En studie med flere stigende doser av 9MW3011 hos pasienter med ikke-transfusjonsavhengig β-thalassemi

Viktige inkluderingskriterier:

1. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18 til 65 år (inkludert)
2. Forsøkspersonen må ha en dokumentert genetisk diagnose av β-thalassemi eller hemoglobin E/β-thalassemi
3. Forsøkspersonene må oppfylle kriteriene for ikke-transfusjonsavhengig talassemi
4. Forsøkspersonene må ha et hemoglobinnivå mellom 70-100 g/l (inklusive), basert på 2 påfølgende målinger tatt med minst 1 ukes mellomrom innen 4 uker før randomisering
5. Forsøkspersonene må ha bevis for jernoverbelastning under screening
6. Emnet må ha prestasjonsstatus: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsespoeng på 0 til 1
7. Forsøkspersonene må fullt ut forstå studieprosedyrene og metodene, frivillig delta i utprøvingen og signere et informert samtykkeskjema

Nøkkelekskluderingskriterier:

1. Personer diagnostisert med alfa-thalassemi
2. Personer diagnostisert med HbS/beta-thalassemi eller transfusjonsavhengig beta-thalassemi
3. Forsøkspersonene viser alvorlig jernoverbelastning på screeningstidspunktet
4. I tillegg til talassemi, har forsøkspersoner andre former for anemi og hematologiske lidelser som etterforskeren vurderer kan kompromittere sikkerheten eller påvirke studieresultatene
5. Kombinert med eventuelle betydelige systemiske sykdommer eller psykiatriske lidelser
6. Forsøkspersoner har New York Heart Association (NYHA) klasse III-IV hjertesvikt og andre kardiovaskulære sykdommer innen 6 måneder før screening eller for tiden til stede
7. I løpet av screening- eller baseline-perioden viser forsøkspersoner et QTcF-intervall på ≥450ms for menn og ≥470ms for kvinner på et 12-avlednings elektrokardiogram (EKG), eller viser et unormalt 12-avlednings-EKG med klinisk betydning
8. Ukontrollert hypertensjon før screening
9. En historie med ondartet neoplasma som har forekommet i løpet av de siste fem årene
10. Alvorlig infeksjon som krever sykehusinnleggelse eller intravenøs antimikrobiell behandling, eller ukontrollert systemisk bakteriell, sopp- eller viral aktiv infeksjon
11. Pasienten har mottatt samtidig behandling som ikke var tillatt i henhold til protokollen
12. Forsøkspersoner hvis hematologiske parametere ikke oppfylte inklusjonskriteriene under screening
13. Forsøkspersoner med en historie med rusmisbruk, samt de som gir positive resultater på rusmiddelscreening
14. Personer som ikke er i stand til å gjennomgå MR
15. Gravide eller ammende kvinner
16. Forsøkspersoner som presenterer andre faktorer som anses uegnet for deltakelse vurdert av etterforskeren