Um estudo de PGN-eDO51 ou placebo em pessoas com distrofia muscular de Duchenne passível de tratamento para o EXON 51 Skipping Treatment (CONNECT2-EDO51)
18 de junho de 2025 atualizado por: PepGen Inc
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e múltiplo de dose ascendente do PGN-edo51 com uma extensão de longo prazo em participantes com distrofia muscular de Duchenne, passível de tratamento do exon 51 (Connect2-Edo51)
O estudo consiste em 3 períodos: um período de triagem (até 45 dias), um período de dose ascendente múltipla (MAD) (28 semanas) controlada por placebo (28 semanas) e um período de extensão de longo prazo (LTE) (108 semanas ).
O objetivo principal do período MAD é avaliar a segurança e a tolerabilidade e os níveis de distrofina após doses intravenosas (iv) ascendentes (iv) de PGN-eDO51 administradas a participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Durante o período MAD, os participantes serão randomizados para receber PGN-eDO51 ou placebo de uma maneira 3: 1, o que significa que os participantes têm 75% de chance de receber PGN-eDO51 e 25% de chance de receber placebo durante esse período. O objetivo principal do período LTE aberto é avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do PGN-EDO51 nos participantes que concluíram o período MAD. Todos os participantes que rolam no LTE receberão PGN-EDO51 (sem placebo no LTE).
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Leeds, Reino Unido
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
Oxford, Reino Unido
- Oxford Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de DMD com uma alteração genética que pode ser tratada pulando o exon 51
- Peso corporal pelo menos 25 kg (55 libras)
- Desempenho do membro superior (PUL) 2.0 Pontuação de entrada de pelo menos 4
Critérios de exclusão:
- História conhecida ou presença de condições clinicamente significativas que possam interferir nas avaliações de segurança do estudo
- Tratamento com qualquer terapia de reposição de genes para o tratamento de DMD a qualquer momento
- Infecção sistêmica atual ou recente dentro de 2 semanas antes da triagem ou infecção que requer antibióticos IV dentro de 4 semanas antes da triagem
- Cirurgia recente que exige anestesia dentro de 3 meses antes da triagem ou cirurgia esperada que requer anestesia geral durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: PGN-EDO51 no nível 1 da dose ou placebo a cada 4 semanas
|
Infusão IV
Infusão IV
|
|
Experimental: PGN-EDO51 no nível 2 da dose ou placebo a cada 4 semanas
|
Infusão IV
Infusão IV
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Eventos adversos e eventos adversos graves (segurança e tolerabilidade do PGN-eDO51 durante o período MAD)
Prazo: Assinando o consentimento informado para a semana 28
|
Assinando o consentimento informado para a semana 28
|
|
Níveis de distrofina (período MAD)
Prazo: Linha de base para a semana 28
|
Linha de base para a semana 28
|
|
Eventos adversos e eventos adversos graves (segurança e tolerabilidade do PGN-eDO51 durante o período LTE)
Prazo: Assinando o consentimento informado para a semana 108
|
Assinando o consentimento informado para a semana 108
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Parâmetros farmacocinéticos de plasma (PK) (período MAD)
Prazo: Linha de base para a semana 28
|
Máxima concentração plasmática observada de PGN-edo51
|
Linha de base para a semana 28
|
|
Parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK) (período MAD)
Prazo: Linha de base para a semana 28
|
Tempo para a concentração plasmática máxima observada de PGN-eDO51
|
Linha de base para a semana 28
|
|
Parâmetros farmacocinéticos de plasma (PK) (período MAD)
Prazo: Linha de base para a semana 28
|
Terminal aparente meia-vida de PGN-edo51
|
Linha de base para a semana 28
|
|
Parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK) (período MAD)
Prazo: Linha de base para a semana 28
|
Área sob a curva para o tempo de concentração do PGN-edo51
|
Linha de base para a semana 28
|
|
Concentração muscular esquelética de PGN-edo51 (período MAD)
Prazo: Linha de base para a semana 28
|
Mudança da linha de base na concentração muscular esquelética de PGN-eDO51 após múltiplas doses
|
Linha de base para a semana 28
|
|
Parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK) (período LTE)
Prazo: Base para a semana 104
|
Amostragem PK para níveis plasmáticos PGN-eDO51 e PGN-PMO51
|
Base para a semana 104
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Real)
28 de maio de 2025
Conclusão do estudo (Real)
28 de maio de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de fevereiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de fevereiro de 2025
Primeira postagem (Real)
19 de fevereiro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Doença Neuromuscular
- Oligonucleótido
- Oligonucleótido anti-sentido
- Distrofias Musculares
- Exão 51
- Oligonucleotídeo de entrega aprimorada
- Fosforodiamidato conjugado com peptídeo
- Oligômero morfolino
- Oligonucleotídeo de próxima geração
- Peptídeo de penetração celular
- Produção de distrofina
- Oligonucleotídeo corretor de emenda
- Fuga Endossomal
- Entrega ao núcleo da célula
- oligômero de fosforodiamidato morfolino (PPMO)
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PGN-EDO51-103
- U1111-1303-9370 (Outro identificador: WHO)
- 2023-508383-29-00 (Ctis)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .