Estudo de acompanhamento de longo prazo da terapia genética AAVAnc80-hOTOF
1 de abril de 2026 atualizado por: Akouos, Inc.
Uma avaliação da segurança e eficácia a longo prazo da terapia genética AAVAnc80-hOTOF em indivíduos com perda auditiva neurossensorial devido a mutações no gene Otoferlin
Este estudo multicêntrico, observacional e de acompanhamento de longo prazo pós-intervenção (LTFU) monitorará a segurança e eficácia de AAVAnc80-hOTOF em indivíduos com perda auditiva neurossensorial devido a mutações no gene da otoferlina que já receberam administração intracoclear de AAVAnc80-hOTOF no ensaio clínico AK-OTOF-101.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Descrição detalhada
Após completar um ano de avaliações iniciais de segurança e eficácia após uma administração intracoclear de AAVAnc80-hOTOF em AK-OTOF-101, os participantes continuarão a ser observados por aproximadamente quatro anos adicionais de acompanhamento de segurança e eficácia neste estudo LTFU, por um total de aproximadamente cinco anos de observações de segurança e eficácia após a administração do vetor.
Para cada participante, as avaliações no estudo LTFU ocorrerão aproximadamente um ano e meio e dois anos após a administração do vetor, seguidas de visitas anuais até o Ano 5; a duração deste estudo LTFU é de aproximadamente quatro anos, com o objetivo de compreender e mitigar quaisquer riscos relacionados a eventos adversos tardios, bem como caracterizar a durabilidade do efeito do AAVAnc80-hOTOF.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
30
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19146
- Children's Hospital of Philadelphia
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Taiwan
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Taipei, Taiwan, Taiwan, (R.O.C), 100
- National Taiwan University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos com perda auditiva mediada pelo gene otoferlin que receberam administração intracoclear de AAVAnc80-hOTOF no ensaio clínico AK-OTOF-101.
Descrição
Critérios de inclusão:
- Indivíduos com perda auditiva mediada pelo gene otoferlin que receberam administração intracoclear de AAVAnc80-hOTOF no ensaio clínico AK-OTOF-101
- Disposição do representante e/ou participante legalmente autorizado em cumprir todos os requisitos do estudo, conforme evidenciado pela conclusão bem-sucedida do processo de consentimento informado ou permissão e processo de consentimento do participante (quando apropriado)
Critérios de exclusão:
- Qualquer condição que não permita ao potencial participante realizar exames de acompanhamento durante o curso do estudo e/ou, na opinião do Investigador, torne o potencial participante inadequado para o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Participantes do estudo
Indivíduos com perda auditiva mediada pelo gene otoferlin que receberam administração intracoclear de AAVAnc80-hOTOF no ensaio clínico AK-OTOF-101
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança a longo prazo de AAVAnc80-hOTOF, incluindo a incidência e frequência de eventos adversos (EAs) de ocorrência tardia
Prazo: Até a conclusão do estudo, aproximadamente quatro anos.
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Os seguintes eventos adversos serão coletados:
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Até a conclusão do estudo, aproximadamente quatro anos.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Limiar de Resposta Auditiva de Tronco Encefálico (ABR)
Prazo: Até a conclusão do estudo, aproximadamente quatro anos.
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Mudanças no limiar de intensidade do PEATE (decibéis do nível de audição normal [dB nHL])
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Até a conclusão do estudo, aproximadamente quatro anos.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Peter Marks, M.D., Eli Lilly and Company
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de novembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de abril de 2033
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de abril de 2033
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de novembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de novembro de 2024
Primeira postagem (Real)
20 de novembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de abril de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Otorrinolaringológicas
- Distúrbios da Sensação
- Doenças do ouvido
- Distúrbios da Audição
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Perda de audição
- Surdez
- Perda Auditiva, Sensorioneural
- Perda Auditiva, Bilateral
- Surdez, Recessivo Autossômico 9
- Neuropatia auditiva
Outros números de identificação do estudo
- AK-OTOF-LTFU
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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