Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen AAVAnc80-hOTOF-geeniterapian seurantatutkimus

maanantai 2. marraskuuta 2026 päivittänyt: Eli Lilly and Company

Arvio AAVAnc80-hOTOF-geeniterapian pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta henkilöillä, joilla on otoferliinin geenimutaatioiden aiheuttama sensorineuraalinen kuulonmenetys

This multi-center, observational, post-intervention long term follow-up (LTFU) study will monitor for safety and efficacy of AAVAnc80-hOTOF in individuals with sensorineural hearing loss due to otoferlin gene mutations who have previously received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

After completing one year of initial safety and efficacy assessments following an intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in AK-OTOF-101, participants will continue to be observed for an additional approximately four years of safety and efficacy follow-up in this LTFU study, for a total of approximately five years of safety and efficacy observations after vector administration. For each participant, evaluations in the LTFU study will occur at approximately one and a half years and two years after vector administration, followed by annual visits through Year 5; the duration in this LTFU study is approximately four years, with the aim of understanding and mitigating any risks related to delayed adverse events, as well as characterizing the durability of effect of the AAVAnc80-hOTOF.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Taiwan
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, Taiwan, (R.O.C), 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
  • Legally authorized representative and/or participant willingness to comply with all study requirements, as evidenced by successful completion of the informed consent process or permission and participant assent process (where appropriate)

Exclusion Criteria:

  • Any condition that would not allow the potential participant to complete follow-up examinations during the course of the study and/or, in the opinion of the Investigator, makes the potential participant unsuitable for the study

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: CASE_ONLY
  • Aikanäkymät: PROSPECTIVE

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Study Participants

Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Long term safety of AAVAnc80-hOTOF, including the incidence and frequency of late-occurring adverse events (AEs)
Aikaikkuna: Through study completion, approximately four years.

The following adverse events will be collected:

  1. The development of new or exacerbation of malignancies (oncologic), neurologic, rheumatologic or other autoimmune, hematologic disorders, or new infections (if the infection is potentially related to AAVAnc80-hOTOF
  2. AEs that are related to AAVAnc80-hOTOF and/or the administration procedure
  3. AEs of special interest
  4. All serious adverse events regardless of severity or of relationship to participation in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
Through study completion, approximately four years.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
Aikaikkuna: Through study completion, approximately four years.

Changes in ABR intensity threshold (decibels normal hearing level [dB nHL])
Through study completion, approximately four years.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eli Lilly and Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Sarah Neuhaus, D.O., Eli Lilly and Company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 11. marraskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. huhtikuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. huhtikuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. marraskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 20. marraskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. marraskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. marraskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AK-OTOF-LTFU

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa