Duchenne 근육 이영양증이있는 사람들의 PGN-EDO51 또는 위약에 대한 연구 엑손 51- 자마 치료 치료 (CONNECT2-EDO51)
2025년 6월 18일 업데이트: PepGen Inc
Duchenne 근육 영양 이영양증을 가진 참가자들의 장기 연장선을 가진 PGN-EDO51의 2 상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 오름차순 복용량 연구 (Connect2-EDO51).
이 연구는 스크리닝 기간 (최대 45 일), 이중 맹검, 위약 대조 다중 상승 선량 (MAD) 기간 (28 주) 및 장기 연장 (LTE) 기간 (108 주)으로 구성됩니다. ).
MAD 기간의 주요 목적은 Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)를 가진 참가자에게 투여 된 다수의 오름차순 정맥 내 (IV) 용량의 PGN-EDO51 복용량 후 디스트로핀의 안전성 및 내약성 및 수준을 평가하는 것입니다. MAD 기간 동안 참가자는 3 : 1 방식으로 PGN-EDO51 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. 이는 참가자가 PGN-EDO51을받을 확률이 75% 이고이 기간 동안 위약을받을 확률이 25%입니다. 오픈 라벨 LTE 기간의 주요 목적은 미친 기간을 완료 한 참가자에서 PGN-EDO51의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. LTE로 롤오버하는 모든 참가자는 PGN-EDO51 (LTE에서 위약 없음)을 받게됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leeds, 영국
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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Oxford, 영국
- Oxford Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 엑손 51을 건너 뛰면 치료할 수있는 유전 적 변화로 DMD의 확인 된 확인
- 체중 25kg 이상 (55lbs)
- 상지 (PUL) 2.0 진입 점수 4 이상의 성능
제외 기준 :
- 연구 안전 평가를 방해 할 수있는 임상 적으로 유의 한 조건의 알려진 병력 또는 존재
- 언제든지 DMD 치료를위한 유전자 대체 요법 치료
- 스크리닝 전 4 주 이내에 IV 항생제를 필요로하는 스크리닝 또는 감염 전 2 주 이내에 전류 또는 최근의 전신 감염
- 선별 검사 전 3 개월 이내에 마취가 필요한 최근 수술 또는 연구 중에 전신 마취가 필요한 수술
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 용량 수준 1에서 PGN-EDO51 또는 4 주마다 위약
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IV 주입
IV 주입
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실험적: 복용량 수준 2 또는 4 주마다 위약에서 PGN-EDO51
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IV 주입
IV 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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부작용 및 심각한 부작용 (미친 기간 동안 PGN-EDO51의 안전성 및 내약성)
기간: 28 주차에 사전 동의 서명
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28 주차에 사전 동의 서명
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디스트로핀 수준 (미친 기간)
기간: 기준선 28 주
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기준선 28 주
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부작용 및 심각한 부작용 (LTE 기간 동안 PGN-EDO51의 안전성 및 내약성)
기간: 108 주에 사전 동의 서명
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108 주에 사전 동의 서명
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈장 약동학 적 (PK) 파라미터 (MAD 기간)
기간: 기준선 28 주
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PGN-EDO51의 최대 관찰 된 혈장 농도
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기준선 28 주
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혈장 약동학 적 (PK) 파라미터 (MAD 기간)
기간: 기준선 28 주
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PGN-EDO51의 최대 관찰 된 혈장 농도까지의 시간
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기준선 28 주
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혈장 약동학 적 (PK) 파라미터 (MAD 기간)
기간: 기준선 28 주
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PGN-EDO51의 명백한 말단 반감기
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기준선 28 주
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혈장 약동학 적 (PK) 파라미터 (MAD 기간)
기간: 기준선 28 주
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PGN-EDO51의 농도 시간 동안 곡선 아래의 영역
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기준선 28 주
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PGN-EDO51의 골격근 농도 (미친 기간)
기간: 기준선 28 주
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다중 복용 후 PGN-EDO51의 골격근 농도에서 기준선에서 변화
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기준선 28 주
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혈장 약동학 (PK) 파라미터 (LTE 기간)
기간: 기준선 104
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PGN-EDO51 및 PGN-PMO51 혈장 수준에 대한 PK 샘플링
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기준선 104
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 17일
기본 완료 (실제)
2025년 5월 28일
연구 완료 (실제)
2025년 5월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 2월 13일
처음 게시됨 (실제)
2025년 2월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PGN-EDO51-103
- U1111-1303-9370 (기타 식별자: WHO)
- 2023-508383-29-00 (씨티스)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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