AAVAnc80-hOTOF 유전자 치료에 대한 장기 추적 연구
2026년 4월 1일 업데이트: Akouos, Inc.
Otoferlin 유전자 돌연변이로 인한 감각신경성 청력 손실이 있는 개인의 AAVAnc80-hOTOF 유전자 치료의 장기적인 안전성 및 효능에 대한 평가
이 다기관, 관찰, 중재 후 장기 추적 조사(LTFU) 연구는 이전에 AAVAnc80-hOTOF의 달팽이관 내 투여를 받은 오토페린 유전자 돌연변이로 인한 감각신경성 청력 손실이 있는 개인을 대상으로 AAVAnc80-hOTOF의 안전성과 효능을 모니터링할 것입니다. AK-OTOF-101 임상 시험에서.
연구 개요
상태
초대로 등록
상세 설명
AK-OTOF-101에서 AAVAnc80-hOTOF를 달팽이관 내 투여한 후 1년간의 초기 안전성 및 효능 평가를 완료한 후, 참가자는 이 LTFU 연구에서 추가로 약 4년간의 안전성 및 효능 추적 관찰을 계속하게 됩니다. 벡터 투여 후 총 약 5년간의 안전성 및 효능 관찰이 이루어졌습니다.
각 참가자에 대해 LTFU 연구의 평가는 벡터 투여 후 약 1년 반과 2년 후에 실시되며, 이후 5년차까지 매년 방문됩니다. 이 LTFU 연구 기간은 약 4년이며, 지연된 부작용과 관련된 모든 위험을 이해하고 완화할 뿐만 아니라 AAVAnc80-hOTOF의 효과 지속성을 특성화하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
30
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taiwan
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Taipei, Taiwan, 대만, (R.O.C), 100
- National Taiwan University Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19146
- Children's Hospital of Philadelphia
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
AK-OTOF-101 임상 시험에서 AAVAnc80-hOTOF의 달팽이관 내 투여를 받은 오토페린 유전자 매개성 난청이 있는 개인.
설명
포함 기준:
- AK-OTOF-101 임상 시험에서 AAVAnc80-hOTOF의 달팽이관 내 투여를 받은 오토페린 유전자 매개성 난청 환자
- 사전 동의 절차 또는 허가 및 참가자 동의 절차(해당하는 경우)의 성공적인 완료로 입증되는 바와 같이 모든 연구 요구 사항을 준수하려는 법적 승인 대리인 및/또는 참가자 의지
제외 기준:
- 잠재적 참가자가 연구 과정 동안 후속 검사를 완료할 수 없게 하는 모든 조건 및/또는 연구자의 의견으로 잠재적 참가자를 연구에 부적합하게 만드는 모든 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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연구 참가자
AK-OTOF-101 임상 시험에서 AAVAnc80-hOTOF의 달팽이관 내 투여를 받은 오토페린 유전자 매개성 난청 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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늦게 발생하는 부작용(AE)의 발생률 및 빈도를 포함하여 AAAVAnc80-hOTOF의 장기 안전성
기간: 연구 완료를 통해 약 4년.
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다음과 같은 유해 사례가 수집됩니다.
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연구 완료를 통해 약 4년.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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청각 뇌간 반응(ABR) 역치
기간: 연구 완료를 통해 약 4년.
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ABR 강도 임계값의 변화(정상 청력 수준 데시벨[dB nHL])
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연구 완료를 통해 약 4년.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 11일
기본 완료 (추정된)
2033년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2033년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 19일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 1일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AK-OTOF-LTFU
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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