Badanie wielokrotnej rosnącej dawki 9MW3011 u pacjentów z β-talasemią niezależną od transfuzji
9 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Mabwell (Shanghai) Bioscience Co., Ltd.
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnym wzrostem dawki mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i immunogenności 9MW3011 u pacjentów z β-talasemią niezależną od transfuzji
Jest to randomizowane badanie fazy Ib, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, z zastosowaniem wielokrotnych rosnących dawek.
Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i immunogenności 9MW3011 u pacjentów z β-talasemią niezależną od transfuzji.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Do badania zostanie włączonych ogółem 40 pacjentów, u których zdiagnozowano β-talasemię niezależną od transfuzji i przypisanych do czterech kohort dawkowania.
W każdej kohorcie uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 4:1 do grupy otrzymującej 9MW3011 lub placebo w infuzji dożylnej.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
40
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Yongrong Lai
- Numer telefonu: +8607715356304
- E-mail: laiyongrong@hotmail.com
Lokalizacje studiów
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Chiny, 530021
- Rekrutacyjny
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Kontakt:
- Yongrong Lai
- Numer telefonu: +8607715356304
- E-mail: laiyongrong@hotmail.com
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Chiny, 570311
- Rekrutacyjny
- Hainan General Hospital
-
Kontakt:
- Guyun Wang
- Numer telefonu: +86089868642117
- E-mail: wangguyun@126.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 65 lat (włącznie)
- Uczestnik musi mieć udokumentowaną diagnozę genetyczną β-talasemii lub hemoglobiny E/ β-talasemii
- Pacjenci muszą spełniać kryteria talasemii niezależnej od transfuzji
- Wyjściowy poziom hemoglobiny u pacjentów musi wynosić od 70 do 100 g/l (włącznie), na podstawie 2 kolejnych pomiarów wykonanych w odstępie co najmniej 1 tygodnia w ciągu 4 tygodni przed randomizacją
- Podczas badania przesiewowego pacjenci muszą posiadać dowody na przeciążenie żelazem
- Podmiot musi mieć status sprawności: wynik wydajności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) wynoszący od 0 do 1
- Uczestnicy muszą w pełni zrozumieć procedury i metody badania, dobrowolnie uczestniczyć w badaniu i podpisać formularz świadomej zgody
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Pacjenci, u których zdiagnozowano alfa-talasemię
- Pacjenci, u których zdiagnozowano HbS/beta-talasemię lub beta-talasemię zależną od transfuzji
- W momencie badania przesiewowego u pacjentów występowało poważne przeciążenie żelazem
- Oprócz talasemii u uczestników występują inne formy niedokrwistości i zaburzenia hematologiczne, które według oceny badacza mogą zagrażać bezpieczeństwu lub wpływać na wyniki badania
- W połączeniu z istotnymi chorobami ogólnoustrojowymi lub zaburzeniami psychicznymi
- Pacjenci cierpią na niewydolność serca klasy III-IV według New York Heart Association (NYHA) i inne choroby sercowo-naczyniowe w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub obecnie obecne
- W okresie badań przesiewowych lub w okresie początkowym pacjenci wykazujący odstęp QTcF ≥450 ms u mężczyzn i ≥470 ms u kobiet w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG) lub wykazujący nieprawidłowe 12-odprowadzeniowe EKG o znaczeniu klinicznym
- Niekontrolowane nadciśnienie przed badaniem przesiewowym
- Historia nowotworu złośliwego występującego w ciągu ostatnich pięciu lat
- Ciężka infekcja wymagająca hospitalizacji lub dożylnego leczenia przeciwdrobnoustrojowego lub niekontrolowana ogólnoustrojowa aktywna infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa
- Uczestnik otrzymał jednocześnie leczenie, które nie było dozwolone w protokole
- Pacjenci, których parametry hematologiczne nie spełniały kryteriów włączenia podczas badania przesiewowego
- Osoby z historią nadużywania substancji psychoaktywnych, a także osoby, które uzyskały pozytywne wyniki w badaniach przesiewowych dotyczących nadużywania substancji
- Pacjenci, którzy nie mogą zostać poddani skanom MRI
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Badający ocenia uczestników, u których występują jakiekolwiek inne czynniki uznane za nieodpowiednie do udziału
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1
9MW3011 lub placebo (randomizowane 4:1)
|
Rosnące dawki dożylne podawane zgodnie z protokołem
Rosnące dawki dożylne podawane zgodnie z protokołem
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 2
9MW3011 lub placebo (randomizowane 4:1)
|
Rosnące dawki dożylne podawane zgodnie z protokołem
Rosnące dawki dożylne podawane zgodnie z protokołem
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 3
9MW3011 lub placebo (randomizowane 4:1)
|
Rosnące dawki dożylne podawane zgodnie z protokołem
Rosnące dawki dożylne podawane zgodnie z protokołem
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 4
9MW3011 lub placebo (randomizowane 4:1)
|
Rosnące dawki dożylne podawane zgodnie z protokołem
Rosnące dawki dożylne podawane zgodnie z protokołem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenie niepożądane (w tym poważne zdarzenie niepożądane)
Ramy czasowe: do dnia 169
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) od leczenia do ostatniej zaplanowanej wizyty kontrolnej
|
do dnia 169
|
|
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi objawami życiowymi
Ramy czasowe: do dnia 169
|
Pomiary parametrów życiowych będą obejmować tętno, częstość oddechów, ciśnienie krwi (skurczowe i rozkurczowe) oraz temperaturę ciała.
|
do dnia 169
|
|
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi, istotnymi klinicznie wynikami badania fizykalnego
Ramy czasowe: do dnia 169
|
Badania przedmiotowe będą obejmować badanie: skóry i błon śluzowych, węzłów chłonnych, głowy i szyi, klatki piersiowej, brzucha, układu mięśniowo-szkieletowego, układu nerwowego i innych istotnych miejsc u pacjenta.
|
do dnia 169
|
|
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi, klinicznie istotnymi parametrami 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: do dnia 169
|
Wskaźniki badania obejmują częstość akcji serca, PR, QRS, nieskorygowany QT i QTcF (skorygowany wzorem Fridericia).
|
do dnia 169
|
|
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi, klinicznie istotnymi wynikami badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: do dnia 169
|
Kliniczne badania laboratoryjne obejmują hematologię, analizę moczu, chemię krwi, funkcję krzepnięcia.
|
do dnia 169
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stężenie 9MW3011 w surowicy
Ramy czasowe: do dnia 169
|
do dnia 169
|
|
|
Parametry PD-hepcydyna
Ramy czasowe: do dnia 169
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach hepcydyny
|
do dnia 169
|
|
Parametry PD – żelazo w surowicy
Ramy czasowe: do dnia 169
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomu żelaza w surowicy
|
do dnia 169
|
|
Przeciwciało przeciwlekowe (ADA)
Ramy czasowe: do dnia 169
|
Częstość występowania ADA
|
do dnia 169
|
|
Stężenie żelaza w wątrobie (LIC)
Ramy czasowe: do dnia 169
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w LIC
|
do dnia 169
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 grudnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 października 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 października 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 stycznia 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 stycznia 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 stycznia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 9MW3011-C04
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .