Długoterminowe badanie uzupełniające terapii genowej AAVANc80-hOTOF
1 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Akouos, Inc.
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej AAVAnc80-hOTOF u osób z odbiorczym ubytkiem słuchu w wyniku mutacji genu Otoferliny
To wieloośrodkowe, obserwacyjne badanie długoterminowej obserwacji pooperacyjnej (LTFU) będzie monitorować bezpieczeństwo i skuteczność AAVAnc80-hOTOF u osób z odbiorczym ubytkiem słuchu spowodowanym mutacjami genu otoferliny, którym wcześniej podano doślimakowo AAVAnc80-hOTOF w badaniu klinicznym AK-OTOF-101.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Szczegółowy opis
Po ukończeniu rocznej wstępnej oceny bezpieczeństwa i skuteczności po doślimkowym podaniu AAVAnc80-hOTOF w badaniu AK-OTOF-101, uczestnicy będą nadal obserwowani przez dodatkowe około cztery lata obserwacji bezpieczeństwa i skuteczności w tym badaniu LTFU, na przykład łącznie około pięciu lat obserwacji bezpieczeństwa i skuteczności po podaniu wektora.
W przypadku każdego uczestnika ocena w badaniu LTFU odbędzie się około półtora roku i dwa lata po podaniu wektora, po czym będą miały miejsce coroczne wizyty do roku 5; czas trwania tego badania LTFU wynosi około czterech lat, a jego celem jest zrozumienie i ograniczenie wszelkich zagrożeń związanych z opóźnionymi zdarzeniami niepożądanymi, a także scharakteryzowanie trwałości efektu AAVAnc80-hOTOF.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
30
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19146
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
Taiwan
-
Taipei, Taiwan, Tajwan, (R.O.C), 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Osoby z ubytkiem słuchu za pośrednictwem genu otoferliny, którym podano doślimakowo AAVAnc80-hOTOF w badaniu klinicznym AK-OTOF-101.
Opis
Kryteria włączenia:
- Osoby z ubytkiem słuchu zależną od genu otoferliny, którym podano doślimakowo AAVAnc80-hOTOF w badaniu klinicznym AK-OTOF-101
- Gotowość prawnie upoważnionego przedstawiciela i/lub uczestnika do spełnienia wszystkich wymogów badania, potwierdzona pomyślnym zakończeniem procesu uzyskiwania świadomej zgody lub procesu uzyskiwania zgody i zgody uczestnika (w stosownych przypadkach)
Kryteria wykluczenia:
- Każdy stan, który uniemożliwia potencjalnemu uczestnikowi dokończenie badań kontrolnych w trakcie badania i/lub w opinii Badacza powoduje, że potencjalny uczestnik nie nadaje się do badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Uczestnicy badania
Osoby z ubytkiem słuchu zależną od genu otoferliny, którym podano doślimakowo AAVAnc80-hOTOF w badaniu klinicznym AK-OTOF-101
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Długoterminowe bezpieczeństwo AAVAnc80-hOTOF, w tym częstość występowania i częstotliwość późno występujących zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, około czterech lat.
|
Zbierane będą następujące zdarzenia niepożądane:
|
Do ukończenia studiów, około czterech lat.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Próg słuchowej odpowiedzi pnia mózgu (ABR).
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, około czterech lat.
|
Zmiany progu intensywności ABR (decybele normalnego poziomu słyszenia [dB nHL])
|
Do ukończenia studiów, około czterech lat.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Peter Marks, M.D., Eli Lilly and Company
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
11 listopada 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 kwietnia 2033
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 kwietnia 2033
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 listopada 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 listopada 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 listopada 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby otorynolaryngologiczne
- Zaburzenia czucia
- Choroby uszu
- Zaburzenia słuchu
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Utrata słuchu
- Głuchota
- Utrata słuchu, czuciowo-nerwowa
- Utrata słuchu, obustronna
- Głuchota, autosomalna recesywna 9
- Neuropatia słuchowa
Inne numery identyfikacyjne badania
- AK-OTOF-LTFU
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .