오토페린 유전자 돌연변이로 인한 난청에 대한 EH002 유전자 치료에 관한 연구
2025년 7월 22일 업데이트: Yilai Shu
DFNB9 선천성 난청 치료에서 EH002의 안전성, 내약성 및 예비 유효성에 관한 연구
이번 연구는 OTOF 유전자 돌연변이로 인한 선천성 난청 치료에 대한 EH002의 안전성, 내약성, 예비 효능을 평가하기 위해 고안됐다.
참가자는 한쪽 귀 또는 양쪽 귀에 EH002 유전자 치료법을 1회 또는 2회 주사받을 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
24
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Yilai Shu, M.D. & Ph.D.
- 전화번호: +86 021 64377134
- 이메일: yilai_shu@fudan.edu.cn
연구 장소
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Henan
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Zhengzhou, Henan, 중국
- 모병
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
-
연락하다:
- Rongqun Zhai, Dr.
- 전화번호: +86 0371-66913114
- 이메일: rongqunzhai2009@126.com
-
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Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, 중국, 200031
- 모병
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
연락하다:
- Yilai Shu, M.D. & Ph.D.
- 전화번호: +86 021 64377134
- 이메일: yilai_shu@fudan.edu.cn
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자 및/또는 법적 보호자는 연구 전에 사전 동의를 제공하고 서면 동의서에 자발적으로 서명해야 하며 연구 일정에 따라 후속 방문에 기꺼이 참석해야 합니다.
- 참가자는 조사자와 효과적으로 의사소통해야 하며 필요한 경우 법적 보호자의 도움을 받아 조사자의 요구 사항을 준수해야 합니다. 성숙한 언어 능력이 없는 어린 아이들은 법적 보호자의 도움을 받아 조사관의 요구 사항에 협조하고 준수할 수 있어야 합니다.
- 참가자 및/또는 법적 보호자는 연구를 올바르게 이해하고 잠재적인 이익에 관해 적절한 기대를 가지고 있어야 합니다.
- 참가자는 최소 6개월 이상이어야 하며 성별에 제한이 없습니다.
- 참가자는 DFNB9 선천성 난청 진단을 받아야 하며, OTOF 유전자의 동형접합 또는 복합 이형접합 돌연변이를 보여주는 유전자 검사를 통해 확인되어야 합니다.
- 청각적 포함 기준: 중증 또는 심도 청력 상실(≥65dB).
- 참가자는 3개월 이내 또는 선별검사 당시 CT 또는 MRI 스캔으로 확인된 중이 또는 내이 기형, 전정와우 신경 발달 이상, 귀 염증이 없는 등 수술 요건을 충족해야 합니다. 또한 참가자는 수술을 받을 자격이 있는 것으로 간주되어야 합니다.
제외 기준:
- 유전 진단은 OTOF 돌연변이를 나타내지 않습니다.
- 3개월 이내에 CT 또는 MRI 스캔으로 발견된 중이 또는 내이 발달 이상 또는 기형, 전정와우 신경 이상, 전음성 난청, 혼합성 난청 또는 기형 증후군과 같이 이과 수술에 적합하지 않은 기타 유형의 난청 .
- 급성 또는 만성 중이염, 메니에르병, 청신경종 또는 회복되지 않은 돌발성 감각신경성 난청과 같이 계획된 수술이나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 기존의 이과학적 상태.
- 지난 6개월 이내에 약물 남용 또는 알려진 이독성 약물(예: 아미노글리코사이드, 시스플라틴, 루프 이뇨제)로 치료한 병력, 지난 3개월 이내에 항바이러스제나 면역요법 또는 지난 달 이내에 예방접종을 받은 병력.
- 면역력이 저하되었거나 HIV 양성 상태, 기타 후천성 또는 선천성 면역결핍 질환 또는 장기 이식 병력을 포함한 면역결핍 병력이 있는 개인.
- 결핵, 활동성 B형 또는 C형 간염, 활동성 대상포진 감염, 췌장염, 신부전증, 위장관궤양 등 중증의 전신 질환 또는 중증 급성 질환을 앓고 있는 환자.
- 외과 의사, 마취과 의사 또는 지정된 직원이 결정한 수술 또는 마취 금기 사항이 있는 환자. 여기에는 지난 6개월 이내에 심근경색, 심부전, 협심증, 뇌졸중, 일과성 허혈성 발작, 조사자가 부적합하다고 간주하는 기타 심장 질환 등 심혈관 또는 뇌혈관 사건이 발생한 적이 있거나 계획된 약물에 대한 알레르기가 있는 사람이 포함됩니다. 약물.
- 현재 내년 이내에 약물 또는 장치와 관련된 중재적 임상 시험에 참여하고 있거나 참가할 계획이 있거나, 5반감기 이내에 다른 임상 시험의 마지막 용량을 받은 경우.
- 선별검사 당시 귀(수술할 쪽)에 달팽이관 이식과 같은 이식 장치가 존재합니다.
- AAV1에 대한 중화 항체 역가 >1:2000.
- 기타 심각한 선천성 장애의 존재.
- 간질이나 치매를 포함한 명확한 신경학적 또는 정신적 장애의 병력.
- 일시적으로 중단할 수 없는 장기간의 항응고제 치료가 필요한 환자.
- 화학요법이나 방사선 치료의 병력.
- 연구자의 의견으로 참가자를 본 임상 연구에 부적합하게 만드는 기타 모든 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 용량 에스컬레이션 : 50 μl 용량 그룹
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EH002는 달팽이관 내 주사를 통해 한쪽 또는 양쪽 귀에 투여되었습니다.
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실험적: 용량 에스컬레이션 : 100 μl 용량 그룹
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EH002는 달팽이관 내 주사를 통해 한쪽 또는 양쪽 귀에 투여되었습니다.
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실험적: 용량 에스컬레이션 : 150 μl 용량 그룹
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EH002는 달팽이관 내 주사를 통해 한쪽 또는 양쪽 귀에 투여되었습니다.
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실험적: 용량 에스컬레이션 : 25 μl 용량 그룹
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EH002는 달팽이관 내 주사를 통해 한쪽 또는 양쪽 귀에 투여되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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용량 제한 독성의 발생률 및 심각한 이상반응 또는 이상반응의 발생률
기간: 26주
|
26주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준 수준에 비해 청력 수준의 변화
기간: 26주
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26주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 22일
기본 완료 (추정된)
2027년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 12월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 12월 5일
처음 게시됨 (실제)
2024년 12월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 22일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
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