Een studie van PGN-EDO51 of placebo bij mensen met Duchenne spierdystrofie die vatbaar is om te worden behandeld 51-skipping behandeling (CONNECT2-EDO51)
18 juni 2025 bijgewerkt door: PepGen Inc
Een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, meervoudige oplopende dosisonderzoek van PGN-EDO51 met een langdurige extensie bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie die vatbaar is om 51-schakels te verstrekken (Connect2-EDO51)
De studie bestaat uit 3 periodes: een screeningperiode (tot 45 dagen), een dubbelblinde, placebo-gecontroleerde meerdere oplopende dosis (MAD) periode (28 weken) en een langetermijnverlenging (LTE) -periode (108 weken (108 weken ).
Het primaire doel van de gekke periode is om de veiligheid en verdraagbaarheid en niveaus van dystrofine te evalueren na meerdere oplopende intraveneuze (IV) doses PGN-EDO51 toegediend aan deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD). Tijdens de gekke periode worden de deelnemers gerandomiseerd om PGN-EDO51 of placebo op een mode van 3: 1 te ontvangen, wat betekent dat deelnemers een kans van 75% hebben om PGN-EDO51 te ontvangen en een kans van 25% om placebo te ontvangen in deze periode. Het primaire doel van de open-label LTE-periode is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van PGN-EDO51 bij deelnemers die de gekke periode hebben voltooid. Alle deelnemers die in de LTE rollen, ontvangen PGN-EDO51 (geen placebo in de LTE).
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk
- Oxford Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose van DMD met een genetische verandering die kan worden behandeld door exon 51 over te slaan
- Lichaamsgewicht minimaal 25 kg (55 lbs)
- Prestaties van de bovenste ledemaat (PUL) 2.0 Entry score van ten minste 4
Uitsluitingscriteria:
- Bekende geschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante aandoeningen die kunnen interfereren met de beoordelingen van de onderzoeksveiligheid
- Behandeling met elke genvervangingstherapie voor de behandeling van DMD op elk moment
- Huidige of recente systemische infectie binnen 2 weken voorafgaand aan screening of infectie die IV -antibiotica vereist binnen 4 weken voorafgaand aan de screening
- Recente operatie die anesthesie vereist binnen 3 maanden voorafgaand aan screening of verwachte operatie die algemene anesthesie vereist tijdens het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PGN-EDO51 op dosis niveau 1 of placebo om de 4 weken
|
IV infusie
IV -infusie
|
|
Experimenteel: PGN-EDO51 op dosis niveau 2 of placebo om de 4 weken
|
IV infusie
IV -infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Bijwerkingen en ernstige bijwerkingen (veiligheid en verdraagbaarheid van PGN-EDO51 tijdens de gekke periode)
Tijdsspanne: Ondertekening van geïnformeerde toestemming voor week 28
|
Ondertekening van geïnformeerde toestemming voor week 28
|
|
Dystrofine niveaus (gekke periode)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 28
|
Basislijn naar week 28
|
|
Bijwerkingen en ernstige bijwerkingen (veiligheid en verdraagbaarheid van PGN-EDO51 tijdens de LTE-periode)
Tijdsspanne: Ondertekening van geïnformeerde toestemming voor week 108
|
Ondertekening van geïnformeerde toestemming voor week 108
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Plasma Pharmacokinetic (PK) parameters (gekke periode)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 28
|
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie van PGN-EDO51
|
Basislijn naar week 28
|
|
Plasma Pharmacokinetic (PK) parameters (gekke periode)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 28
|
Tijd tot maximaal waargenomen plasmaconcentratie van PGN-EDO51
|
Basislijn naar week 28
|
|
Plasma Pharmacokinetic (PK) parameters (gekke periode)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 28
|
Schijnbare terminal halfwaardetijd van PGN-EDO51
|
Basislijn naar week 28
|
|
Plasma Pharmacokinetic (PK) parameters (gekke periode)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 28
|
Gebied onder de curve voor concentratietijd van PGN-EDO51
|
Basislijn naar week 28
|
|
Skeletspierconcentratie van PGN-EDO51 (gekke periode)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 28
|
Verander van de basislijn in skeletspierconcentratie van PGN-EDO51 na meerdere doses
|
Basislijn naar week 28
|
|
Plasma Pharmacokinetic (PK) parameters (LTE -periode)
Tijdsspanne: Baseline naar week 104
|
PK-bemonstering voor PGN-EDO51- en PGN-PMO51-plasma-niveaus
|
Baseline naar week 104
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 december 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
28 mei 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 mei 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 februari 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 februari 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 februari 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 juni 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
- Neuromusculaire ziekte
- Oligonucleotide
- Antisense-oligonucleotide
- Spierdystrofieën
- Exon 51
- Verbeterde levering oligonucleotide
- Peptide-geconjugeerd fosforodiamidaat
- Morfolino-oligomeer
- Oligonucleotide van de volgende generatie
- Celdoordringend peptide
- Dystrofine productie
- Splice-corrigerende oligonucleotide
- Endosomale ontsnapping
- Levering aan de celkern
- fosforodiamidaat morfolino-oligomeer (PPMO)
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PGN-EDO51-103
- U1111-1303-9370 (Andere identificatie: WHO)
- 2023-508383-29-00 (Ctis)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .