Un estudio de múltiples dosis ascendentes de 9MW3011 en pacientes con β-talasemia no dependiente de transfusiones

Criterios clave de inclusión:

1. Sujetos masculinos y femeninos de 18 a 65 años (inclusive)
2. El sujeto debe tener un diagnóstico genético documentado de β-talasemia o hemoglobina E/β-talasemia.
3. Los sujetos deben cumplir los criterios de talasemia no dependiente de transfusiones.
4. Los sujetos deben tener un nivel inicial de hemoglobina entre 70 y 100 g/L (inclusive), basado en 2 mediciones consecutivas tomadas con al menos 1 semana de diferencia dentro de las 4 semanas anteriores a la aleatorización.
5. Los sujetos deben tener evidencia de sobrecarga de hierro durante la evaluación.
6. El sujeto debe tener un estado funcional: puntuación de rendimiento del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 a 1.
7. Los sujetos deben comprender completamente los procedimientos y métodos del estudio, participar voluntariamente en el ensayo y firmar un formulario de consentimiento informado.

Criterios de exclusión clave:

1. Sujetos diagnosticados de alfa-talasemia
2. Sujetos diagnosticados de HbS/beta-talasemia o beta-talasemia dependiente de transfusiones
3. Los sujetos presentan una sobrecarga severa de hierro en el momento de la evaluación.
4. Además de la talasemia, los sujetos tienen otras formas de anemia y trastornos hematológicos que, según la evaluación del investigador, pueden comprometer la seguridad o influir en los resultados del estudio.
5. Combinado con enfermedades sistémicas importantes o trastornos psiquiátricos.
6. Los sujetos tienen insuficiencia cardíaca Clase III-IV de la New York Heart Association (NYHA) y otras enfermedades cardiovasculares dentro de los 6 meses anteriores a la evaluación o actualmente presentes.
7. Durante el período de selección o de referencia, los sujetos que presenten un intervalo QTcF de ≥450 ms para hombres y ≥470 ms para mujeres en un electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones, o que presenten un ECG de 12 derivaciones anormal con importancia clínica.
8. Hipertensión no controlada antes del cribado.
9. Antecedentes de neoplasia maligna ocurrida en los últimos cinco años.
10. Infección grave que requiere hospitalización o tratamiento antimicrobiano intravenoso, o infección activa bacteriana, fúngica o viral sistémica no controlada
11. El sujeto ha recibido tratamiento concomitante que no estaba permitido por el protocolo.
12. Sujetos cuyos parámetros hematológicos no cumplieron con los criterios de inclusión durante el cribado.
13. Sujetos con antecedentes de abuso de sustancias, así como aquellos que arrojan resultados positivos en la detección de abuso de sustancias.
14. Sujetos que no pueden someterse a exploraciones por resonancia magnética.
15. Mujeres embarazadas o lactantes
16. Sujetos que presenten cualquier otro factor considerado inadecuado para la participación evaluado por el investigador