Um estudo de múltiplas doses ascendentes de 9MW3011 em pacientes com β-talassemia não dependente de transfusão

Critérios principais de inclusão:

1. Indivíduos do sexo masculino e feminino com idade entre 18 e 65 anos (inclusive)
2. O sujeito deve ter um diagnóstico genético documentado de β-talassemia ou hemoglobina E/ β-talassemia
3. Os indivíduos devem atender aos critérios para talassemia não dependente de transfusão
4. Os indivíduos devem ter um nível basal de hemoglobina entre 70-100 g/L (inclusive), com base em 2 medições consecutivas feitas com pelo menos 1 semana de intervalo nas 4 semanas anteriores à randomização
5. Os indivíduos devem ter evidências de sobrecarga de ferro durante a triagem
6. O sujeito deve ter status de desempenho: pontuação de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 a 1
7. Os participantes devem compreender totalmente os procedimentos e métodos do estudo, participar voluntariamente do estudo e assinar um termo de consentimento informado.

Principais critérios de exclusão:

1. Indivíduos com diagnóstico de alfa-talassemia
2. Indivíduos com diagnóstico de HbS/beta-talassemia ou beta-talassemia dependente de transfusão
3. Os indivíduos apresentam sobrecarga grave de ferro no momento da triagem
4. Além da talassemia, os indivíduos apresentam quaisquer outras formas de anemia e distúrbios hematológicos que o investigador avalia que possam comprometer a segurança ou influenciar os resultados do estudo
5. Combinado com quaisquer doenças sistêmicas significativas ou transtornos psiquiátricos
6. Os indivíduos têm insuficiência cardíaca Classe III-IV da New York Heart Association (NYHA) e outras doenças cardiovasculares nos 6 meses anteriores à triagem ou atualmente presentes
7. Durante o período de triagem ou de linha de base, indivíduos exibindo um intervalo QTcF de ≥450ms para homens e ≥470ms para mulheres em um eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações, ou apresentando um ECG de 12 derivações anormal com significado clínico
8. Hipertensão não controlada antes do rastreio
9. História de neoplasia maligna ocorrendo nos últimos cinco anos
10. Infecção grave que requer hospitalização ou terapia antimicrobiana intravenosa, ou infecção sistêmica bacteriana, fúngica ou viral ativa não controlada
11. O sujeito recebeu tratamento concomitante que não era permitido pelo protocolo
12. Indivíduos cujos parâmetros hematológicos não atenderam aos critérios de inclusão durante a triagem
13. Indivíduos com histórico de abuso de substâncias, bem como aqueles que apresentam resultados positivos na triagem de abuso de substâncias
14. Indivíduos que não podem ser submetidos a exames de ressonância magnética
15. Mulheres grávidas ou amamentando
16. Sujeitos que apresentem quaisquer outros fatores considerados inadequados para participação avaliados pelo investigador