En multipel stigende dosisundersøgelse af 9MW3011 hos patienter med ikke-transfusionsafhængig β-thalassæmi

Nøgleinklusionskriterier:

1. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 18 til 65 år (inklusive)
2. Forsøgspersonen skal have en dokumenteret genetisk diagnose af β-thalassæmi eller hæmoglobin E/β-thalassæmi
3. Forsøgspersoner skal opfylde kriterierne for ikke-transfusionsafhængig thalassæmi
4. Forsøgspersoner skal have et baseline hæmoglobinniveau mellem 70-100 g/l (inklusive), baseret på 2 på hinanden følgende målinger taget med mindst 1 uges mellemrum inden for 4 uger før randomisering
5. Forsøgspersoner skal have tegn på jernoverbelastning under screening
6. Emnet skal have præstationsstatus: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsscore på 0 til 1
7. Forsøgspersoner skal fuldt ud forstå undersøgelsesprocedurerne og -metoderne, frivilligt deltage i forsøget og underskrive en informeret samtykkeformular

Nøgleekskluderingskriterier:

1. Personer diagnosticeret med alfa-thalassæmi
2. Forsøgspersoner diagnosticeret med HbS/beta-thalassæmi eller transfusionsafhængig beta-thalassæmi
3. Forsøgspersoner udviser alvorlig jernoverbelastning på screeningstidspunktet
4. Ud over thalassæmi har forsøgspersoner andre former for anæmi og hæmatologiske lidelser, som efterforskeren vurderer kan kompromittere sikkerheden eller påvirke undersøgelsesresultaterne
5. Kombineret med væsentlige systemiske sygdomme eller psykiatriske lidelser
6. Forsøgspersoner har New York Heart Association (NYHA) klasse III-IV hjertesvigt og andre kardiovaskulære sygdomme inden for 6 måneder før screening eller er til stede
7. I løbet af screeningen eller baseline-perioden udviser forsøgspersoner et QTcF-interval på ≥450ms for mænd og ≥470ms for kvinder på et 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) eller viser et unormalt 12-aflednings EKG med klinisk betydning
8. Ukontrolleret hypertension før screening
9. En historie med ondartet neoplasma, der er forekommet inden for de sidste fem år
10. Alvorlig infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller intravenøs antimikrobiel behandling, eller ukontrolleret systemisk bakteriel, svampe- eller viral aktiv infektion
11. Forsøgspersonen har modtaget samtidig behandling, som ikke var tilladt i henhold til protokollen
12. Forsøgspersoner, hvis hæmatologiske parametre ikke opfyldte inklusionskriterierne under screening
13. Forsøgspersoner med en historie med stofmisbrug, såvel som dem, der giver positive resultater på stofmisbrugsscreening
14. Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at gennemgå MR-scanninger
15. Gravide eller ammende kvinder
16. Forsøgspersoner, der præsenterer andre faktorer, der anses for uegnede til deltagelse, vurderet af investigator