Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie PGN-EDO51 nebo placeba u lidí s duchenne svalovou dystrofií přístupnou exonu 51-ponoření léčby (CONNECT2-EDO51)

18. června 2025 aktualizováno: PepGen Inc

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná, vícenásobná vzestupná dávka studie PGN-EDO51 s dlouhodobým prodloužením účastníků s Duchenne svalovou dystrofií přístupnou exonu 51-sklíčené léčby (Connect2-EDO51)

Studie se skládá ze 3 období: období screeningu (až 45 dní), dvojitě zaslepené, placebem kontrolované vícenásobné vzestupné dávky (MAD) (28 týdnů) a období dlouhodobého prodloužení (LTE) (108 týdnů ).

Primárním účelem šíleného období je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost a hladiny dystrofinu po několika vzestupných intravenózních (IV) dávkách PGN-EDO51 podávaných účastníkům s duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Během šíleného období budou účastníci randomizováni, aby obdrželi PGN-EDO51 nebo placebo v módě 3: 1, což znamená, že účastníci mají 75% šanci na přijetí PGN-EDO51 a 25% šanci na přijetí placeba během tohoto období. Primárním účelem období otevřené značky je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost PGN-EDO51 u účastníků, kteří dokončili šílené období. Všichni účastníci, kteří se převrátí do LTE, obdrží PGN-EDO51 (žádné placebo v LTE).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • Oxford, Spojené království
        • Oxford Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza DMD s genetickou změnou, kterou lze léčit přeskakováním exonu 51
  • Tělesná hmotnost nejméně 25 kg (55 liber)
  • Výkon horní končetiny (PUL) 2.0 vstupní skóre nejméně 4

Kritéria pro vyloučení:

  • Známá historie nebo přítomnost jakýchkoli klinicky významných podmínek, které mohou narušit hodnocení bezpečnosti studie
  • Léčba s jakoukoli genovou substituční terapií pro léčbu DMD kdykoli
  • Současná nebo nedávná systémová infekce do 2 týdnů před screeningem nebo infekcí vyžadující IV antibiotika do 4 týdnů před screeningem
  • Nedávná chirurgický zákrok vyžadující anestezii do 3 měsíců před screeningem nebo očekávaným chirurgickým zákrokem vyžadujícím obecnou anestezii během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PGN-EDO51 na dávce 1 nebo placebu každé 4 týdny
Jiný: Placebo
IV infuze
Lék: IV infuze
IV infuze
Experimentální: PGN-EDO51 na dávkové úrovni 2 nebo placebu každé 4 týdny
Jiný: Placebo
IV infuze
Lék: IV infuze
IV infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Nežádoucí účinky a závažné nežádoucí účinky (bezpečnost a snášenlivost PGN-EDO51 během šíleného období)
Časové okno: Podepisování informovaného souhlasu s 28. týdnem
Podepisování informovaného souhlasu s 28. týdnem
Hladiny dystrofinu (MAD období)
Časové okno: Základy do 28. týdne
Základy do 28. týdne
Nežádoucí účinky a závažné nežádoucí účinky (bezpečnost a snášenlivost PGN-EDO51 během lte období)
Časové okno: Podepisování informovaného souhlasu s 108. týdnem
Podepisování informovaného souhlasu s 108. týdnem

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Parametry plazmatického farmakokinetiky (PK) (MAD období)
Časové okno: Základy do 28. týdne
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace PGN-EDO51
Základy do 28. týdne
Parametry plazmatického farmakokinetiky (PK) (MAD období)
Časové okno: Základy do 28. týdne
Čas do maximální pozorované plazmatické koncentrace PGN-EDO51
Základy do 28. týdne
Parametry plazmatického farmakokinetiky (PK) (MAD období)
Časové okno: Základy do 28. týdne
Zjevný terminál poločas PGN-EDO51
Základy do 28. týdne
Parametry plazmatického farmakokinetiky (PK) (MAD období)
Časové okno: Základy do 28. týdne
Oblast pod křivkou pro dobu koncentrace PGN-EDO51
Základy do 28. týdne
Koncentrace kosterního svalu PGN-EDO51 (šílené období)
Časové okno: Základy do 28. týdne
Změňte se z výchozí hodnoty koncentrace kosterního svalu PGN-EDO51 po více dávkách
Základy do 28. týdne
Parametry plazmatického farmakokinetiky (PK) (období LTE)
Časové okno: Základní linie do 104 týdnů
Vzorkování PK pro hladiny plazmy PGN-EDO51 a PGN-PMO51
Základní linie do 104 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PepGen Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. prosince 2024

Primární dokončení (Aktuální)

28. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

28. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

19. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PGN-EDO51-103
  • U1111-1303-9370 (Jiný identifikátor: WHO)
  • 2023-508383-29-00 (Ctis)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit