Dlouhodobá následná studie genové terapie AAVAnc80-hOTOF
1. dubna 2026 aktualizováno: Akouos, Inc.
Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti genové terapie AAVAnc80-hOTOF u jedinců se senzorineurální ztrátou sluchu v důsledku mutací genu otoferlin
Tato multicentrická, observační, postintervenční dlouhodobá následná studie (LTFU) bude monitorovat bezpečnost a účinnost AAVAnc80-hOTOF u jedinců se senzorineurální ztrátou sluchu v důsledku mutací genu otoferlinu, kteří již dříve dostali intrakochleární aplikaci AAVAnc80-hOTOF v klinické studii AK-OTOF-101.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Detailní popis
Po dokončení jednoho roku počátečního hodnocení bezpečnosti a účinnosti po intrakochleárním podání AAVAnc80-hOTOF v AK-OTOF-101 budou účastníci nadále sledováni po dobu dalších přibližně čtyř let sledování bezpečnosti a účinnosti v této studii LTFU, např. celkem přibližně pět let pozorování bezpečnosti a účinnosti po podání vektoru.
U každého účastníka se hodnocení ve studii LTFU uskuteční přibližně jeden a půl roku a dva roky po podání vektoru, po nichž budou následovat každoroční návštěvy do 5. roku; doba trvání této studie LTFU je přibližně čtyři roky s cílem porozumět a zmírnit všechna rizika související s opožděnými nežádoucími účinky a také charakterizovat trvanlivost účinku AAVAnc80-hOTOF.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
30
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19146
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
Taiwan
-
Taipei, Taiwan, Tchaj-wan, (R.O.C), 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Jedinci se ztrátou sluchu zprostředkovanou genem otoferlin, kteří dostali intrakochleární aplikaci AAVAnc80-hOTOF v klinické studii AK-OTOF-101.
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Jedinci se ztrátou sluchu zprostředkovanou genem otoferlin, kteří dostali intrakochleární aplikaci AAVAnc80-hOTOF v klinické studii AK-OTOF-101
- Ochota zákonného zástupce a/nebo účastníka splnit všechny požadavky studie, o čemž svědčí úspěšné dokončení procesu informovaného souhlasu nebo povolení a souhlasu účastníka (je-li to vhodné)
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli podmínka, která by potenciálnímu účastníkovi neumožňovala absolvovat kontrolní vyšetření v průběhu studie a/nebo podle názoru zkoušejícího činí potenciálního účastníka nevhodným pro studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Účastníci studie
Jedinci se ztrátou sluchu zprostředkovanou genem otoferlin, kteří dostali intrakochleární aplikaci AAVAnc80-hOTOF v klinické studii AK-OTOF-101
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dlouhodobá bezpečnost AAVAnc80-hOTOF, včetně incidence a frekvence pozdních nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Po dokončení studia, přibližně čtyři roky.
|
Budou shromažďovány následující nežádoucí příhody:
|
Po dokončení studia, přibližně čtyři roky.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Práh sluchové odezvy mozkového kmene (ABR).
Časové okno: Po dokončení studia, přibližně čtyři roky.
|
Změny prahu intenzity ABR (decibely normální úrovně sluchu [dB nHL])
|
Po dokončení studia, přibližně čtyři roky.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Peter Marks, M.D., Eli Lilly and Company
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. listopadu 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. dubna 2033
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. dubna 2033
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. listopadu 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. listopadu 2024
První zveřejněno (Aktuální)
20. listopadu 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Nemoci nervového systému
- Otorinolaryngologická onemocnění
- Poruchy vnímání
- Nemoci uší
- Poruchy sluchu
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Ztráta sluchu
- Hluchota
- Ztráta sluchu, senzorineurální
- Ztráta sluchu, oboustranná
- Hluchota, autosomální recesivní 9
- Sluchová neuropatie
Další identifikační čísla studie
- AK-OTOF-LTFU
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .