EH002基因治疗Otoferlin基因突变介导的听力损失的研究
2025年7月22日 更新者：Yilai Shu
EH002治疗DFNB9先天性耳聋的安全性、耐受性及初步疗效研究
该研究旨在评估EH002治疗OTOF基因突变引起的先天性耳聋的安全性、耐受性和初步疗效。
参与者可能会在一只或双耳中接受一到两次 EH002 基因治疗注射。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
24
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Yilai Shu, M.D. & Ph.D.
- 电话号码：+86 021 64377134
- 邮箱：yilai_shu@fudan.edu.cn
学习地点
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国
- 招聘中
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
-
接触：
- Rongqun Zhai, Dr.
- 电话号码：+86 0371-66913114
- 邮箱：rongqunzhai2009@126.com
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200031
- 招聘中
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
接触：
- Yilai Shu, M.D. & Ph.D.
- 电话号码：+86 021 64377134
- 邮箱：yilai_shu@fudan.edu.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者和/或其法定监护人必须在研究前提供知情同意书，自愿签署书面知情同意书，并愿意按研究安排进行随访。
- 参与者必须与研究者进行有效沟通并遵守研究者的要求，必要时在法定监护人的协助下。 语言能力不成熟的幼儿必须能够在法定监护人的帮助下配合并遵守调查员的要求。
- 参与者和/或法定监护人必须正确理解研究并对潜在益处有适当的期望。
- 参与者必须年满6个月，性别不限。
- 参与者必须被诊断为 DFNB9 先天性耳聋，并通过显示 OTOF 基因纯合或复合杂合突变的基因检测来证实。
- 听力学纳入标准：重度或极重度听力损失（≥65 dB）。
- 参与者必须满足手术要求，包括在 3 个月内或筛选时经 CT 或 MRI 扫描证实，不存在中耳或内耳畸形、前庭蜗神经发育异常和耳部炎症。 此外，参与者必须被视为有资格进行手术。
排除标准：
- 基因诊断并不表明 OTOF 突变。
- 3个月内经CT或MRI扫描发现的其他不适合耳科手术的耳聋类型，如中耳或内耳发育异常或畸形、前庭蜗神经异常、传导性听力损失、混合性听力损失或畸形综合征。
- 预先存在的耳科疾病会干扰计划的手术或研究终点的解释，例如急性或慢性中耳炎、梅尼埃病、听神经瘤或未恢复的突发感音神经性听力损失。
- 过去 6 个月内有药物滥用史，或使用任何已知的耳毒性药物（例如氨基糖苷类、顺铂、袢利尿剂）治疗，或过去 3 个月内接受过抗病毒或免疫治疗，或最近一个月内接种过疫苗。
- 免疫力受损或有免疫缺陷病史的个人，包括 HIV 阳性、其他获得性或先天性免疫缺陷病或有器官移植史。
- 患有严重全身性疾病或严重急性疾病的患者，如肺结核、活动性乙型或丙型肝炎感染、活动性带状疱疹感染、胰腺炎、肾功能不全或胃肠道溃疡。
- 外科医生、麻醉师或指定人员确定有手术或麻醉禁忌症的患者。 这包括过去6个月内发生过心脑血管事件的患者，例如心肌梗塞、心力衰竭、心绞痛、中风、短暂性脑缺血发作或研究者认为不适合的任何其他心脏疾病，或对计划的药物过敏。药物。
- 目前正在参加或计划在明年参加任何涉及药物或器械的介入性临床试验，或者在5个半衰期内接受过另一项临床试验的最后一剂。
- 筛查时耳朵（用于手术的一侧）存在植入物，例如人工耳蜗。
- 针对 AAV1 的中和抗体滴度 >1:2000。
- 存在其他严重的先天性疾病。
- 有明确的神经或精神疾病史，包括癫痫或痴呆。
- 需要长期抗凝治疗且不能暂时停药的患者。
- 有化疗或放疗史。
- 研究者认为参与者不适合参加本临床研究的任何其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：剂量升级：50μl剂量组
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通过耳蜗内注射将EH002施用到一只或双耳中。
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实验性的：剂量升级：100μl剂量组
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通过耳蜗内注射将EH002施用到一只或双耳中。
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实验性的：剂量升级：150μl剂量组
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通过耳蜗内注射将EH002施用到一只或双耳中。
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实验性的：剂量升级：25μl剂量组
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通过耳蜗内注射将EH002施用到一只或双耳中。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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剂量限制性毒性的发生率和严重不良事件或不良事件的发生率
大体时间：26周
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26周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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听力水平相对于基线水平的变化
大体时间：26周
|
26周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年11月22日
初级完成 (估计的)
2027年11月1日
研究完成 (估计的)
2029年11月1日
研究注册日期
首次提交
2024年12月5日
首先提交符合 QC 标准的
2024年12月5日
首次发布 (实际的)
2024年12月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月22日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
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