Studio di follow-up a lungo termine della terapia genica AAVAnc80-hOTOF
Una valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine della terapia genica AAVAnc80-hOTOF in soggetti con perdita dell’udito neurosensoriale dovuta a mutazioni del gene dell’otoferlina
This multi-center, observational, post-intervention long term follow-up (LTFU) study will monitor for safety and efficacy of AAVAnc80-hOTOF in individuals with sensorineural hearing loss due to otoferlin gene mutations who have previously received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
After completing one year of initial safety and efficacy assessments following an intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in AK-OTOF-101, participants will continue to be observed for an additional approximately four years of safety and efficacy follow-up in this LTFU study, for a total of approximately five years of safety and efficacy observations after vector administration. For each participant, evaluations in the LTFU study will occur at approximately one and a half years and two years after vector administration, followed by annual visits through Year 5; the duration in this LTFU study is approximately four years, with the aim of understanding and mitigating any risks related to delayed adverse events, as well as characterizing the durability of effect of the AAVAnc80-hOTOF.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19146
- Children's Hospital of Philadelphia
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Taiwan
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Taipei, Taiwan, Taiwan, (R.O.C), 100
- National Taiwan University Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
- Legally authorized representative and/or participant willingness to comply with all study requirements, as evidenced by successful completion of the informed consent process or permission and participant assent process (where appropriate)
Exclusion Criteria:
- Any condition that would not allow the potential participant to complete follow-up examinations during the course of the study and/or, in the opinion of the Investigator, makes the potential participant unsuitable for the study
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: CASE_ONLY
- Prospettive temporali: PROSPECTIVE
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Study Participants
Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Long term safety of AAVAnc80-hOTOF, including the incidence and frequency of late-occurring adverse events (AEs)
Lasso di tempo: Through study completion, approximately four years.
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The following adverse events will be collected:
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Through study completion, approximately four years.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
Lasso di tempo: Through study completion, approximately four years.
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Changes in ABR intensity threshold (decibels normal hearing level [dB nHL]) |
Through study completion, approximately four years.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Sarah Neuhaus, D.O., Eli Lilly and Company
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie otorinolaringoiatriche
- Disturbi della sensibilità
- Malattie dell'orecchio
- Disturbi dell'udito
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Segni e sintomi
- Perdita dell'udito
- Sordità
- Perdita dell'udito, neurosensoriale
- Perdita dell'udito, bilaterale
- Sordità, autosomica recessiva 9
- Neuropatia uditiva
Altri numeri di identificazione dello studio
- AK-OTOF-LTFU
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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