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Langzeit-Follow-up-Studie zur AAVAnc80-hOTOF-Gentherapie

1. April 2026 aktualisiert von: Akouos, Inc.

Eine Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der AAVAnc80-hOTOF-Gentherapie bei Personen mit sensorineuralem Hörverlust aufgrund von Otoferlin-Genmutationen

In dieser multizentrischen, beobachtenden Langzeit-Follow-up-Studie (LTFU) nach der Intervention wird die Sicherheit und Wirksamkeit von AAVAnc80-hOTOF bei Personen mit Schallempfindungsschwerhörigkeit aufgrund von Otoferlin-Genmutationen überwacht, die zuvor eine intracochleäre Verabreichung von AAVAnc80-hOTOF erhalten haben in der klinischen Studie AK-OTOF-101.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Nach Abschluss eines Jahres der ersten Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen nach einer intracochleären Verabreichung von AAVAnc80-hOTOF in AK-OTOF-101 werden die Teilnehmer in dieser LTFU-Studie für weitere etwa vier Jahre der Nachbeobachtung von Sicherheit und Wirksamkeit weiter beobachtet, z insgesamt etwa fünf Jahre Sicherheits- und Wirksamkeitsbeobachtungen nach der Vektorverabreichung. Für jeden Teilnehmer werden die Auswertungen in der LTFU-Studie etwa anderthalb Jahre und zwei Jahre nach der Vektorverabreichung durchgeführt, gefolgt von jährlichen Besuchen bis zum 5. Jahr; Die Dauer dieser LTFU-Studie beträgt etwa vier Jahre, mit dem Ziel, etwaige Risiken im Zusammenhang mit verzögerten unerwünschten Ereignissen zu verstehen und zu mindern sowie die Dauerhaftigkeit der Wirkung des AAVAnc80-hOTOF zu charakterisieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Taiwan
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, Taiwan, (R.O.C), 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen mit Otoferlin-Gen-vermitteltem Hörverlust, die im Rahmen der klinischen Studie AK-OTOF-101 eine intracochleäre Verabreichung von AAVAnc80-hOTOF erhalten haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Personen mit Otoferlin-Gen-vermitteltem Hörverlust, die im Rahmen der klinischen Studie AK-OTOF-101 eine intracochleäre Verabreichung von AAVAnc80-hOTOF erhalten haben
  • Gesetzlich bevollmächtigter Vertreter und/oder Teilnehmer, der bereit ist, alle Studienanforderungen zu erfüllen, was durch den erfolgreichen Abschluss des Prozesses der Einwilligung nach Aufklärung oder des Genehmigungs- und Zustimmungsprozesses des Teilnehmers (falls zutreffend) nachgewiesen wird.

Ausschlusskriterien:

  • Jeder Zustand, der es dem potenziellen Teilnehmer nicht ermöglicht, im Verlauf der Studie Nachuntersuchungen durchzuführen und/oder nach Ansicht des Prüfarztes den potenziellen Teilnehmer für die Studie ungeeignet macht

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Studienteilnehmer
Personen mit Otoferlin-Gen-vermitteltem Hörverlust, die im Rahmen der klinischen Studie AK-OTOF-101 eine intracochleäre Verabreichung von AAVAnc80-hOTOF erhalten haben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langfristige Sicherheit von AAVAnc80-hOTOF, einschließlich der Inzidenz und Häufigkeit spät auftretender unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums ca. vier Jahre.

Die folgenden unerwünschten Ereignisse werden erfasst:

  1. Die Entwicklung neuer oder die Verschlimmerung bösartiger Erkrankungen (onkologischer), neurologischer, rheumatologischer oder anderer Autoimmunerkrankungen, hämatologischer Erkrankungen oder neuer Infektionen (wenn die Infektion möglicherweise mit AAVAnc80-hOTOF zusammenhängt).
  2. Nebenwirkungen, die mit AAVAnc80-hOTOF und/oder dem Verabreichungsverfahren zusammenhängen
  3. UEs von besonderem Interesse
  4. Alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Schwere oder dem Zusammenhang mit der Teilnahme an der klinischen Studie AK-OTOF-101
Bis zum Abschluss des Studiums ca. vier Jahre.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schwelle der auditorischen Hirnstammreaktion (ABR).
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums ca. vier Jahre.
Änderungen der ABR-Intensitätsschwelle (Dezibel normaler Hörpegel [dB nHL])
Bis zum Abschluss des Studiums ca. vier Jahre.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Akouos, Inc.

Mitarbeiter

Eli Lilly and Company

Ermittler

  • Studienleiter: Peter Marks, M.D., Eli Lilly and Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AK-OTOF-LTFU

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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