AAVAnc80-hOTOF遺伝子治療の長期追跡研究
2026年4月1日 更新者：Akouos, Inc.
オトフェリン遺伝子変異による感音性難聴患者における AAVAnc80-hOTOF 遺伝子治療の長期安全性と有効性の評価
この多施設共同観察介入後長期追跡調査（LTFU）研究は、以前にAAVAnc80-hOTOFの蝸牛内投与を受けたオトフェリン遺伝子変異による感音性難聴患者を対象に、AAVAnc80-hOTOFの安全性と有効性をモニタリングすることになる。 AK-OTOF-101臨床試験で。
調査の概要
状態
招待による登録
詳細な説明
AK-OTOF-101 における AAVAnc80-hOTOF の蝸牛内投与後の 1 年間の初期安全性と有効性評価を完了した後、参加者はこの LTFU 研究でさらに約 4 年間の安全性と有効性の追跡調査を継続します。ベクター投与後、合計約 5 年間の安全性と有効性の観察。
各参加者について、LTFU 研究の評価はベクター投与後約 1 年半と 2 年後に行われ、その後 5 年目までは毎年来院されます。この LTFU 研究の期間は約 4 年間で、遅延性有害事象に関連するリスクを理解して軽減すること、および AAVAnc80-hOTOF の効果の持続性を特徴付けることが目的です。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
30
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19146
- Children's Hospital of Philadelphia
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Taiwan
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Taipei、Taiwan、台湾、(R.O.C), 100
- National Taiwan University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
AK-OTOF-101臨床試験においてAAVAnc80-hOTOFの蝸牛内投与を受けたオトフェリン遺伝子媒介性難聴患者。
説明
包含基準:
- AK-OTOF-101臨床試験においてAAVAnc80-hOTOFの蝸牛内投与を受けたオトフェリン遺伝子介在性難聴患者
- インフォームドコンセントプロセスまたは許可と参加者の同意プロセス（該当する場合）の正常な完了によって証明される、法的に権限を与えられた代表者および/または参加者がすべての研究要件に従う意欲があること。
除外基準:
- 潜在的な参加者が研究期間中にフォローアップ検査を完了できない、および/または治験責任医師の意見において、潜在的な参加者が研究に不適当であると判断する条件。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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研究参加者
AK-OTOF-101臨床試験においてAAVAnc80-hOTOFの蝸牛内投与を受けたオトフェリン遺伝子介在性難聴患者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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AAVAnc80-hOTOF の長期安全性（遅発性有害事象（AE）の発生率と頻度を含む）
時間枠：学習完了まで約 4 年間。
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以下の有害事象が収集されます。
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学習完了まで約 4 年間。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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聴性脳幹反応 (ABR) 閾値
時間枠：学習完了まで約 4 年間。
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ABR 強度閾値の変化 (デシベルの通常の聴力レベル [dB nHL])
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学習完了まで約 4 年間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月11日
一次修了 (推定)
2033年4月1日
研究の完了 (推定)
2033年4月1日
試験登録日
最初に提出
2024年11月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月19日
最初の投稿 (実際)
2024年11月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月1日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AK-OTOF-LTFU
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。