Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av PGN-EDO51 eller placebo hos personer med Duchenne muskeldystrofi som er mulig å ekson 51-skipping behandling (CONNECT2-EDO51)

18. juni 2025 oppdatert av: PepGen Inc

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multippel stigende dosestudie av PGN-EDO51 med en langvarig forlengelse hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi som kan være mulig å ekson 51-skipping (Connect2-EDO51)

Studien består av 3 perioder: en screeningperiode (opptil 45 dager), en dobbeltblind, placebokontrollert multiple stigende dose (MAD) periode (28 uker), og en langvarig forlengelsesperiode (LTE) (108 uker ).

Hovedformålet med MAD-perioden er å evaluere sikkerhet og tolerabilitet og nivåer av dystrofin etter flere stigende intravenøse (IV) doser av PGN-EDO51 administrert til deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD). I løpet av den gale perioden vil deltakerne bli randomisert til å enten motta PGN-EDO51 eller placebo på en 3: 1-måte, noe som betyr at deltakerne har 75% sjanse for å motta PGN-EDO51 og 25% sjanse for å motta placebo i løpet av denne perioden. Hovedformålet med den åpne LTE-perioden er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen av PGN-EDO51 hos deltakere som har fullført MAD-perioden. Alle deltakere som ruller over i LTE vil motta PGN-EDO51 (ingen placebo i LTE).

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • Oxford, Storbritannia
        • Oxford Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Bekreftet diagnose av DMD med en genetisk endring som kan behandles ved å hoppe over ekson 51
  • Kroppsvekt minst 25 kg (55 kg)
  • Ytelse av overekstremitet (pul) 2.0 inngangspoeng på minst 4

Eksklusjonskriterier:

  • Kjent historie eller tilstedeværelse av klinisk signifikante forhold som kan forstyrre sikkerhetsvurderingen av studien
  • Behandling med enhver generstatningsterapi for behandling av DMD når som helst
  • Nåværende eller nyere systemisk infeksjon innen 2 uker før screening eller infeksjon som krever IV -antibiotika innen 4 uker før screening
  • Nyere kirurgi som krever anestesi innen 3 måneder før screening eller forventet kirurgi som krever generell anestesi under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PGN-EDO51 ved dosenivå 1 eller placebo hver fjerde uke
Annen: Placebo
IV infusjon
Legemiddel: IV -infusjon
IV -infusjon
Eksperimentell: PGN-EDO51 ved dosenivå 2 eller placebo hver fjerde uke
Annen: Placebo
IV infusjon
Legemiddel: IV -infusjon
IV -infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bivirkninger og alvorlige bivirkninger (sikkerhet og toleranse av PGN-EDO51 i løpet av den gale perioden)
Tidsramme: Signering av informert samtykke til uke 28
Signering av informert samtykke til uke 28
Dystrofinnivåer (gal periode)
Tidsramme: Baseline til uke 28
Baseline til uke 28
Bivirkninger og alvorlige bivirkninger (sikkerhet og toleranse av PGN-EDO51 i løpet av LTE-perioden)
Tidsramme: Signering av informert samtykke til uke 108
Signering av informert samtykke til uke 108

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetisk (PK) parametere (MAD periode)
Tidsramme: Baseline til uke 28
Maksimal observert plasmakonsentrasjon av PGN-EDO51
Baseline til uke 28
Plasma farmakokinetisk (PK) parametere (MAD periode)
Tidsramme: Baseline til uke 28
Tid til maksimal observert plasmakonsentrasjon av PGN-EDO51
Baseline til uke 28
Plasma farmakokinetisk (PK) parametere (MAD periode)
Tidsramme: Baseline til uke 28
Tilsynelatende terminal halveringstid av PGN-EDO51
Baseline til uke 28
Plasma farmakokinetisk (PK) parametere (MAD periode)
Tidsramme: Baseline til uke 28
Område under kurven for konsentrasjonstid for PGN-EDO51
Baseline til uke 28
Skjelettmuskelkonsentrasjon av PGN-EDO51 (Mad Period)
Tidsramme: Baseline til uke 28
Endring fra baseline i skjelettmuskelkonsentrasjon av PGN-EDO51 etter flere doser
Baseline til uke 28
Plasma farmakokinetisk (PK) parametere (LTE -periode)
Tidsramme: Baseline til uke 104
PK-prøvetaking for PGN-EDO51 og PGN-PMO51 plasmanivåer
Baseline til uke 104

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PepGen Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. desember 2024

Primær fullføring (Faktiske)

28. mai 2025

Studiet fullført (Faktiske)

28. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

19. februar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PGN-EDO51-103
  • U1111-1303-9370 (Annen identifikator: WHO)
  • 2023-508383-29-00 (Ctis)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere