非輸血依存性βサラセミア患者における9MW3011の複数漸増用量研究
2025年1月9日 更新者：Mabwell (Shanghai) Bioscience Co., Ltd.
非輸血依存性βサラセミア患者における9MW3011の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および免疫原性を評価するための無作為二重盲検プラセボ対照複数漸増用量研究
これは、第 Ib 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、複数漸増用量研究です。
研究の目的は、非輸血依存性β-サラセミア患者における9MW3011の安全性、忍容性、薬物動態(PK)、薬力学(PD)、および免疫原性を評価することである。
調査の概要
詳細な説明
非輸血依存性βサラセミアと診断された合計40人の被験者がこの研究に登録され、4つの用量コホートに割り当てられる。
各コホートにおいて、被験者は4:1の比率で無作為に割り付けられ、9MW3011またはプラセボを静脈内点滴で投与されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
40
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Yongrong Lai
- 電話番号：+8607715356304
- メール：laiyongrong@hotmail.com
研究場所
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Guangxi
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Nanning、Guangxi、中国、530021
- 募集
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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コンタクト：
- Yongrong Lai
- 電話番号：+8607715356304
- メール：laiyongrong@hotmail.com
-
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Hainan
-
Haikou、Hainan、中国、570311
- 募集
- Hainan General Hospital
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コンタクト：
- Guyun Wang
- 電話番号：+86089868642117
- メール：wangguyun@126.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- 18歳以上65歳以下の男女対象
- 被験者はβ-サラセミアまたはヘモグロビンE/β-サラセミアの文書化された遺伝子診断を受けていなければなりません
- 被験者は輸血非依存性サラセミアの基準を満たさなければならない
- 被験者は、無作為化前の4週間以内に少なくとも1週間の間隔をあけて行われた2回の連続測定に基づいて、ベースラインのヘモグロビンレベルが70〜100 g/L（両端を含む）である必要があります。
- 被験者はスクリーニング中に鉄過剰の証拠を持っていなければなりません
- 被験者はパフォーマンスステータスを持っている必要があります：東部協力腫瘍学グループ（ECOG）のパフォーマンススコアが0〜1
- 被験者は研究手順と方法を十分に理解し、自発的に試験に参加し、インフォームドコンセントフォームに署名する必要があります。
主な除外基準:
- α-サラセミアと診断された被験者
- HbS/ベータサラセミアまたは輸血依存性ベータサラセミアと診断された対象
- 被験者はスクリーニング時に重度の鉄過剰症を示している
- サラセミアに加えて、被験者は安全性を損なう可能性がある、または研究結果に影響を与える可能性があると研究者が評価する他の形態の貧血および血液疾患を患っている
- 重大な全身疾患または精神疾患を合併している
- 被験者はスクリーニング前の6か月以内にニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスIII-IV心不全およびその他の心血管疾患を患っている、または現在罹患している
- スクリーニング期間またはベースライン期間中に、12誘導心電図（ECG）でQTcF間隔が男性で450ms以上、女性で470ms以上を示す被験者、または臨床的意義のある異常な12誘導ECGを示す被験者
- スクリーニング前の高血圧がコントロールされていない
- 過去5年以内に発生した悪性新生物の病歴
- 入院または静脈内抗菌療法を必要とする重度の感染症、または制御されていない全身性の細菌、真菌、またはウイルスの活動性感染症
- 被験者はプロトコールで許可されていない併用治療を受けている
- スクリーニング中に血液学的パラメーターが包含基準を満たさなかった被験者
- 薬物乱用歴のある被験者、および薬物乱用スクリーニングで陽性結果が出た被験者
- MRI検査を受けられない方
- 妊娠中または授乳中の女性
- 研究者が評価した参加に不適当とみなされるその他の要因を呈する被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：コホート1
9MW3011 またはプラセボ (ランダム化 4:1)
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プロトコールごとに投与される漸増 IV 用量
プロトコールごとに投与される漸増 IV 用量
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実験的：コホート 2
9MW3011 またはプラセボ (ランダム化 4:1)
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プロトコールごとに投与される漸増 IV 用量
プロトコールごとに投与される漸増 IV 用量
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実験的：コホート 3
9MW3011 またはプラセボ (ランダム化 4:1)
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プロトコールごとに投与される漸増 IV 用量
プロトコールごとに投与される漸増 IV 用量
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実験的：コホート 4
9MW3011 またはプラセボ (ランダム化 4:1)
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プロトコールごとに投与される漸増 IV 用量
プロトコールごとに投与される漸増 IV 用量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象（重篤な有害事象を含む）
時間枠：169日目まで
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治療から最後に予定されたフォローアップ来院までの有害事象(AE)および重篤な有害事象(SAE)の発生率
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169日目まで
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異常なバイタルサインを示す被験者の数
時間枠：169日目まで
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バイタルサインの測定には、脈拍数、呼吸数、血圧 (収縮期血圧と拡張期血圧)、体温が含まれます。
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169日目まで
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身体検査で臨床的に重要な異常結果が得られた被験者の数
時間枠：169日目まで
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身体検査には、皮膚および粘膜、リンパ節、頭頸部、胸部、腹部、筋骨格系、神経系、および被験者から得られたその他の注目すべき部位の検査が含まれます。
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169日目まで
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臨床的に重大な異常な 12 誘導心電図 (ECG) パラメータを持つ被験者の数
時間枠：169日目まで
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検査指標には、心拍数、PR、QRS、未補正 QT、QTcF (フリデリシア式で補正) が含まれます。
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169日目まで
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異常な臨床的に重要な臨床検査結果を示した被験者の数
時間枠：169日目まで
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臨床検査には、血液学、尿検査、血液化学、凝固機能などが含まれます。
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169日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血清中の9MW3011の濃度
時間枠：169日目まで
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169日目まで
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PD-パラメータ-ヘプシジン
時間枠：169日目まで
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ヘプシジンレベルのベースラインからの変化
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169日目まで
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PD-パラメータ-血清鉄
時間枠：169日目まで
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血清鉄濃度のベースラインからの変化
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169日目まで
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抗薬物抗体(ADA)
時間枠：169日目まで
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ADAの発生率
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169日目まで
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肝鉄濃度(LIC)
時間枠：169日目まで
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LIC のベースラインからの変更
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169日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月30日
一次修了 (推定)
2026年10月1日
研究の完了 (推定)
2026年10月1日
試験登録日
最初に提出
2025年1月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年1月9日
最初の投稿 (実際)
2025年3月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月9日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 9MW3011-C04
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。