9MW3011:n usean nousevan annoksen tutkimus potilailla, joilla on verensiirrosta riippumaton beeta-talassemia
torstai 9. tammikuuta 2025 päivittänyt: Mabwell (Shanghai) Bioscience Co., Ltd.
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, moninkertainen nouseva annostutkimus 9MW3011:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja immunogeenisyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on verensiirrosta riippumaton beeta-talassemia
Tämä on vaihe Ib, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, usean nousevan annoksen tutkimus.
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida 9MW3011:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja immunogeenisyyttä potilailla, joilla on verensiirrosta riippumaton β-talassemia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Yhteensä 40 henkilöä, joilla on diagnosoitu verensiirrosta riippumaton β-talassemia, otetaan mukaan tähän tutkimukseen ja jaetaan neljään annoskohorttiin.
Jokaisessa kohortissa koehenkilöt satunnaistetaan suhteessa 4:1 saamaan 9MW3011:tä tai lumelääkettä suonensisäisenä infuusiona.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
40
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yongrong Lai
- Puhelinnumero: +8607715356304
- Sähköposti: laiyongrong@hotmail.com
Opiskelupaikat
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kiina, 530021
- Rekrytointi
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Yongrong Lai
- Puhelinnumero: +8607715356304
- Sähköposti: laiyongrong@hotmail.com
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, Kiina, 570311
- Rekrytointi
- Hainan General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Guyun Wang
- Puhelinnumero: +86089868642117
- Sähköposti: wangguyun@126.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- 18-65-vuotiaat mies- ja naispuoliset koehenkilöt (mukaan lukien)
- Tutkittavalla on oltava dokumentoitu geneettinen diagnoosi β-talassemiasta tai hemoglobiini E/β-talassemiasta
- Tutkittavien on täytettävä verensiirrosta riippumattoman talassemian kriteerit
- Potilaiden hemoglobiinin lähtötason on oltava välillä 70-100 g/l (mukaan lukien) perustuen kahteen peräkkäiseen mittaukseen, jotka on tehty vähintään viikon välein 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
- Koehenkilöillä on oltava näyttöä raudan ylikuormituksesta seulonnan aikana
- Aiheella on oltava suorituskyvyn tila: Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykypisteet 0–1
- Tutkittavien on ymmärrettävä täysin tutkimusmenettelyt ja -menetelmät, osallistuttava vapaaehtoisesti tutkimukseen ja allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu alfa-talassemia
- Potilaat, joilla on diagnosoitu HbS/beetatalassemia tai verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia
- Koehenkilöillä on vakava raudan ylikuormitus seulonnan aikana
- Talassemian lisäksi koehenkilöillä on muita anemian muotoja ja hematologisia häiriöitä, jotka tutkijan arvioiden mukaan voivat vaarantaa turvallisuuden tai vaikuttaa tutkimustuloksiin
- Yhdessä kaikkien merkittävien systeemisten sairauksien tai psykiatristen häiriöiden kanssa
- Koehenkilöillä on New York Heart Associationin (NYHA) luokan III-IV sydämen vajaatoiminta ja muita sydän- ja verisuonitauteja 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai tällä hetkellä
- Seulonnan tai lähtötilanteen aikana koehenkilöt, joiden QTcF-aika on ≥ 450 ms miehillä ja ≥ 470 ms naisilla 12-kytkentäisessä elektrokardiogrammissa (EKG) tai joilla on poikkeava 12-kytkentäinen EKG, jolla on kliinistä merkitystä
- Hallitsematon verenpainetauti ennen seulontaa
- Viimeisten viiden vuoden aikana esiintynyt pahanlaatuinen kasvain
- Vaikea infektio, joka vaatii sairaalahoitoa tai suonensisäistä mikrobihoitoa, tai hallitsematon systeeminen bakteeri-, sieni- tai virusaktiivinen infektio
- Koehenkilöt ovat saaneet samanaikaista hoitoa, joka ei ollut protokollan sallittua
- Koehenkilöt, joiden hematologiset parametrit eivät täyttäneet sisällyttämiskriteerejä seulonnan aikana
- Koehenkilöt, joilla on ollut päihteiden väärinkäyttöä, sekä ne, jotka tuottavat positiivisia tuloksia päihdeseulonnassa
- Koehenkilöt, joille ei voida tehdä MRI-skannauksia
- Raskaana oleville tai imettäville naisille
- Tutkijan arvioimat koehenkilöt, joilla on muita osallistumiseen sopimattomiksi katsomia tekijöitä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
9MW3011 tai lumelääke (satunnaistettu 4:1)
|
Nousevat IV-annokset protokollan mukaan
Nousevat IV-annokset protokollan mukaan
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
9MW3011 tai lumelääke (satunnaistettu 4:1)
|
Nousevat IV-annokset protokollan mukaan
Nousevat IV-annokset protokollan mukaan
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
9MW3011 tai lumelääke (satunnaistettu 4:1)
|
Nousevat IV-annokset protokollan mukaan
Nousevat IV-annokset protokollan mukaan
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4
9MW3011 tai lumelääke (satunnaistettu 4:1)
|
Nousevat IV-annokset protokollan mukaan
Nousevat IV-annokset protokollan mukaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtuma (mukaan lukien vakava haittatapahtuma)
Aikaikkuna: päivään 169 asti
|
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus hoidosta viimeiseen suunniteltuun seurantakäyntiin
|
päivään 169 asti
|
|
Tutkittavien lukumäärä, joilla on epänormaaleja elintoimintoja
Aikaikkuna: päivään 169 asti
|
Elintoimintojen mittauksiin kuuluvat pulssi, hengitystaajuus, verenpaine (systolinen ja diastolinen verenpaine) ja ruumiinlämpö.
|
päivään 169 asti
|
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla on poikkeavia kliinisesti merkittäviä tuloksia fyysisen tutkimuksen perusteella
Aikaikkuna: päivään 169 asti
|
Fyysisiin tutkimuksiin kuuluu: ihon ja limakalvojen, imusolmukkeiden, pään ja kaulan, rintakehän, vatsan, tuki- ja liikuntaelinten, hermoston ja muiden koehenkilön havaitsemien huomioiden tutkiminen.
|
päivään 169 asti
|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on poikkeavia kliinisesti merkittäviä 12-kytkentäisen EKG-parametrit
Aikaikkuna: päivään 169 asti
|
Tutkimusindikaattoreita ovat syke, PR, QRS, korjaamaton QT ja QTcF (korjattu Fridericia-kaavalla).
|
päivään 169 asti
|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla oli poikkeavia kliinisesti merkittäviä kliinisiä laboratoriotuloksia
Aikaikkuna: päivään 169 asti
|
Kliiniset laboratoriotutkimukset sisältävät hematologian, virtsaanalyysin, veren kemian ja hyytymistoiminnan.
|
päivään 169 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
9MW3011:n pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: päivään 169 asti
|
päivään 169 asti
|
|
|
PD-parametrit-hepcidiini
Aikaikkuna: päivään 169 asti
|
Muutos lähtötasosta hepsidiinitasoissa
|
päivään 169 asti
|
|
PD-parametrit-seerumin rauta
Aikaikkuna: päivään 169 asti
|
Seerumin rautapitoisuuden muutos lähtötasosta
|
päivään 169 asti
|
|
Lääkevasta-aine (ADA)
Aikaikkuna: päivään 169 asti
|
ADA:n esiintyvyys
|
päivään 169 asti
|
|
Maksan rautapitoisuus (LIC)
Aikaikkuna: päivään 169 asti
|
Muutos lähtötasosta LIC:ssä
|
päivään 169 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 30. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. tammikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. tammikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 9MW3011-C04
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .