Uno studio con dosi multiple ascendenti di 9MW3011 in pazienti con β-talassemia non trasfusione-dipendente

Criteri chiave di inclusione:

1. Soggetti maschi e femmine di età compresa tra 18 e 65 anni (inclusi)
2. Il soggetto deve avere una diagnosi genetica documentata di β-talassemia o emoglobina E/β-talassemia
3. I soggetti devono soddisfare i criteri per la talassemia non trasfusione-dipendente
4. I soggetti devono avere un livello di emoglobina basale compreso tra 70 e 100 g/L (incluso), basato su 2 misurazioni consecutive effettuate ad almeno 1 settimana di distanza l'una dall'altra entro 4 settimane prima della randomizzazione
5. I soggetti devono avere evidenza di sovraccarico di ferro durante lo screening
6. Il soggetto deve avere uno status prestazionale: punteggio prestazionale dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) compreso tra 0 e 1
7. I soggetti devono comprendere appieno le procedure e i metodi dello studio, partecipare volontariamente allo studio e firmare un modulo di consenso informato

Criteri chiave di esclusione:

1. Soggetti con diagnosi di alfa talassemia
2. Soggetti con diagnosi di HbS/beta-talassemia o beta-talassemia trasfusione-dipendente
3. I soggetti presentano un grave sovraccarico di ferro al momento dello screening
4. Oltre alla talassemia, i soggetti presentano qualsiasi altra forma di anemia e disturbi ematologici che, secondo lo sperimentatore, potrebbero compromettere la sicurezza o influenzare i risultati dello studio
5. Combinato con qualsiasi malattia sistemica significativa o disturbo psichiatrico
6. I soggetti presentano insufficienza cardiaca di classe III-IV della New York Heart Association (NYHA) e altre malattie cardiovascolari nei 6 mesi precedenti lo screening o attualmente presenti
7. Durante il periodo di screening o di riferimento, i soggetti che presentano un intervallo QTcF ≥ 450 ms per i maschi e ≥ 470 ms per le femmine all'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni o che presentano un ECG a 12 derivazioni anomalo con significato clinico
8. Ipertensione incontrollata prima dello screening
9. Una storia di neoplasia maligna verificatasi negli ultimi cinque anni
10. Infezione grave che richiede ospedalizzazione o terapia antimicrobica endovenosa oppure infezione sistemica attiva batterica, fungina o virale non controllata
11. I soggetti hanno ricevuto un trattamento concomitante non consentito dal protocollo
12. Soggetti i cui parametri ematologici non soddisfacevano i criteri di inclusione durante lo screening
13. Soggetti con una storia di abuso di sostanze, nonché coloro che hanno prodotto risultati positivi allo screening per l'abuso di sostanze
14. Soggetti che non possono sottoporsi a scansioni MRI
15. Donne in gravidanza o in allattamento
16. Soggetti che presentano altri fattori ritenuti non idonei alla partecipazione valutati dallo sperimentatore