Tutkimus PGN-EDO51: stä tai lumelääkkeestä Duchennen lihasdystrofialla olevilla ihmisillä Exonin 51-levityshoitoon sovellettava (CONNECT2-EDO51)
keskiviikko 18. kesäkuuta 2025 päivittänyt: PepGen Inc
Vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu, monenlaisen nouseva annostutkimus PGN-EDO51: stä, jolla on pitkäaikainen laajennus osallistujilla, joilla on Duchenne-lihasdystrofia, joka on sovittu eksonin 51 levittämishoidoon (CONTECT2-EDO51)
Tutkimus koostuu kolmesta jaksosta: seulontajakso (enintään 45 päivään), kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima monen nouseva annos (MAD) (28 viikkoa) ja pitkäaikainen jatke (LTE) (108 viikkoa ).
Hullun ajanjakson ensisijaisena tarkoituksena on arvioida dystrofiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä ja tasoja useiden nousevien laskimonsisäisten (IV) PGN-EDO51-annosten jälkeen, jotka annettiin Duchennen lihasdystrofialla (DMD), osallistujille. Hullun ajanjakson aikana osallistujat satunnaistetaan joko vastaanottamaan PGN-EDO51 tai lumelääke 3: 1 -muodolla, mikä tarkoittaa, että osallistujilla on 75% mahdollisuus saada PGN-EDO51 ja 25% mahdollisuus saada lumelääke tänä aikana. Avoimen LTE-ajanjakson ensisijainen tarkoitus on arvioida PGN-EDO51: n pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä MAD-ajanjakson suorittaneille osallistujille. Kaikki osallistujat, jotka kulkevat LTE: hen, saavat PGN-EDO51 (ei lumelääkettä LTE: ssä).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Oxford Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu DMD: n diagnoosi geneettisellä muutoksella, joka voidaan hoitaa ohittamalla eksoni 51
- Ruumiinpaino vähintään 25 kg (55 kiloa)
- Yläraajan (Pul) 2,0: n tulopiste vähintään 4: n suorituskyky
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu historia tai kaikkien kliinisesti merkittävien olosuhteiden läsnäolo, jotka voivat häiritä tutkimuksen turvallisuusarviointeja
- Hoito millä tahansa geenikorvaushoidolla DMD: n hoitoon milloin tahansa
- Nykyinen tai viimeaikainen systeeminen infektio 2 viikon kuluessa ennen seulontaa tai infektiota, joka vaatii IV -antibiootteja 4 viikon kuluessa ennen seulontaa
- Viimeaikainen anestesia vaatii 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa tai odotettua leikkausta, joka vaatii yleistä anestesiaa tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: PGN-EDO51 annoksella 1 tai lumelääke 4 viikon välein
|
IV-infuusio
IV -infuusio
|
|
Kokeellinen: PGN-EDO51 annoksella 2 tai lumelääke 4 viikon välein
|
IV-infuusio
IV -infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittavaikutukset ja vakavat haittatapahtumat (PGN-EDO51: n turvallisuus ja siedettävyys hulluna ajanjaksona)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen viikolle 28
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen viikolle 28
|
|
Dystrofiinitasot (hullu aika)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 28
|
Perustaso viikkoon 28
|
|
Haittavaikutukset ja vakavat haittavaikutukset (PGN-EDO51: n turvallisuus ja siedettävyys LTE-ajanjakson aikana)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen viikkoon 108
|
Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen viikkoon 108
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit (hullu aika)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 28
|
PGN-EDO51: n enimmäismääräinen plasmapitoisuus
|
Perustaso viikkoon 28
|
|
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit (hullu aika)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 28
|
PGN-EDO51: n maksimaaliseen havaittuun plasmapitoisuuteen
|
Perustaso viikkoon 28
|
|
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit (hullu aika)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 28
|
PGN-EDO51: n ilmeinen terminaalinen puoliintumisaika
|
Perustaso viikkoon 28
|
|
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit (hullu aika)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 28
|
PGN-EDO51: n pitoisuusajan käyrän alla oleva alue
|
Perustaso viikkoon 28
|
|
PGN-EDO51: n luurankojen lihaksen pitoisuus (hullu aika)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 28
|
Vaihda PGN-EDO51: n luurankojen lihaksen pitoisuuden lähtötasosta useiden annosten jälkeen
|
Perustaso viikkoon 28
|
|
Plasman farmakokineettiset (PK) parametrit (LTE -aika)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 104
|
PK-näytteenotto PGN-EDO51- ja PGN-PMO51-plasmatasoille
|
Perustaso viikkoon 104
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 17. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 28. toukokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 28. toukokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 13. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. helmikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 19. helmikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 24. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Neuromuskulaarinen sairaus
- Oligonukleotidi
- Antisense-oligonukleotidi
- Lihasdystrofiat
- Eksoni 51
- Tehostettu toimitusoligonukleotidi
- Peptidiin konjugoitu fosforodiamidaatti
- Morpholino oligomeeri
- Seuraavan sukupolven oligonukleotidi
- Soluja läpäisevä peptidi
- Dystrofiinin tuotanto
- Silmukointia korjaava oligonukleotidi
- Endosomaalinen pako
- Toimitus solun tumaan
- fosforodiamidaattimorfolino-oligomeeri (PPMO)
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PGN-EDO51-103
- U1111-1303-9370 (Muu tunniste: WHO)
- 2023-508383-29-00 (Ctis)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .