Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PGN-EDO51 lub placebo u osób z dystrofią mięśniową Duchenne'a do leczenia 51 (CONNECT2-EDO51)

18 czerwca 2025 zaktualizowane przez: PepGen Inc

Faza 2, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo, wielokrotne badanie dawki PGN-EDO51 z długoterminowym rozszerzeniem u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne do obróbki Exon 51 (Connect2-EDO51)

Badanie składa się z 3 okresów: okres badań przesiewowych (do 45 dni), podwójnie ślepa, kontrolowana placebo okres wielokrotnego (MAD) (28 tygodni) i okres długoterminowego (LTE) (108 tygodni ).

Głównym celem okresu MAD jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji oraz poziomów dystrofiny po wielu rosnących dawkach dożylnych (IV) PGN-EDO51 podawanych uczestnikom z dystrofią mięśniową Duchenne (DMD). W okresie szalonym uczestnicy będą losowo przydzielani do otrzymania PGN-EDO51 lub placebo w sposób 3: 1, co oznacza, że ​​uczestnicy mają 75% szans na otrzymanie PGN-EDO51 i 25% szans na otrzymanie placebo w tym okresie. Głównym celem okresu LTE otwartego macierzystego jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji PGN-EDO51 u uczestników, którzy ukończyli okres szalony. Wszyscy uczestnicy, którzy zwracają się do LTE, otrzymają PGN-EDO51 (bez placebo w LTE).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Oxford Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Potwierdzona diagnoza DMD z zmianą genetyczną, którą można leczyć poprzez pominięcie eksonu 51
  • Masa ciała co najmniej 25 kg (55 funtów)
  • Wydajność kończyny górnej (PUL) 2.0 Wejście wynosząca co najmniej 4

Kryteria wykluczenia:

  • Znana historia lub obecność jakiegokolwiek klinicznie istotnych warunków, które mogą zakłócać oceny bezpieczeństwa badań
  • Leczenie dowolną terapią zastępczą genów w leczeniu DMD w dowolnym momencie
  • Obecna lub ostatnia infekcja ogólnoustrojowa w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym lub infekcji wymagającymi antybiotyków IV w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Ostatnia operacja wymagająca znieczulenia w ciągu 3 miesięcy przed badaniem lub oczekiwaną operacją wymagającą znieczulenia ogólnego podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PGN-EDO51 na poziomie 1 lub placebo co 4 tygodnie
Inny: Placebo
Infuzja dożylna
Lek: IV infuzja
IV infuzja
Eksperymentalny: PGN-EDO51 na poziomie 2 lub placebo co 4 tygodnie
Inny: Placebo
Infuzja dożylna
Lek: IV infuzja
IV infuzja

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane (bezpieczeństwo i tolerancja PGN-EDO51 w okresie szalonym)
Ramy czasowe: Podpisanie świadomej zgody na 28 tygodnia
Podpisanie świadomej zgody na 28 tygodnia
Poziomy dystrofiny (okres szalony)
Ramy czasowe: Baza od 28 tygodnia
Baza od 28 tygodnia
Zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane (bezpieczeństwo i tolerancja PGN-EDO51 w okresie LTE)
Ramy czasowe: Podpisanie świadomej zgody na 108 tygodnia
Podpisanie świadomej zgody na 108 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametry farmakokinetyczne (PK) w osoczu (okres szalony)
Ramy czasowe: Baza od 28 tygodnia
Maksymalne zaobserwowane stężenie PGN-EDO51 w osoczu
Baza od 28 tygodnia
Parametry farmakokinetyczne (PK) w osoczu (okres szalony)
Ramy czasowe: Baza od 28 tygodnia
Czas do maksymalnego zaobserwowanego stężenia PGN-EDO51 w osoczu
Baza od 28 tygodnia
Parametry farmakokinetyczne (PK) w osoczu (okres szalony)
Ramy czasowe: Baza od 28 tygodnia
Pozorny terminalny okres półtrwania PGN-EDO51
Baza od 28 tygodnia
Parametry farmakokinetyczne (PK) w osoczu (okres szalony)
Ramy czasowe: Baza od 28 tygodnia
Obszar pod krzywą dla czasu stężenia PGN-EDO51
Baza od 28 tygodnia
Stężenie mięśni szkieletowych w PGN-EDO51 (okres MAD)
Ramy czasowe: Baza od 28 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu mięśni szkieletowych PGN-EDO51 po wielu dawkach
Baza od 28 tygodnia
Parametry farmakokinetyczne (PK) w osoczu (okres LTE)
Ramy czasowe: Baza od 104 tygodnia
Próbkowanie PK dla poziomów plazmy PGN-EDO51 i PGN-PMO51
Baza od 104 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PepGen Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 maja 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PGN-EDO51-103
  • U1111-1303-9370 (Inny identyfikator: WHO)
  • 2023-508383-29-00 (Ctis)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj