Studie vícenásobné vzestupné dávky 9MW3011 u pacientů s β-talasémií nezávislou na transfuzi
9. ledna 2025 aktualizováno: Mabwell (Shanghai) Bioscience Co., Ltd.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s více vzestupnými dávkami k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a imunogenicity 9MW3011 u pacientů s β-talasémií nezávislou na transfuzi
Toto je fáze Ib, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s více stoupajícími dávkami.
Cílem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) a imunogenicitu 9MW3011 u pacientů s β-talasémií nezávislou na transfuzích.
Přehled studie
Detailní popis
Do této studie bude zahrnuto celkem 40 subjektů s diagnózou β-thalasémie nezávislá na transfuzi a rozděleno do čtyř dávkových kohort.
V každé kohortě budou jedinci randomizováni v poměru 4:1, aby dostali 9MW3011 nebo placebo prostřednictvím intravenózní infuze.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
40
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Yongrong Lai
- Telefonní číslo: +8607715356304
- E-mail: laiyongrong@hotmail.com
Studijní místa
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Čína, 530021
- Nábor
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Kontakt:
- Yongrong Lai
- Telefonní číslo: +8607715356304
- E-mail: laiyongrong@hotmail.com
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Čína, 570311
- Nábor
- Hainan General Hospital
-
Kontakt:
- Guyun Wang
- Telefonní číslo: +86089868642117
- E-mail: wangguyun@126.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku 18 až 65 let (včetně)
- Subjekt musí mít zdokumentovanou genetickou diagnózu β-talasémie nebo hemoglobinu E/β-talasémie
- Subjekty musí splňovat kritéria pro thalasémii nezávislou na transfuzi
- Subjekty musí mít výchozí hladinu hemoglobinu mezi 70-100 g/l (včetně), na základě 2 po sobě jdoucích měření provedených s odstupem alespoň 1 týdne během 4 týdnů před randomizací
- Subjekty musí mít důkaz o přetížení železem během screeningu
- Subjekt musí mít výkonnostní stav: výkonnostní skóre Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 až 1
- Subjekty musí plně rozumět studijním postupům a metodám, dobrovolně se účastnit studie a podepsat informovaný souhlas
Klíčová kritéria vyloučení:
- Subjekty s diagnózou alfa-talasémie
- Jedinci s diagnózou HbS/beta-talasémie nebo beta-talasémie závislá na transfuzi
- Subjekty vykazují vážné přetížení železem v době screeningu
- Kromě talasémie mají subjekty jakékoli jiné formy anémie a hematologické poruchy, které podle zkoušejícího mohou ohrozit bezpečnost nebo ovlivnit výsledky studie.
- V kombinaci s jakýmikoli významnými systémovými onemocněními nebo psychiatrickými poruchami
- Subjekty mají srdeční selhání třídy III-IV podle New York Heart Association (NYHA) a další kardiovaskulární onemocnění během 6 měsíců před screeningem nebo v současnosti
- Během screeningu nebo základního období subjekty vykazující QTcF interval ≥450 ms u mužů a ≥470 ms u žen na 12svodovém elektrokardiogramu (EKG) nebo vykazující abnormální 12svodové EKG s klinickým významem
- Nekontrolovaná hypertenze před screeningem
- Anamnéza maligního novotvaru vyskytujícího se v posledních pěti letech
- Závažná infekce vyžadující hospitalizaci nebo intravenózní antimikrobiální léčbu nebo nekontrolovaná systémová bakteriální, plísňová nebo virově aktivní infekce
- Subjekt dostal souběžnou léčbu, která nebyla povolena protokolem
- Subjekty, jejichž hematologické parametry nesplňovaly kritéria pro zařazení během screeningu
- Subjekty s anamnézou zneužívání návykových látek, stejně jako ti, kteří dávají pozitivní výsledky při screeningu zneužívání návykových látek
- Subjekty, které nejsou schopny podstoupit vyšetření magnetickou rezonancí
- Těhotné nebo kojící ženy
- Subjekty vykazující jakékoli další faktory považované za nevhodné pro účast hodnocené zkoušejícím
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1
9MW3011 nebo placebo (náhodně 4:1)
|
Vzestupné IV dávky podávané podle protokolu
Vzestupné IV dávky podávané podle protokolu
|
|
Experimentální: Kohorta 2
9MW3011 nebo placebo (náhodně 4:1)
|
Vzestupné IV dávky podávané podle protokolu
Vzestupné IV dávky podávané podle protokolu
|
|
Experimentální: Kohorta 3
9MW3011 nebo placebo (náhodně 4:1)
|
Vzestupné IV dávky podávané podle protokolu
Vzestupné IV dávky podávané podle protokolu
|
|
Experimentální: Kohorta 4
9MW3011 nebo placebo (náhodně 4:1)
|
Vzestupné IV dávky podávané podle protokolu
Vzestupné IV dávky podávané podle protokolu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí příhoda (včetně závažných nežádoucích příhod)
Časové okno: do dne 169
|
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) od léčby do poslední plánované následné návštěvy
|
do dne 169
|
|
Počet subjektů s abnormálními životními funkcemi
Časové okno: do dne 169
|
Měření vitálních funkcí bude zahrnovat tepovou frekvenci, rychlost dýchání, krevní tlak (systolický a diastolický krevní tlak) a tělesnou teplotu.
|
do dne 169
|
|
Počet subjektů s abnormálními klinicky významnými výsledky z fyzikálního vyšetření
Časové okno: do dne 169
|
Fyzikální vyšetření bude zahrnovat vyšetření následujícího: kůže a sliznic, lymfatických uzlin, hlavy a krku, hrudníku, břicha, muskuloskeletálního systému, nervového systému a dalších důležitých míst získaných od subjektu.
|
do dne 169
|
|
Počet subjektů s abnormálními klinicky významnými parametry 12svodového elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: do dne 169
|
Indikátory vyšetření zahrnují srdeční frekvenci, PR, QRS, nekorigované QT a QTcF (korigované podle Fridericia vzorce).
|
do dne 169
|
|
Počet subjektů s abnormálními klinicky významnými klinickými laboratorními výsledky
Časové okno: do dne 169
|
Klinické laboratorní testy zahrnují hematologii, analýzu moči, krevní chemii, koagulační funkci.
|
do dne 169
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Koncentrace 9MW3011 v séru
Časové okno: do dne 169
|
do dne 169
|
|
|
PD-parametry-hepcidin
Časové okno: do dne 169
|
Změna od výchozí hodnoty v hladinách hepcidinu
|
do dne 169
|
|
PD-parametry-sérové železo
Časové okno: do dne 169
|
Změna hladiny železa v séru oproti výchozí hodnotě
|
do dne 169
|
|
Protilátka proti drogám (ADA)
Časové okno: do dne 169
|
Výskyt ADA
|
do dne 169
|
|
Koncentrace železa v játrech (LIC)
Časové okno: do dne 169
|
Změna od výchozí hodnoty v LIC
|
do dne 169
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. prosince 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. října 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. ledna 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. ledna 2025
První zveřejněno (Aktuální)
25. března 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. ledna 2025
Naposledy ověřeno
1. ledna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 9MW3011-C04
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .