Estudo de acompanhamento de longo prazo da terapia genética AAVAnc80-hOTOF
Uma avaliação da segurança e eficácia a longo prazo da terapia genética AAVAnc80-hOTOF em indivíduos com perda auditiva neurossensorial devido a mutações no gene Otoferlin
This multi-center, observational, post-intervention long term follow-up (LTFU) study will monitor for safety and efficacy of AAVAnc80-hOTOF in individuals with sensorineural hearing loss due to otoferlin gene mutations who have previously received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
After completing one year of initial safety and efficacy assessments following an intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in AK-OTOF-101, participants will continue to be observed for an additional approximately four years of safety and efficacy follow-up in this LTFU study, for a total of approximately five years of safety and efficacy observations after vector administration. For each participant, evaluations in the LTFU study will occur at approximately one and a half years and two years after vector administration, followed by annual visits through Year 5; the duration in this LTFU study is approximately four years, with the aim of understanding and mitigating any risks related to delayed adverse events, as well as characterizing the durability of effect of the AAVAnc80-hOTOF.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19146
- Children's Hospital of Philadelphia
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Taiwan
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Taipei, Taiwan, Taiwan, (R.O.C), 100
- National Taiwan University Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.
Descrição
Inclusion Criteria:
- Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
- Legally authorized representative and/or participant willingness to comply with all study requirements, as evidenced by successful completion of the informed consent process or permission and participant assent process (where appropriate)
Exclusion Criteria:
- Any condition that would not allow the potential participant to complete follow-up examinations during the course of the study and/or, in the opinion of the Investigator, makes the potential participant unsuitable for the study
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: CASE_ONLY
- Perspectivas de Tempo: PROSPECTIVE
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Study Participants
Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Long term safety of AAVAnc80-hOTOF, including the incidence and frequency of late-occurring adverse events (AEs)
Prazo: Through study completion, approximately four years.
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The following adverse events will be collected:
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Through study completion, approximately four years.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
Prazo: Through study completion, approximately four years.
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Changes in ABR intensity threshold (decibels normal hearing level [dB nHL]) |
Through study completion, approximately four years.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Sarah Neuhaus, D.O., Eli Lilly and Company
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Otorrinolaringológicas
- Distúrbios da Sensação
- Doenças do ouvido
- Distúrbios da Audição
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Perda de audição
- Surdez
- Perda Auditiva, Sensorioneural
- Perda Auditiva, Bilateral
- Surdez, Recessivo Autossômico 9
- Neuropatia auditiva
Outros números de identificação do estudo
- AK-OTOF-LTFU
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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