Eine Studie mit mehrfach ansteigender Dosis von 9MW3011 bei Patienten mit nicht transfusionsabhängiger β-Thalassämie

Wichtige Einschlusskriterien:

1. Männliche und weibliche Probanden im Alter von 18 bis 65 Jahren (einschließlich)
2. Der Proband muss über eine dokumentierte genetische Diagnose von β-Thalassämie oder Hämoglobin E/β-Thalassämie verfügen
3. Die Probanden müssen die Kriterien für eine nicht transfusionsabhängige Thalassämie erfüllen
4. Die Probanden müssen einen Hämoglobin-Ausgangswert zwischen 70 und 100 g/l (einschließlich) haben, basierend auf zwei aufeinanderfolgenden Messungen, die innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung im Abstand von mindestens einer Woche durchgeführt wurden
5. Die Probanden müssen während des Screenings Hinweise auf eine Eisenüberladung haben
6. Der Proband muss einen Leistungsstatus haben: Leistungsbewertung der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0 bis 1
7. Die Probanden müssen die Studienabläufe und -methoden vollständig verstehen, freiwillig an der Studie teilnehmen und eine Einverständniserklärung unterzeichnen

Wichtige Ausschlusskriterien:

1. Personen mit diagnostizierter Alpha-Thalassämie
2. Personen, bei denen HbS/Beta-Thalassämie oder transfusionsabhängige Beta-Thalassämie diagnostiziert wurde
3. Die Probanden weisen zum Zeitpunkt des Screenings eine schwere Eisenüberladung auf
4. Zusätzlich zur Thalassämie leiden die Probanden an anderen Formen von Anämie und hämatologischen Störungen, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Sicherheit gefährden oder die Studienergebnisse beeinflussen könnten
5. In Kombination mit schwerwiegenden systemischen Erkrankungen oder psychiatrischen Störungen
6. Die Probanden leiden innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder derzeit an einer Herzinsuffizienz der Klasse III-IV der New York Heart Association (NYHA) und anderen Herz-Kreislauf-Erkrankungen
7. Während des Screening- oder Baseline-Zeitraums: Probanden, die in einem 12-Kanal-EKG ein QTcF-Intervall von ≥ 450 ms bei Männern und ≥ 470 ms bei Frauen aufwiesen oder ein abnormales 12-Kanal-EKG mit klinischer Bedeutung aufwiesen
8. Unkontrollierter Bluthochdruck vor dem Screening
9. Eine Vorgeschichte bösartiger Neubildungen, die innerhalb der letzten fünf Jahre aufgetreten sind
10. Schwere Infektion, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine intravenöse antimikrobielle Therapie erfordert, oder unkontrollierte systemische aktive Infektion mit Bakterien, Pilzen oder Viren
11. Die Probanden haben eine Begleitbehandlung erhalten, die laut Protokoll nicht zulässig war
12. Probanden, deren hämatologische Parameter beim Screening nicht die Einschlusskriterien erfüllten
13. Probanden mit Drogenmissbrauch in der Vorgeschichte sowie Personen, die beim Drogenmissbrauchsscreening positive Ergebnisse erzielen
14. Probanden, die sich keiner MRT-Untersuchung unterziehen können
15. Schwangere oder stillende Frauen
16. Probanden, die andere Faktoren vorweisen, die vom Prüfer als für die Teilnahme ungeeignet erachtet werden