Estudio de seguimiento a largo plazo de la terapia génica AAVAnc80-hOTOF
1 de abril de 2026 actualizado por: Akouos, Inc.
Una evaluación de la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia génica AAVAnc80-hOTOF en personas con pérdida auditiva neurosensorial debido a mutaciones del gen otoferlina
Este estudio multicéntrico, observacional y de seguimiento a largo plazo (LTFU) posterior a la intervención monitoreará la seguridad y eficacia de AAVAnc80-hOTOF en personas con pérdida auditiva neurosensorial debido a mutaciones del gen otoferlina que han recibido previamente administración intracoclear de AAVAnc80-hOTOF en el ensayo clínico AK-OTOF-101.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Descripción detallada
Después de completar un año de evaluaciones iniciales de seguridad y eficacia luego de una administración intracoclear de AAVAnc80-hOTOF en AK-OTOF-101, los participantes continuarán siendo observados durante aproximadamente cuatro años adicionales de seguimiento de seguridad y eficacia en este estudio LTFU, por un total de aproximadamente cinco años de observaciones de seguridad y eficacia después de la administración de vectores.
Para cada participante, las evaluaciones en el estudio LTFU se realizarán aproximadamente al año y medio y dos años después de la administración del vector, seguidas de visitas anuales hasta el año 5; La duración de este estudio LTFU es de aproximadamente cuatro años, con el objetivo de comprender y mitigar cualquier riesgo relacionado con eventos adversos tardíos, así como caracterizar la durabilidad del efecto de AAVAnc80-hOTOF.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
30
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19146
- Children's Hospital of Philadelphia
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Taiwan
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Taipei, Taiwan, Taiwán, (R.O.C), 100
- National Taiwan University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Personas con pérdida auditiva mediada por el gen otoferlina que recibieron administración intracoclear de AAVAnc80-hOTOF en el ensayo clínico AK-OTOF-101.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Personas con pérdida auditiva mediada por el gen otoferlina que recibieron administración intracoclear de AAVAnc80-hOTOF en el ensayo clínico AK-OTOF-101
- Representante legalmente autorizado y/o disposición del participante para cumplir con todos los requisitos del estudio, como lo demuestra la finalización exitosa del proceso de consentimiento informado o el proceso de permiso y consentimiento del participante (cuando corresponda)
Criterios de exclusión:
- Cualquier condición que no permita al participante potencial completar los exámenes de seguimiento durante el curso del estudio y/o, en opinión del Investigador, haga que el participante potencial no sea apto para el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Participantes del estudio
Personas con pérdida auditiva mediada por el gen otoferlina que recibieron administración intracoclear de AAVAnc80-hOTOF en el ensayo clínico AK-OTOF-101
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad a largo plazo de AAVAnc80-hOTOF, incluida la incidencia y frecuencia de eventos adversos (EA) de aparición tardía
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente cuatro años.
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Se recogerán los siguientes eventos adversos:
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Hasta la finalización del estudio, aproximadamente cuatro años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Umbral de respuesta auditiva del tronco encefálico (ABR)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente cuatro años.
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Cambios en el umbral de intensidad ABR (decibeles del nivel de audición normal [dB nHL])
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Hasta la finalización del estudio, aproximadamente cuatro años.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Peter Marks, M.D., Eli Lilly and Company
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2033
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de noviembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
20 de noviembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de abril de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Trastornos sensoriales
- Enfermedades del oído
- Trastornos de la audición
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Pérdida de la audición
- Sordera
- Pérdida Auditiva Sensorineural
- Pérdida Auditiva, Bilateral
- Sordera, autosómico recesivo 9
- Neuropatía auditiva
Otros números de identificación del estudio
- AK-OTOF-LTFU
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .