Исследование многократного возрастания дозы 9MW3011 у пациентов с независимой от трансфузии β-талассемией
9 января 2025 г. обновлено: Mabwell (Shanghai) Bioscience Co., Ltd.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование многократного возрастания дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и иммуногенности 9MW3011 у пациентов с независимой от трансфузии β-талассемией
Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы Ib с множественным возрастанием дозы.
Целью исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и иммуногенности 9MW3011 у пациентов с нетрансфузионно-зависимой β-талассемией.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Всего в это исследование будут включены 40 субъектов с диагнозом независимая от переливания β-талассемия, которые будут распределены на четыре группы дозирования.
В каждой группе субъекты будут рандомизированы в соотношении 4:1 для получения 9MW3011 или плацебо посредством внутривенной инфузии.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
40
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Yongrong Lai
- Номер телефона: +8607715356304
- Электронная почта: laiyongrong@hotmail.com
Места учебы
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Китай, 530021
- Рекрутинг
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Контакт:
- Yongrong Lai
- Номер телефона: +8607715356304
- Электронная почта: laiyongrong@hotmail.com
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Китай, 570311
- Рекрутинг
- Hainan General Hospital
-
Контакт:
- Guyun Wang
- Номер телефона: +86089868642117
- Электронная почта: wangguyun@126.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Субъекты мужского и женского пола в возрасте от 18 до 65 лет (включительно)
- Субъект должен иметь документально подтвержденный генетический диагноз β-талассемия или гемоглобин E/β-талассемия.
- Субъекты должны соответствовать критериям нетрансфузионно-зависимой талассемии.
- Исходный уровень гемоглобина у субъектов должен находиться в пределах 70–100 г/л (включительно) на основании 2 последовательных измерений, проведенных с интервалом не менее 1 недели в течение 4 недель до рандомизации.
- Во время скрининга у субъектов должны быть доказательства перегрузки железом.
- Субъект должен иметь статус работоспособности: балл работоспособности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) от 0 до 1.
- Субъекты должны полностью понимать процедуры и методы исследования, добровольно участвовать в исследовании и подписать форму информированного согласия.
Ключевые критерии исключения:
- Субъекты с диагнозом альфа-талассемия.
- Субъекты с диагнозом HbS/бета-талассемия или трансфузионно-зависимая бета-талассемия.
- Во время скрининга у субъектов наблюдалась серьезная перегрузка железом.
- Помимо талассемии, у субъектов наблюдаются любые другие формы анемии и гематологических нарушений, которые, по оценке исследователя, могут поставить под угрозу безопасность или повлиять на результаты исследования.
- В сочетании с любыми значимыми системными заболеваниями или психическими расстройствами.
- У субъектов имеется сердечная недостаточность III-IV класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) и другие сердечно-сосудистые заболевания в течение 6 месяцев до скрининга или в настоящее время.
- Во время скринингового или базового периода субъекты, у которых на ЭКГ в 12 отведениях (ЭКГ) наблюдается интервал QTcF ≥450 мс для мужчин и ≥470 мс для женщин или имеется аномальная ЭКГ в 12 отведениях, имеющая клиническое значение.
- Неконтролируемая гипертензия до скрининга
- Злокачественные новообразования в анамнезе, возникшие в течение последних пяти лет.
- Тяжелая инфекция, требующая госпитализации или внутривенной антимикробной терапии, или неконтролируемая системная бактериальная, грибковая или вирусная активная инфекция.
- Субъект получил сопутствующее лечение, не разрешенное протоколом.
- Субъекты, чьи гематологические параметры не соответствовали критериям включения во время скрининга.
- Субъекты, ранее злоупотреблявшие психоактивными веществами, а также те, кто дал положительные результаты при скрининге на злоупотребление психоактивными веществами.
- Субъекты, которые не могут пройти МРТ
- Беременные или кормящие женщины
- Субъекты, у которых имеются любые другие факторы, которые считаются неподходящими для участия по оценке исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
9MW3011 или плацебо (рандомизировано 4:1)
|
Возрастающие дозы, вводимые внутривенно согласно протоколу
Возрастающие дозы, вводимые внутривенно согласно протоколу
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
9MW3011 или плацебо (рандомизировано 4:1)
|
Возрастающие дозы, вводимые внутривенно согласно протоколу
Возрастающие дозы, вводимые внутривенно согласно протоколу
|
|
Экспериментальный: Когорта 3
9MW3011 или плацебо (рандомизировано 4:1)
|
Возрастающие дозы, вводимые внутривенно согласно протоколу
Возрастающие дозы, вводимые внутривенно согласно протоколу
|
|
Экспериментальный: Когорта 4
9MW3011 или плацебо (рандомизировано 4:1)
|
Возрастающие дозы, вводимые внутривенно согласно протоколу
Возрастающие дозы, вводимые внутривенно согласно протоколу
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нежелательное явление (включая серьезное нежелательное явление)
Временное ограничение: до дня 169
|
Частота нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ) от лечения до последнего запланированного контрольного визита.
|
до дня 169
|
|
Количество субъектов с аномальными показателями жизнедеятельности
Временное ограничение: до дня 169
|
Измерения жизненно важных показателей будут включать частоту пульса, частоту дыхания, артериальное давление (систолическое и диастолическое артериальное давление) и температуру тела.
|
до дня 169
|
|
Количество субъектов с аномальными клинически значимыми результатами физического осмотра
Временное ограничение: до дня 169
|
Физический осмотр будет включать осмотр следующего: кожи и слизистых оболочек, лимфатических узлов, головы и шеи, грудной клетки, живота, опорно-двигательного аппарата, нервной системы и других примечательных мест, выявленных у субъекта.
|
до дня 169
|
|
Количество субъектов с аномальными клинически значимыми параметрами электрокардиограммы (ЭКГ) в 12 отведениях
Временное ограничение: до дня 169
|
Показатели обследования включают частоту сердечных сокращений, PR, QRS, нескорректированный интервал QT и QTcF (скорректированный по формуле Фридериции).
|
до дня 169
|
|
Количество субъектов с аномальными клинически значимыми результатами клинических лабораторных исследований
Временное ограничение: до дня 169
|
Клинические лабораторные исследования включают гематологические исследования, анализ мочи, биохимический анализ крови, функцию свертывания крови.
|
до дня 169
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Концентрация 9MW3011 в сыворотке
Временное ограничение: до дня 169
|
до дня 169
|
|
|
PD-параметры-гепсидин
Временное ограничение: до дня 169
|
Изменение уровня гепсидина по сравнению с исходным уровнем
|
до дня 169
|
|
PD-параметры-сывороточное железо
Временное ограничение: до дня 169
|
Изменение уровня железа в сыворотке по сравнению с исходным уровнем
|
до дня 169
|
|
Антилекарственные антитела (ADA)
Временное ограничение: до дня 169
|
Заболеваемость АДА
|
до дня 169
|
|
Концентрация железа в печени (LIC)
Временное ограничение: до дня 169
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем в LIC
|
до дня 169
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 декабря 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 октября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 октября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 января 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 января 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 марта 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 января 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 9MW3011-C04
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .