Langtidsopfølgningsundersøgelse af AAVanc80-hOTOF genterapi
1. april 2026 opdateret af: Akouos, Inc.
En evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af AAVanc80-hOTOF genterapi hos personer med sensorineuralt høretab på grund af Otoferlin-genmutationer
Dette multicenter, observationelle, post-intervention langsigtede opfølgningsstudie (LTFU) vil overvåge sikkerhed og effekt af AAVanc80-hOTOF hos personer med sensorineuralt høretab på grund af otoferlin-genmutationer, som tidligere har modtaget intracochleær administration af AAVanc80-hOTOF i det AK-OTOF-101 kliniske forsøg.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Efter at have afsluttet et års indledende sikkerheds- og effektvurderinger efter en intracochleær administration af AAVanc80-hOTOF i AK-OTOF-101, vil deltagerne fortsat blive observeret i yderligere cirka fire års sikkerheds- og effektopfølgning i dette LTFU-studie, for i alt cirka fem års sikkerheds- og effektivitetsobservationer efter vektoradministration.
For hver deltager vil evalueringer i LTFU-undersøgelsen finde sted cirka halvandet år og to år efter vektoradministration, efterfulgt af årlige besøg gennem år 5; varigheden i dette LTFU-studie er cirka fire år med det formål at forstå og afbøde eventuelle risici relateret til forsinkede uønskede hændelser, samt karakterisere holdbarheden af virkningen af AAVanc80-hOTOF.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
30
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19146
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
Taiwan
-
Taipei, Taiwan, Taiwan, (R.O.C), 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Personer med otoferlin-gen-medieret høretab, som modtog intracochleær administration af AAVanc80-hOTOF i AK-OTOF-101 Clinical Trial.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Personer med otoferlin-gen-medieret høretab, som modtog intracochleær administration af AAVanc80-hOTOF i AK-OTOF-101 Clinical Trial
- Juridisk autoriseret repræsentant og/eller deltagers vilje til at overholde alle undersøgelseskrav, som dokumenteret ved en vellykket gennemførelse af processen med informeret samtykke eller tilladelses- og deltagerens samtykkeproces (hvor det er relevant)
Ekskluderingskriterier:
- Enhver betingelse, der ikke ville tillade den potentielle deltager at gennemføre opfølgende undersøgelser i løbet af undersøgelsen og/eller, efter investigators mening, gør den potentielle deltager uegnet til undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Studiedeltagere
Personer med otoferlin-gen-medieret høretab, som modtog intracochleær administration af AAVanc80-hOTOF i AK-OTOF-101 Clinical Trial
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsigtet sikkerhed af AAVanc80-hOTOF, herunder forekomsten og hyppigheden af sent forekommende bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Gennem afsluttet studie, cirka fire år.
|
Følgende bivirkninger vil blive indsamlet:
|
Gennem afsluttet studie, cirka fire år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Auditiv hjernestammerespons (ABR) Tærskel
Tidsramme: Gennem afsluttet studie, cirka fire år.
|
Ændringer i ABR-intensitetstærskel (decibel normalt høreniveau [dB nHL])
|
Gennem afsluttet studie, cirka fire år.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Peter Marks, M.D., Eli Lilly and Company
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. november 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. april 2033
Studieafslutning (Anslået)
1. april 2033
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. november 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. november 2024
Først opslået (Faktiske)
20. november 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
6. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. april 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AK-OTOF-LTFU
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .