Un estudio de PGN-EDO51 o placebo en personas con distrofia muscular de Duchenne susceptible de tratamiento con exón 51 (CONNECT2-EDO51)
18 de junio de 2025 actualizado por: PepGen Inc
Un estudio de dosis ascendente múltiple de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de PGN-EDO51 con una extensión a largo plazo en participantes con distrofia muscular de Duchenne susceptible al tratamiento con exón 51 (Connect2-EDO51)
El estudio consta de 3 períodos: un período de detección (hasta 45 días), un período de dosis ascendente múltiple (MAD) de doble ciego, un período de extensión a largo plazo (108 semanas (108 semanas ).
El propósito principal del período MAD es evaluar la seguridad y la tolerabilidad y los niveles de distrofina después de múltiples dosis intravenosas (IV) ascendentes de PGN-EDO51 administradas a los participantes con distrofia muscular (DMD) de Duchenne. Durante el período loco, los participantes serán aleatorizados para recibir PGN-EDO51 o placebo de manera 3: 1, lo que significa que los participantes tienen un 75% de posibilidades de recibir PGN-EDO51 y un 25% de posibilidades de recibir placebo durante este período. El propósito principal del período LTE abierto es evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de PGN-EDO51 en los participantes que han completado el período MAD. Todos los participantes que transmiten al LTE recibirán PGN-EDO51 (sin placebo en el LTE).
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Leeds, Reino Unido
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
Oxford, Reino Unido
- Oxford Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de DMD con una alteración genética que puede tratarse saltando el exón 51
- Peso corporal al menos 25 kg (55 libras)
- Rendimiento de la extremidad superior (PUL) 2.0 puntuación de entrada de al menos 4
Criterios de exclusión:
- Historia o presencia conocida de cualquier condición clínicamente significativa que pueda interferir con las evaluaciones de seguridad del estudio
- Tratamiento con cualquier terapia de reemplazo de genes para el tratamiento de DMD en cualquier momento
- Infección sistémica actual o reciente dentro de las 2 semanas previas a la detección o infección que requieren antibióticos IV dentro de las 4 semanas previas a la detección
- Cirugía reciente que requiere anestesia dentro de los 3 meses previos a la detección o una cirugía esperada que requiere anestesia general durante el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: PGN-EDO51 en el nivel 1 de dosis o placebo cada 4 semanas
|
Infusión intravenosa
IV Infusión
|
|
Experimental: PGN-EDO51 en la dosis de nivel 2 o placebo cada 4 semanas
|
Infusión intravenosa
IV Infusión
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Eventos adversos y eventos adversos graves (seguridad y tolerabilidad de PGN-EDO51 durante el período loco)
Periodo de tiempo: Firma del consentimiento informado a la semana 28
|
Firma del consentimiento informado a la semana 28
|
|
Niveles de distrofina (período loco)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
Línea de base a la semana 28
|
|
Eventos adversos y eventos adversos graves (seguridad y tolerabilidad de PGN-EDO51 durante el período LTE)
Periodo de tiempo: Firma del consentimiento informado a la semana 108
|
Firma del consentimiento informado a la semana 108
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Parámetros de Plasma Pharmacocinetic (PK) (período loco)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
Concentración plasmática máxima observada de PGN-EDO51
|
Línea de base a la semana 28
|
|
Parámetros de Plasma Pharmacocinetic (PK) (período loco)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
Tiempo a la concentración plasmática observada máxima de PGN-EDO51
|
Línea de base a la semana 28
|
|
Parámetros de Plasma Pharmacocinetic (PK) (período loco)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
Vida media terminal aparente de PGN-EDO51
|
Línea de base a la semana 28
|
|
Parámetros de Plasma Pharmacocinetic (PK) (período loco)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
Área bajo la curva para el tiempo de concentración de PGN-EDO51
|
Línea de base a la semana 28
|
|
Concentración del músculo esquelético de PGN-EDO51 (período loco)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28
|
Cambio desde la línea de base en la concentración del músculo esquelético de PGN-EDO51 después de múltiples dosis
|
Línea de base a la semana 28
|
|
Parámetros de Plasma Pharmacocinetic (PK) (período LTE)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 104
|
Muestreo PK para niveles de plasma PGN-EDO51 y PGN-PMO51
|
Línea de base a la semana 104
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Actual)
28 de mayo de 2025
Finalización del estudio (Actual)
28 de mayo de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de febrero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
19 de febrero de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Enfermedad neuromuscular
- Oligonucleótido
- Oligonucleótido antisentido
- Distrofias Musculares
- Exón 51
- Oligonucleótido de entrega mejorada
- Fosforodiamidato conjugado con péptidos
- Oligómero de morfolino
- Oligonucleótido de próxima generación
- Péptido penetrante de células
- Producción de distrofina
- Oligonucleótido corrector de empalme
- Escape endosómico
- Entrega al núcleo celular.
- Oligómero fosforodiamidato morfolino (PPMO)
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PGN-EDO51-103
- U1111-1303-9370 (Otro identificador: WHO)
- 2023-508383-29-00 (Ctis)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .