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Langzeit-Follow-up-Studie zur AAVAnc80-hOTOF-Gentherapie

2. November 2026 aktualisiert von: Eli Lilly and Company

Eine Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der AAVAnc80-hOTOF-Gentherapie bei Personen mit sensorineuralem Hörverlust aufgrund von Otoferlin-Genmutationen

This multi-center, observational, post-intervention long term follow-up (LTFU) study will monitor for safety and efficacy of AAVAnc80-hOTOF in individuals with sensorineural hearing loss due to otoferlin gene mutations who have previously received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

After completing one year of initial safety and efficacy assessments following an intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in AK-OTOF-101, participants will continue to be observed for an additional approximately four years of safety and efficacy follow-up in this LTFU study, for a total of approximately five years of safety and efficacy observations after vector administration. For each participant, evaluations in the LTFU study will occur at approximately one and a half years and two years after vector administration, followed by annual visits through Year 5; the duration in this LTFU study is approximately four years, with the aim of understanding and mitigating any risks related to delayed adverse events, as well as characterizing the durability of effect of the AAVAnc80-hOTOF.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Taiwan
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, Taiwan, (R.O.C), 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
  • Legally authorized representative and/or participant willingness to comply with all study requirements, as evidenced by successful completion of the informed consent process or permission and participant assent process (where appropriate)

Exclusion Criteria:

  • Any condition that would not allow the potential participant to complete follow-up examinations during the course of the study and/or, in the opinion of the Investigator, makes the potential participant unsuitable for the study

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: CASE_ONLY
  • Zeitperspektiven: PROSPECTIVE

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Study Participants

Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Long term safety of AAVAnc80-hOTOF, including the incidence and frequency of late-occurring adverse events (AEs)
Zeitfenster: Through study completion, approximately four years.

The following adverse events will be collected:

  1. The development of new or exacerbation of malignancies (oncologic), neurologic, rheumatologic or other autoimmune, hematologic disorders, or new infections (if the infection is potentially related to AAVAnc80-hOTOF
  2. AEs that are related to AAVAnc80-hOTOF and/or the administration procedure
  3. AEs of special interest
  4. All serious adverse events regardless of severity or of relationship to participation in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
Through study completion, approximately four years.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
Zeitfenster: Through study completion, approximately four years.

Changes in ABR intensity threshold (decibels normal hearing level [dB nHL])
Through study completion, approximately four years.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eli Lilly and Company

Ermittler

  • Studienleiter: Sarah Neuhaus, D.O., Eli Lilly and Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. November 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. November 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AK-OTOF-LTFU

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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