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Une étude de PGN-edo51 ou placebo chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne axable au traitement d'exon 51 (CONNECT2-EDO51)

18 juin 2025 mis à jour par: PepGen Inc

Une phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et à dose ascendante multiple de PGN-edo51 avec une extension à long terme chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, amené à un traitement d'exon 51-skipping (connect2-edo51)

L'étude se compose de 3 périodes: une période de dépistage (jusqu'à 45 jours), une période de dose ascendante multiple à double aveugle et contrôlée par placebo (MAD) et une période d'extension à long terme (LTE) (108 semaines ).

L'objectif principal de la période MAD est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité et les niveaux de dystrophine après plusieurs doses intraveineuses ascendantes (IV) de PGN-edo51 administrées aux participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Pendant la période folle, les participants seront randomisés pour recevoir PGN-edo51 ou un placebo de manière 3: 1, ce qui signifie que les participants ont 75% de chances de recevoir PGN-EDO51 et 25% de chances de recevoir un placebo pendant cette période. L'objectif principal de la période LTE ouverte est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité à long terme de PGN-EDO51 chez les participants qui ont terminé la période folle. Tous les participants qui se déroulent dans le LTE recevront PGN-EDO51 (pas de placebo dans le LTE).

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • Oxford, Royaume-Uni
        • Oxford Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Diagnostic confirmé de DMD avec une altération génétique qui peut être traitée en sautant l'exon 51
  • Poids corporel d'au moins 25 kg (55 lb)
  • Performance du membre supérieur (Pul) 2,0 Score d'entrée d'au moins 4

Critères d'exclusion:

  • Antécédents ou présence connus de toutes conditions cliniquement significatives qui peuvent interférer avec les évaluations de la sécurité de l'étude
  • Traitement avec n'importe quelle thérapie de remplacement de gènes pour le traitement de DMD à tout moment
  • Infection systémique actuelle ou récente dans les 2 semaines précédant le dépistage ou l'infection nécessitant des antibiotiques IV dans les 4 semaines précédant le dépistage
  • Chirurgie récente nécessitant une anesthésie dans les 3 mois précédant le dépistage ou la chirurgie attendue nécessitant une anesthésie générale pendant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PGN-edo51 au niveau de dose 1 ou placebo toutes les 4 semaines
Autre: Placebo
Perfusion IV
Médicament: Perfusion IV
Perfusion IV
Expérimental: PGN-edo51 au niveau de dose 2 ou placebo toutes les 4 semaines
Autre: Placebo
Perfusion IV
Médicament: Perfusion IV
Perfusion IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Événements indésirables et événements indésirables graves (sécurité et tolérabilité de PGN-EDO51 pendant la période folle)
Délai: Signature d'un consentement éclairé à la semaine 28
Signature d'un consentement éclairé à la semaine 28
Niveaux de dystrophine (période folle)
Délai: Base de base à la semaine 28
Base de base à la semaine 28
Événements indésirables et événements indésirables graves (sécurité et tolérabilité de PGN-EDO51 pendant la période LTE)
Délai: Signature d'un consentement éclairé à la semaine 108
Signature d'un consentement éclairé à la semaine 108

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètres pharmacocinétiques du plasma (PK) (période MAD)
Délai: Base de base à la semaine 28
Concentration plasmatique maximale observée de PGN-EDO51
Base de base à la semaine 28
Paramètres pharmacocinétiques du plasma (PK) (période MAD)
Délai: Base de base à la semaine 28
Temps à la concentration plasmatique observée maximale de PGN-edo51
Base de base à la semaine 28
Paramètres pharmacocinétiques du plasma (PK) (période MAD)
Délai: Base de base à la semaine 28
Disponible en terminal apparente de PGN-edo51
Base de base à la semaine 28
Paramètres pharmacocinétiques du plasma (PK) (période MAD)
Délai: Base de base à la semaine 28
Zone sous la courbe pour le temps de concentration de PGN-edo51
Base de base à la semaine 28
Concentration musculaire squelettique de PGN-edo51 (période folle)
Délai: Base de base à la semaine 28
Changement par rapport à la base de la concentration musculaire squelettique de PGN-edo51 après plusieurs doses
Base de base à la semaine 28
Paramètres pharmacocinétiques du plasma (PK) (période LTE)
Délai: Base de base à la semaine 104
Échantillonnage PK pour les taux plasmatiques PGN-edo51 et PGN-PMO51
Base de base à la semaine 104

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PepGen Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 décembre 2024

Achèvement primaire (Réel)

28 mai 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

28 mai 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2025

Première publication (Réel)

19 février 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 juin 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PGN-EDO51-103
  • U1111-1303-9370 (Autre identifiant: WHO)
  • 2023-508383-29-00 (Ctis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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