Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование генной терапии AAVANc80-hOTOF

2 ноября 2026 г. обновлено: Eli Lilly and Company

Оценка долгосрочной безопасности и эффективности генной терапии AAVAnc80-hOTOF у лиц с нейросенсорной потерей слуха вследствие мутаций гена отоферлина

This multi-center, observational, post-intervention long term follow-up (LTFU) study will monitor for safety and efficacy of AAVAnc80-hOTOF in individuals with sensorineural hearing loss due to otoferlin gene mutations who have previously received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Подробное описание

After completing one year of initial safety and efficacy assessments following an intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in AK-OTOF-101, participants will continue to be observed for an additional approximately four years of safety and efficacy follow-up in this LTFU study, for a total of approximately five years of safety and efficacy observations after vector administration. For each participant, evaluations in the LTFU study will occur at approximately one and a half years and two years after vector administration, followed by annual visits through Year 5; the duration in this LTFU study is approximately four years, with the aim of understanding and mitigating any risks related to delayed adverse events, as well as characterizing the durability of effect of the AAVAnc80-hOTOF.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

30

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Тайвань
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, Тайвань, (R.O.C), 100
        • National Taiwan University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial.

Описание

Inclusion Criteria:

  • Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
  • Legally authorized representative and/or participant willingness to comply with all study requirements, as evidenced by successful completion of the informed consent process or permission and participant assent process (where appropriate)

Exclusion Criteria:

  • Any condition that would not allow the potential participant to complete follow-up examinations during the course of the study and/or, in the opinion of the Investigator, makes the potential participant unsuitable for the study

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: CASE_ONLY
  • Временные перспективы: PROSPECTIVE

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Study Participants

Individuals with otoferlin gene-mediated hearing loss who received intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF in the AK-OTOF-101 Clinical Trial

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Long term safety of AAVAnc80-hOTOF, including the incidence and frequency of late-occurring adverse events (AEs)
Временное ограничение: Through study completion, approximately four years.

The following adverse events will be collected:

  1. The development of new or exacerbation of malignancies (oncologic), neurologic, rheumatologic or other autoimmune, hematologic disorders, or new infections (if the infection is potentially related to AAVAnc80-hOTOF
  2. AEs that are related to AAVAnc80-hOTOF and/or the administration procedure
  3. AEs of special interest
  4. All serious adverse events regardless of severity or of relationship to participation in the AK-OTOF-101 Clinical Trial
Through study completion, approximately four years.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold
Временное ограничение: Through study completion, approximately four years.

Changes in ABR intensity threshold (decibels normal hearing level [dB nHL])
Through study completion, approximately four years.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eli Lilly and Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Sarah Neuhaus, D.O., Eli Lilly and Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 ноября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2033 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2033 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 ноября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 ноября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 ноября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 ноября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 ноября 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AK-OTOF-LTFU

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться