vector administration, followed by annual visits through Year 5; the duration in this LTFU study is approximately four years, with the aim of understanding and mitigating any risks related to delayed adverse events, as well as characterizing the durability of effect of the AAVAnc80-hOTOF.

研究の種類

観察的

入学 (推定)

30

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19146
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • スペイン
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • 台湾
    • Taiwan
      • Taipei、Taiwan、台湾、(R.O.C), 100
        • National Taiwan University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.

説明

Inclusion Criteria:

  • Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
  • Legally authorized representative and/or participant willingness to comply with all study requirements, as evidenced by successful completion of the informed consent process or permission and participant assent process (where appropriate)

Exclusion Criteria:

  • Any condition that would not allow the potential participant to complete follow-up examinations during the course of the study and/or, in the opinion of the Investigator, makes the potential participant unsuitable for the study

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：CASE_ONLY
  • 時間の展望：PROSPECTIVE

コホートと介入

グループ/コホート
Study Participants

Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Long term safety of AAVAnc80-hOTOF, including the incidence and frequency of late-occurring adverse events (AEs)
時間枠：Through study completion, approximately four years.

The following adverse events will be collected:

  1. The development of new or exacerbation of malignancies (oncologic), neurologic, rheumatologic or other autoimmune, hematologic disorders, or new infections (if the infection is potentially related to AAVAnc80-hOTOF
  2. AEs that are related to AAVAnc80-hOTOF and/or the administration procedure
  3. AEs of special interest
  4. All serious adverse events regardless of severity or of relationship to participation in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
Through study completion, approximately four years.

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
時間枠：Through study completion, approximately four years.

Changes in ABR intensity threshold (decibels normal hearing level [dB nHL])
Through study completion, approximately four years.

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Eli Lilly and Company

捜査官

  • スタディディレクター：Sarah Neuhaus, D.O.、Eli Lilly and Company

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年11月11日

一次修了 (推定)

2033年4月1日

研究の完了 (推定)

2033年4月1日

試験登録日

最初に提出

2024年11月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年11月19日

最初の投稿 (実際)

2024年11月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年11月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年11月2日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AK-OTOF-LTFU

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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