Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie von PGN-EDO51 oder Placebo bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die für die 51-köpfige Behandlung zugeschnitten werden kann (CONNECT2-EDO51)

18. Juni 2025 aktualisiert von: PepGen Inc

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multiple aufsteigende Dosisstudie von PGN-EDO51 mit einer langfristigen Erweiterung bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie, die für Exon 51-Skiping-Behandlung zugänglich ist (Connect2-EDO51)

Die Studie besteht aus drei Perioden: einem Screening-Zeitraum (bis zu 45 Tage), einer doppelblinden, placebokontrollierten Mehrfachaufstiegsdosis (MAD) (28 Wochen) und einer Langzeitverlängerungszeit (LTE) (108 Wochen ).

Der Hauptzweck der MAD-Zeit ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit und des Niveaus von Dystrophin nach mehreren aufsteigenden intravenösen (iv) Dosen von PGN-EDO51, die den Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verabreicht wurden. Während der verrückten Zeit werden die Teilnehmer randomisiert, um entweder PGN-EDO51 oder Placebo in einer 3: 1-Weise zu erhalten, was bedeutet, dass die Teilnehmer eine 75% ige Chance haben, PGN-EDO51 und eine 25% ige Chance zu erhalten, während dieser Zeit Placebo zu erhalten. Der Hauptzweck der Open-Label-LTE-Periode besteht darin, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von PGN-EDO51 bei Teilnehmern, die die MAD-Zeit abgeschlossen haben, zu bewerten. Alle Teilnehmer, die in die LTE überrollen, erhalten PGN-EDO51 (kein Placebo in der LTE).

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • Oxford Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von DMD mit einer genetischen Veränderung, die durch Überspringen von Exon 51 behandelt werden kann
  • Körpergewicht mindestens 25 kg (55 Pfund)
  • Leistung der oberen Extremität (Pul) 2.0 Eintrittsbewertung von mindestens 4

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Vorgeschichte oder Präsenz klinisch signifikanter Erkrankungen, die die Sicherheitsbewertungen der Studie beeinträchtigen können
  • Behandlung mit jeder Gen -Ersatztherapie zur Behandlung von DMD jederzeit
  • Aktuelle oder jüngste systemische Infektion innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening oder einer Infektion, die innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening IV -Antibiotika erfordert
  • Jüngste Operation, die innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder einer erwarteten Operation eine Anästhesie erfordert, die während der Studie eine Vollnarkose erfordert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PGN-EDO51 bei Dosis Level 1 oder Placebo alle 4 Wochen
Sonstiges: Placebo
IV-Infusion
Arzneimittel: IV Infusion
IV Infusion
Experimental: PGN-EDO51 bei Dosis Level 2 oder Placebo alle 4 Wochen
Sonstiges: Placebo
IV-Infusion
Arzneimittel: IV Infusion
IV Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (Sicherheit und Verträglichkeit von PGN-EDO51 während der verrückten Zeit)
Zeitfenster: Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis Woche 28
Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis Woche 28
Dystrophinspiegel (MAD -Periode)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 28
Grundlinie bis Woche 28
Unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (Sicherheit und Verträglichkeit von PGN-EDO51 während des LTE-Zeitraums)
Zeitfenster: Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis Woche 108
Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis Woche 108

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PLASMA Pharmakokinetische (PK) Parameter (MAD -Periode)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 28
Maximal beobachtete Plasmakonzentration von PGN-EDO51
Grundlinie bis Woche 28
PLASMA Pharmakokinetische (PK) Parameter (MAD -Periode)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 28
Zeit bis maximal beobachtete Plasmakonzentration von PGN-EDO51
Grundlinie bis Woche 28
PLASMA Pharmakokinetische (PK) Parameter (MAD -Periode)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 28
Scheinbare terminale Halbwertszeit von PGN-EDO51
Grundlinie bis Woche 28
PLASMA Pharmakokinetische (PK) Parameter (MAD -Periode)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 28
Bereich unter der Kurve für die Konzentrationszeit von PGN-EDO51
Grundlinie bis Woche 28
Skelettmuskelkonzentration von PGN-EDO51 (MAD-Periode)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 28
Veränderung von der Grundlinie in der Skelettmuskelkonzentration von PGN-EDO51 nach mehreren Dosen
Grundlinie bis Woche 28
PLASMA Pharmakokinetische (PK) Parameter (LTE -Periode)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 104
PK-Probenahme für PGN-EDO51- und PGN-PMO51-Plasmaspiegel
Grundlinie bis Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PepGen Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Mai 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PGN-EDO51-103
  • U1111-1303-9370 (Andere Kennung: WHO)
  • 2023-508383-29-00 (Ctis)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren