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Studio di follow-up a lungo termine della terapia genica AAVAnc80-hOTOF

1 aprile 2026 aggiornato da: Akouos, Inc.

Una valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine della terapia genica AAVAnc80-hOTOF in soggetti con perdita dell’udito neurosensoriale dovuta a mutazioni del gene dell’otoferlina

Questo studio multicentrico, osservazionale, di follow-up a lungo termine post-intervento (LTFU) monitorerà la sicurezza e l'efficacia di AAVAnc80-hOTOF in soggetti con perdita dell'udito neurosensoriale dovuta a mutazioni del gene dell'otoferlina che hanno precedentemente ricevuto somministrazione intracocleare di AAVAnc80-hOTOF nello studio clinico AK-OTOF-101.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Descrizione dettagliata

Dopo aver completato un anno di valutazioni iniziali di sicurezza ed efficacia a seguito di una somministrazione intracocleare di AAVAnc80-hOTOF in AK-OTOF-101, i partecipanti continueranno ad essere osservati per ulteriori circa quattro anni di follow-up di sicurezza ed efficacia in questo studio LTFU, per per un totale di circa cinque anni di osservazioni sulla sicurezza e sull’efficacia dopo la somministrazione del vettore. Per ciascun partecipante, le valutazioni nello studio LTFU avverranno circa un anno e mezzo e due anni dopo la somministrazione del vettore, seguite da visite annuali fino al 5° anno; la durata di questo studio LTFU è di circa quattro anni, con l'obiettivo di comprendere e mitigare eventuali rischi legati a eventi avversi ritardati, nonché di caratterizzare la durabilità dell'effetto dell'AAVAnc80-hOTOF.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Spagna
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Taiwan
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, Taiwan, (R.O.C), 100
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Individui con perdita dell'udito mediata dal gene otoferlina che hanno ricevuto la somministrazione intracocleare di AAVAnc80-hOTOF nello studio clinico AK-OTOF-101.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Individui con perdita dell'udito mediata dal gene otoferlina che hanno ricevuto la somministrazione intracocleare di AAVAnc80-hOTOF nello studio clinico AK-OTOF-101
  • Disponibilità del rappresentante legalmente autorizzato e/o del partecipante a rispettare tutti i requisiti dello studio, come dimostrato dal completamento con successo del processo di consenso informato o del processo di autorizzazione e consenso del partecipante (ove appropriato)

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione che non consenta al potenziale partecipante di completare gli esami di follow-up durante il corso dello studio e/o, a giudizio dello sperimentatore, renda il potenziale partecipante non idoneo allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Partecipanti allo studio
Individui con perdita dell'udito mediata dal gene otoferlina che hanno ricevuto la somministrazione intracocleare di AAVAnc80-hOTOF nello studio clinico AK-OTOF-101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza a lungo termine di AAVAnc80-hOTOF, inclusa l'incidenza e la frequenza degli eventi avversi (EA) a comparsa tardiva
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, circa quattro anni.

Verranno raccolti i seguenti eventi avversi:

  1. Lo sviluppo di nuovi o esacerbazioni di tumori maligni (oncologici), neurologici, reumatologici o altri disturbi autoimmuni, ematologici o nuove infezioni (se l'infezione è potenzialmente correlata ad AAVAnc80-hOTOF
  2. EA correlati ad AAVAnc80-hOTOF e/o alla procedura di somministrazione
  3. EA di particolare interesse
  4. Tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla gravità o dalla relazione con la partecipazione allo studio clinico AK-OTOF-101
Fino al completamento degli studi, circa quattro anni.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Soglia di risposta uditiva del tronco encefalico (ABR).
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, circa quattro anni.
Cambiamenti nella soglia di intensità ABR (decibel del livello uditivo normale [dB nHL])
Fino al completamento degli studi, circa quattro anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Akouos, Inc.

Collaboratori

Eli Lilly and Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Peter Marks, M.D., Eli Lilly and Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2033

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

20 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AK-OTOF-LTFU

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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