Pitkäaikainen AAVAnc80-hOTOF-geeniterapian seurantatutkimus
keskiviikko 1. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Akouos, Inc.
Arvio AAVAnc80-hOTOF-geeniterapian pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta henkilöillä, joilla on otoferliinin geenimutaatioiden aiheuttama sensorineuraalinen kuulonmenetys
Tämä monikeskus, havainnollinen, intervention jälkeinen pitkän aikavälin seurantatutkimus (LTFU) tarkkailee AAVAnc80-hOTOF:n turvallisuutta ja tehoa henkilöillä, joilla on otoferliinigeenimutaatioiden aiheuttama sensorineuraalinen kuulon heikkeneminen ja jotka ovat aiemmin saaneet AAVAnc80-hOTOF:n intracochlear-annosta. AK-OTOF-101 kliinisessä tutkimuksessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Yksityiskohtainen kuvaus
Sen jälkeen, kun AAVAnc80-hOTOF:n intracochleaarisen annon jälkeen AK-OTOF-101:ssä on suoritettu vuoden alustavat turvallisuus- ja tehoarvioinnit, osallistujia seurataan edelleen noin neljän vuoden turvallisuuden ja tehon seurantaa tässä LTFU-tutkimuksessa. yhteensä noin viiden vuoden turvallisuus- ja tehohavainnot vektorin antamisen jälkeen.
Jokaisen osallistujan osalta LTFU-tutkimuksen arvioinnit suoritetaan noin puolentoista vuoden ja kahden vuoden kuluttua vektorin antamisesta, minkä jälkeen tehdään vuosittaisia vierailuja vuoteen 5 asti; Tämän LTFU-tutkimuksen kesto on noin neljä vuotta. Tarkoituksena on ymmärtää ja lieventää viivästyneisiin haittatapahtumiin liittyviä riskejä sekä karakterisoida AAVAnc80-hOTOF:n vaikutuksen kestävyyttä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
30
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
Taiwan
-
Taipei, Taiwan, Taiwan, (R.O.C), 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19146
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Henkilöt, joilla on otoferliinigeenin välittämä kuulon heikkeneminen ja jotka saivat AAVAnc80-hOTOF:n intracochleaarisesti AK-OTOF-101-kliinisessä tutkimuksessa.
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Henkilöt, joilla on otoferliinigeenin välittämä kuulonmenetys ja jotka saivat AAVAnc80-hOTOF:n intracochleaarisesti AK-OTOF-101-kliinisessä tutkimuksessa
- Laillisesti valtuutettu edustaja ja/tai osallistujan halukkuus noudattaa kaikkia tutkimusvaatimuksia, mistä on osoituksena tietoisen suostumuksen tai luvan ja osallistujan suostumusprosessin onnistunut suorittaminen (tarvittaessa)
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa ehto, jonka vuoksi mahdollinen osallistuja ei voi suorittaa seurantatutkimuksia tutkimuksen aikana ja/tai tutkijan mielestä tekee mahdollisesta osallistujasta sopimattoman tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Tutkimuksen osallistujat
Henkilöt, joilla on otoferliinigeenin välittämä kuulonmenetys ja jotka saivat AAVAnc80-hOTOF:n intracochleaarisesti AK-OTOF-101-kliinisessä tutkimuksessa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AAVAnc80-hOTOF:n pitkän aikavälin turvallisuus, mukaan lukien myöhään esiintyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja esiintyvyys
Aikaikkuna: Opintojen päättyessä noin neljä vuotta.
|
Seuraavat haittatapahtumat kerätään:
|
Opintojen päättyessä noin neljä vuotta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Auditory Brainstem Response (ABR) -kynnys
Aikaikkuna: Opintojen päättyessä noin neljä vuotta.
|
Muutokset ABR-intensiteetin kynnyksessä (desibeleinä normaali kuulotaso [dB nHL])
|
Opintojen päättyessä noin neljä vuotta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Peter Marks, M.D., Eli Lilly and Company
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 11. marraskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. huhtikuuta 2033
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. huhtikuuta 2033
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 18. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 20. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 6. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Sensaatiohäiriöt
- Korvan sairaudet
- Kuulohäiriöt
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Kuulon menetys
- Kuurous
- Kuulonalenema, Sensorineuraalinen
- Kuulovamma, kahdenvälinen
- Kuuroisuus, autosomaalinen recessiivinen 9
- Kuulo neuropatia
Muut tutkimustunnusnumerot
- AK-OTOF-LTFU
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .