Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование PGN-EDO51 или плацебо у людей с мышечной дистрофией Дюшенна, придают лечению экзона 51-й кадров (CONNECT2-EDO51)

18 июня 2025 г. обновлено: PepGen Inc

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многократное исследование дозы PGN-EDO51 с долгосрочным расширением у участников с мышечной дистрофией Дюшенна, поддающейся лечению экзона 51 (Connect2-EDO51)).

Исследование состоит из 3 периодов: период скрининга (до 45 дней), двойной слепой, плацебо-контролируемый период с множественной восходящей дозой (MAD) (28 недель) и период долгосрочного расширения (LTE) (108 недель )

Основная цель сумасшедшего периода состоит в том, чтобы оценить безопасность и переносимость и уровни дистрофина после множественных восходящих внутривенных (IV) доз PGN-EDO51, вводимых участникам с мышечной дистрофией Дюшенна (DMD). В течение безумного периода участники будут рандомизированы для получения PGN-EDO51 или плацебо в моде 3: 1, что означает, что участники имеют 75% вероятность получить PGN-EDO51 и 25% вероятность получения плацебо в течение этого периода. Основная цель периода LTE с открытой маркой-оценить долгосрочную безопасность и переносимость PGN-EDO51 у участников, которые завершили безумный период. Все участники, которые катятся в LTE, получат PGN-EDO51 (без плацебо в LTE).

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз DMD с генетическим изменением, который можно лечить путем пропуска экзона 51
  • Вес тела не менее 25 кг (55 фунтов)
  • Производительность верхней конечности (PUL) 2,0 Оценка входа не менее 4

Критерии исключения:

  • Известная история или наличие любых клинически значимых состояний, которые могут мешать оценкам безопасности исследования
  • Лечение любой заместительной терапией генов для лечения DMD в любое время
  • Текущая или недавняя системная инфекция в течение 2 недель до скрининга или инфекции, требующих внутривенных антибиотиков в течение 4 недель до скрининга
  • Недавняя операция, требующая анестезии в течение 3 месяцев до скрининга или ожидаемой операции, требующей общей анестезии во время исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: PGN-EDO51 на уровне 1 дозы 1 или плацебо каждые 4 недели
Другой: Плацебо
Внутривенное вливание
Лекарство: IV инфузия
IV инфузия
Экспериментальный: PGN-EDO51 на уровне 2 дозы 2 или плацебо каждые 4 недели
Другой: Плацебо
Внутривенное вливание
Лекарство: IV инфузия
IV инфузия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Неблагоприятные события и серьезные нежелательные явления (безопасность и переносимость PGN-EDO51 в течение безумного периода)
Временное ограничение: Подписание информированного согласия на 28 неделе
Подписание информированного согласия на 28 неделе
Уровни дистрофина (безумный период)
Временное ограничение: Базовая линия до 28 недели
Базовая линия до 28 недели
Неблагоприятные события и серьезные нежелательные явления (безопасность и переносимость PGN-EDO51 в течение периода LTE)
Временное ограничение: Подписание информированного согласия на 108 неделе
Подписание информированного согласия на 108 неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Плазменные фармакокинетические (PK) параметры (безумный период)
Временное ограничение: Базовая линия до 28 недели
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме PGN-EDO51
Базовая линия до 28 недели
Плазменные фармакокинетические (PK) параметры (безумный период)
Временное ограничение: Базовая линия до 28 недели
Время до максимальной наблюдаемой концентрации в плазме PGN-EDO51
Базовая линия до 28 недели
Плазменные фармакокинетические (PK) параметры (безумный период)
Временное ограничение: Базовая линия до 28 недели
Очевидный терминальный период полураспада PGN-EDO51
Базовая линия до 28 недели
Плазменные фармакокинетические (PK) параметры (безумный период)
Временное ограничение: Базовая линия до 28 недели
Площадь под кривой для времени концентрации PGN-EDO51
Базовая линия до 28 недели
Концентрация скелетных мышц PGN-EDO51 (безумный период)
Временное ограничение: Базовая линия до 28 недели
Изменение с базовой линии в концентрации скелетных мышц PGN-EDO51 после множественных доз
Базовая линия до 28 недели
Плазменные фармакокинетические (PK) параметры (период LTE)
Временное ограничение: Базовая линия до 104 недели
Выборка PK для уровней PGN-EDO51 и PGN-PMO51 в плазме
Базовая линия до 104 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PepGen Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 декабря 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 мая 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 мая 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 февраля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 февраля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 февраля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PGN-EDO51-103
  • U1111-1303-9370 (Другой идентификатор: WHO)
  • 2023-508383-29-00 (Ктис)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться