オトフェリン遺伝子変異媒介性難聴に対する EH002 遺伝子治療の研究
2025年7月22日 更新者：Yilai Shu
DFNB9 先天性難聴の治療における EH002 の安全性、忍容性、予備有効性に関する研究
この研究は、OTOF遺伝子の変異によって引き起こされる先天性難聴の治療におけるEH002の安全性、忍容性、予備的有効性を評価することを目的としています。
参加者は、片耳または両耳にEH002遺伝子治療の1回または2回の注射を受けることができます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
24
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Yilai Shu, M.D. & Ph.D.
- 電話番号：+86 021 64377134
- メール：yilai_shu@fudan.edu.cn
研究場所
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国
- 募集
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
-
コンタクト：
- Rongqun Zhai, Dr.
- 電話番号：+86 0371-66913114
- メール：rongqunzhai2009@126.com
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200031
- 募集
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
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コンタクト：
- Yilai Shu, M.D. & Ph.D.
- 電話番号：+86 021 64377134
- メール：yilai_shu@fudan.edu.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者および/またはその法的保護者は、研究前にインフォームドコンセントを提供し、書面によるインフォームドコンセントフォームに自発的に署名し、研究で予定されているフォローアップ訪問に喜んで出席する必要があります。
- 参加者は、必要に応じて法定後見人の援助を得ながら、研究者と効果的にコミュニケーションを取り、研究者の要件に従わなければなりません。 言語能力が成熟していない幼児は、法的保護者の助けを得て、調査官の要求に協力して従うことができなければなりません。
- 参加者および/または法的保護者は、研究を正しく理解し、潜在的な利益について適切な期待を持たなければなりません。
- 参加者は生後6か月以上である必要があり、性別の制限はありません。
- 参加者はDFNB9先天性難聴と診断され、OTOF遺伝子のホモ接合性または複合ヘテロ接合性変異を示す遺伝子検査によって確認されなければなりません。
- 聴覚学的包含基準：重度または重度の難聴（≧65 dB）。
- 参加者は、3か月以内またはスクリーニング時にCTまたはMRIスキャンで確認され、中耳または内耳の奇形、前庭蝸牛神経の発達異常、耳の炎症がないことなどの外科的要件を満たさなければなりません。 さらに、参加者は手術を受ける資格があるとみなされる必要があります。
除外基準:
- 遺伝子診断ではOTOF変異は示されません。
- 3か月以内にCTまたはMRIスキャンで検出された、中耳または内耳の発達異常または奇形、前庭蝸牛神経異常、伝音難聴、混合性難聴、または奇形症候群など、耳科手術に適さないその他の種類の難聴。
- -急性または慢性中耳炎、メニエール病、聴神経腫瘍、または未回復の突発性感音性難聴など、計画された手術または研究エンドポイントの解釈を妨げる既存の耳疾患。
- -過去6か月以内の薬物乱用、または既知の耳毒性薬（アミノグリコシド、シスプラチン、ループ利尿薬など）による治療、または過去3か月以内の抗ウイルス薬または免疫療法、または過去1か月以内のワクチン接種の履歴。
- 免疫力が低下している、またはHIV陽性状態を含む免疫不全の病歴、その他の後天性または先天性免疫不全疾患、または臓器移植の病歴がある個人。
- 結核、活動性B型またはC型肝炎感染、活動性帯状疱疹感染、膵炎、腎不全、胃腸潰瘍などの重度の全身疾患または重度の急性疾患を患っている患者。
- 外科医、麻酔科医、または指定された担当者によって判断された、手術または麻酔の禁忌がある患者。 これには、過去 6 か月以内に心筋梗塞、心不全、狭心症、脳卒中、一過性虚血発作、研究者が不適当と判断したその他の心臓病、または計画された治療薬に対するアレルギーなどの心血管系または脳血管系のイベントが発生した人が含まれます。薬。
- 現在、薬物またはデバイスを含む介入臨床試験に参加している、または今後1年以内に参加する予定がある、または5半減期以内に別の臨床試験の最後の投与を受けた。
- スクリーニング時に耳内（手術を予定している側）に人工内耳などのインプラントが存在する。
- AAV1に対する中和抗体力価>1:2000。
- 他の重度の先天性疾患の存在。
- てんかんや認知症などの明らかな神経障害または精神障害の病歴。
- 一時的に中止できない長期の抗凝固療法を必要とする患者。
- 化学療法または放射線療法の病歴。
- 研究者が参加者をこの臨床研究に不適当と判断するその他の症状。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：用量エスカレーション：50μlの用量群
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EH002 は、蝸牛内注射により片方または両方の耳に投与されました。
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実験的：用量エスカレーション：100μlの用量群
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EH002 は、蝸牛内注射により片方または両方の耳に投与されました。
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実験的：用量エスカレーション：150μL用量基
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EH002 は、蝸牛内注射により片方または両方の耳に投与されました。
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実験的：用量エスカレーション：25μL用量基
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EH002 は、蝸牛内注射により片方または両方の耳に投与されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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用量制限毒性の発生率および重篤な有害事象または有害事象の発生率
時間枠：26週間
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26週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインレベルに対する聴力レベルの変化
時間枠：26週間
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26週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月22日
一次修了 (推定)
2027年11月1日
研究の完了 (推定)
2029年11月1日
試験登録日
最初に提出
2024年12月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年12月5日
最初の投稿 (実際)
2024年12月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月22日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。