Duchenne筋ジストロフィーを持つ人々のPGN-EDO51またはプラセボの研究は、エクソン51スキップ治療に適しています (CONNECT2-EDO51)
2025年6月18日 更新者：PepGen Inc
フェーズ2、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、PGN-EDO51の複数の上行線量研究では、Duchenne筋ジストロフィーを持つ参加者の長期延長を伴うExon 51-Skipping treatment（Connect2-EDO51）に適しています。
この研究は、スクリーニング期間（最大45日）、二重盲検プラセボ制御複数の昇順（MAD）期間（28週間）、長期延長（LTE）期間（108週間（108週）などの3つの期間で構成されています。 ）。
MAD期の主な目的は、Duchenne筋ジストロフィー（DMD）の参加者に投与されたPGN-EDO51の複数の上昇静脈（IV）用量の後、ジストロフィンの安全性と忍容性とレベルを評価することです。 狂った時期に、参加者は3：1のファッションでPGN-EDO51またはプラセボを受け取るようにランダム化されます。つまり、参加者はこの期間中にPGN-EDO51を受け取る可能性が75％、プラセボを受け取る可能性が25％あります。 オープンラベルLTE期間の主な目的は、MAD期間を完了した参加者のPGN-EDO51の長期的な安全性と忍容性を評価することです。 LTEにロールオーバーするすべての参加者は、PGN-EDO51（LTEにプラセボはありません）を受け取ります。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Leeds、イギリス
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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Oxford、イギリス
- Oxford Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- Exon 51をスキップすることで治療できる遺伝的変化を伴うDMDの確認された診断
- 少なくとも25kg（55ポンド）体重
- 少なくとも4の上肢（PUL）2.0エントリースコアのパフォーマンス
除外基準：
- 研究の安全性評価を妨げる可能性のある臨床的に重要な条件の既知の歴史または存在
- いつでもDMDの治療のための遺伝子補充療法による治療
- スクリーニングの4週間以内にIV抗生物質を必要とするスクリーニングまたは感染の2週間以内に現在または最近の全身感染症
- スクリーニングの3か月以内に麻酔を必要とする最近の手術または研究中に全身麻酔を必要とする手術を予想する手術
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：4週間ごとに用量レベル1またはプラセボでのPGN-EDO51
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点滴
IV注入
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実験的：4週間ごとに用量レベル2またはプラセボでのPGN-EDO51
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点滴
IV注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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有害事象と深刻な有害事象（狂った時期にPGN-EDO51の安全性と忍容性）
時間枠：28週目へのインフォームドコンセントの署名
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28週目へのインフォームドコンセントの署名
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ジストロフィンレベル（狂った時代）
時間枠：28週目までのベースライン
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28週目までのベースライン
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有害事象と深刻な有害事象（LTE期間中のPGN-EDO51の安全性と忍容性）
時間枠：108週目へのインフォームドコンセントの署名
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108週目へのインフォームドコンセントの署名
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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プラズマ薬物動態（PK）パラメーター（MAD期間）
時間枠：28週目までのベースライン
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PGN-EDO51の最大観測血漿濃度
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28週目までのベースライン
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プラズマ薬物動態（PK）パラメーター（MAD期間）
時間枠：28週目までのベースライン
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PGN-EDO51の最大観測された血漿濃度までの時間
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28週目までのベースライン
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プラズマ薬物動態（PK）パラメーター（MAD期間）
時間枠：28週目までのベースライン
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PGN-EDO51の見かけの末端半減期
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28週目までのベースライン
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プラズマ薬物動態（PK）パラメーター（MAD期間）
時間枠：28週目までのベースライン
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PGN-EDO51の濃度時間の曲線下面積
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28週目までのベースライン
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PGN-EDO51の骨格筋濃度（MAD期間）
時間枠：28週目までのベースライン
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複数回投与後のPGN-EDO51の骨格筋濃度のベースラインからの変化
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28週目までのベースライン
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プラズマ薬物動態（PK）パラメーター（LTE期間）
時間枠：104週目までのベースライン
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PGN-EDO51およびPGN-PMO51プラズマレベルのPKサンプリング
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104週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月17日
一次修了 (実際)
2025年5月28日
研究の完了 (実際)
2025年5月28日
試験登録日
最初に提出
2025年2月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年2月13日
最初の投稿 (実際)
2025年2月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月18日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PGN-EDO51-103
- U1111-1303-9370 (その他の識別子：WHO)
- 2023-508383-29-00 (Ctis)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。