Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig oppfølgingsstudie av AAVanc80-hOTOF genterapi

2. november 2026 oppdatert av: Eli Lilly and Company

En evaluering av den langsiktige sikkerheten og effekten av AAVanc80-hOTOF genterapi hos personer med sensorineuralt hørselstap på grunn av Otoferlin-genmutasjoner

This multi-center, observational, post-intervention long term follow-up (LTFU) study will monitor for safety and efficacy of AAVAnc80-hOTOF in individuals with sensorineural hearing loss due to otoferlin gene mutations who have previously received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Detaljert beskrivelse

After completing one year of initial safety and efficacy assessments following an intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in AK-OTOF-101, participants will continue to be observed for an additional approximately four years of safety and efficacy follow-up in this LTFU study, for a total of approximately five years of safety and efficacy observations after vector administration. For each participant, evaluations in the LTFU study will occur at approximately one and a half years and two years after vector administration, followed by annual visits through Year 5; the duration in this LTFU study is approximately four years, with the aim of understanding and mitigating any risks related to delayed adverse events, as well as characterizing the durability of effect of the AAVAnc80-hOTOF.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

30

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Spania
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Taiwan
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, Taiwan, (R.O.C), 100
        • National Taiwan University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
  • Legally authorized representative and/or participant willingness to comply with all study requirements, as evidenced by successful completion of the informed consent process or permission and participant assent process (where appropriate)

Exclusion Criteria:

  • Any condition that would not allow the potential participant to complete follow-up examinations during the course of the study and/or, in the opinion of the Investigator, makes the potential participant unsuitable for the study

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: CASE_ONLY
  • Tidsperspektiver: PROSPECTIVE

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Study Participants

Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Long term safety of AAVAnc80-hOTOF, including the incidence and frequency of late-occurring adverse events (AEs)
Tidsramme: Through study completion, approximately four years.

The following adverse events will be collected:

  1. The development of new or exacerbation of malignancies (oncologic), neurologic, rheumatologic or other autoimmune, hematologic disorders, or new infections (if the infection is potentially related to AAVAnc80-hOTOF
  2. AEs that are related to AAVAnc80-hOTOF and/or the administration procedure
  3. AEs of special interest
  4. All serious adverse events regardless of severity or of relationship to participation in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
Through study completion, approximately four years.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
Tidsramme: Through study completion, approximately four years.

Changes in ABR intensity threshold (decibels normal hearing level [dB nHL])
Through study completion, approximately four years.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Etterforskere

  • Studieleder: Sarah Neuhaus, D.O., Eli Lilly and Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. november 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2033

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. november 2024

Først lagt ut (Faktiske)

20. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. november 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AK-OTOF-LTFU

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere