FA-CMの参加者の臨床疾患経過
2026年6月4日 更新者：Lexeo Therapeutics
Friedreich Distaxiaに関連する心筋症の参加者の特徴と臨床経過（Clarity-FA）
Friedreich Distaxiaに関連する心筋症の参加者の特徴と臨床経過（Clarity-FA）
調査の概要
状態
募集
条件
詳細な説明
研究LX2006-02は、FA-CMが遺伝的に確認された参加者の心臓病の進行の性質と速度を特徴付けることを目的とした、前向き、縦断的、低介入、多施設、グローバル研究です。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
65
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lexeo Clinical Trials
- 電話番号：212-547-9879
- メール：clinicaltrials@lexeotx.com
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- 募集
- University of California San Diego
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コンタクト：
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- 募集
- University of South Florida
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コンタクト：
- メール：lcampbel@usf.edu
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コンタクト：
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Indiana University - Riley Children's Health
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コンタクト：
- メール：rlemont@iu.edu
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Boston Children's Hospital
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コンタクト：
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic
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コンタクト：
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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コンタクト：
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- 募集
- Cincinnati Children's Hospital
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コンタクト：
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コンタクト：
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 募集
- Oregon Health & Science University
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コンタクト：
- メール：volkh@ohsu.edu
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Naples、イタリア、80131
- 募集
- Federico II University
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コンタクト：
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H2X 0C1
- 募集
- Centre Hospitalier de Universite de Montreal (CHUM)
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コンタクト：
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Madrid
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Majadahonda、Madrid、スペイン、28222
- 募集
- Hospital Univeritario Puerta de Hierro de Majadahonda
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コンタクト：
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Prague、チェコ、15006
- 募集
- Motol University Hospital and the Second Faculty of Medicine
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コンタクト：
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コンタクト：
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Baden-Wurttemberg
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Tübingen、Baden-Wurttemberg、ドイツ、72076
- 募集
- University Hospital Tübingen
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コンタクト：
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Paris、フランス、75013
- 募集
- Institut de Cardiologie hopital Pitié Salpêtrière
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コンタクト：
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Ceará
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Fortaleza、Ceará、ブラジル、60430
- 募集
- Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
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コンタクト：
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コンタクト：
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Estado de Bahia
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Salvador、Estado de Bahia、ブラジル、41253-190
- 募集
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
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コンタクト：
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コンタクト：
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Minas Gerais
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Belo Horizonte、Minas Gerais、ブラジル、30130
- 募集
- Hospital Das Clínicas Da Universidade Federal De Minas Gerais (UFMG)
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コンタクト：
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コンタクト：
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São Paulo
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Campinas、São Paulo、ブラジル、13083-887
- 募集
- Campinas State University (UNICAMP)
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コンタクト：
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Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14051
- 募集
- UPC Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
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コンタクト：
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コンタクト：
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
遺伝的に確認された最大65人の参加者がFA-CMが年齢別のカテゴリとコホートでの割り当てで研究に登録されます
説明
包含基準：
- 男性または女性、インフォームドコンセントに署名した時点で6歳以上（および該当する場合は同意）。
- FAの診断、臨床表現型と遺伝子型（両方の対立遺伝子のGAA拡大）に基づいて、FAの発症は25歳以下で発生します
- 確認された左心室肥大（LVH）
- 左心室駆出率≥40％
除外基準：
- 心不全（HF）に寄与するCMの他の形態の存在、臨床的に有意な心臓解剖学的異常または先天性心臓奇形、臨床的に有意な冠動脈、CMによるものではなく、血行動態的に有意な原発性構造的ヴルーラー疾患の存在
- 現在、断続的または連続的な静脈内の（IV）不整合体注入、心室補助装置の存在、または以前の心臓移植の履歴を受けています
- CMRIへの禁忌
- 以前の臓器移植
- スクリーニングの6か月以内に心臓再同期療法（CRT）の開始。
- 以前の遺伝子導入または細胞療法の既往。
- 制御不良糖尿病（ヘモグロビンA1c≥8％）
- 活性血液または固体臓器悪性腫瘍
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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コホート1：FA-CMの16歳以上の参加者
FA-CMの16歳以上の参加者
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Cohort 2: FA-CMを有する6歳以上16歳未満の参加者
FA-CMを有する年齢6歳以上16歳未満の参加者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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参加者の心臓疾患の症状と進行を特徴づける
時間枠：26週間
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左心室質量指数（LVMi）のベースラインからの変化
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26週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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この集団における左心室壁の厚さ（LVWT）の進行を説明する
時間枠：52週間
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ベースラインからの変更
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52週間
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この集団の間での相対壁の厚さ（RWT）の進行を説明する
時間枠：52週間
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ベースラインからの変更
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52週間
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この集団における相対壁質量（RWM）の進行を説明する
時間枠：52週間
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ベースラインからの変更
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52週間
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この集団における高感度トロポニンIの進行を説明する
時間枠：52週間
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ベースラインからの変更
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52週間
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患者の世界的な重症度の世界的な印象における病気の参加者の認識（PGI-S）を説明する
時間枠：52週間
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ベースラインからの変更
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52週間
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患者の世界的な変化の印象における病気の参加者の認識を説明する（PGI-C）
時間枠：52週間
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ベースラインからの変更
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52週間
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この集団の間で同時薬物使用のパターンを説明してください
時間枠：12か月
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併用薬の使用におけるベースラインからの変更。薬物ログ、電子的健康記録、患者の自己報告を使用して評価されます。
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12か月
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この集団間の薬物使用の変化を説明してください
時間枠：12か月
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処方記録、患者報告薬、または臨床医の報告された変化を使用して評価された、薬物使用のベースラインからの変化。
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12か月
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全死因死亡率を評価します
時間枠：12か月
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ベースラインから、あらゆる原因による死亡イベントの最初の発生まで
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12か月
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主要な有害な心血管イベント（MACE）を評価する
時間枠：12か月
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ベースラインからメイスの最初の発生までの時間、心血管入院/外来訪問、非脂肪性脳卒中、非脂肪性の生命脅迫性不整脈、心臓移植、左心室補助装置の移植（LVAD）として定義される時間
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12か月
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CVおよび非CV関連のヘルスケア利用（HRU）の累積尺度
時間枠：12か月
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ヘルスケアの利用は、以下の組み合わせによって評価されます。
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12か月
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この集団における左心室駆出率（LVEF）の経過を説明する
時間枠：52週間
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ベースラインからの変化
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52週間
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この集団における左室質量指数（LVMi）の進行を説明する
時間枠：52週
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ベースラインからの変化
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52週
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カンザスシティ心筋症質問票-12（KCCQ-12）における参加者の認識と臨床医による疾患評価について説明する
時間枠：52週間
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ベースラインからの変化
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52週間
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修正フリードライヒ運動失調評価尺度（mFARS）における臨床医による疾患評価の説明
時間枠：52週
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ベースラインからの変化
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52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Lexeo Clinical Trials、Lexeo Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年9月30日
一次修了 (推定)
2027年9月1日
研究の完了 (推定)
2027年9月1日
試験登録日
最初に提出
2025年2月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年3月4日
最初の投稿 (実際)
2025年3月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月4日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LX2006-02
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。