Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kliniczny przebieg choroby u uczestników z FA-CM

4 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Lexeo Therapeutics

Charakterystyka i kliniczny przebieg choroby u uczestników z kardiomiopatią związaną z ataksją Friedreicha (Clarity-Fa)

Charakterystyka i kliniczny przebieg choroby u uczestników z kardiomiopatią związaną z ataksją Friedreicha (Clarity-Fa)

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Badanie LX2006-02 to prospektywne, podłużne, niskie interwencje, wieloośrodkowe, globalne badanie mające na celu scharakteryzowanie charakteru i tempa progresji choroby serca u uczestników z genetycznie potwierdzonym FA-CM.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

65

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do 65 uczestników z genetycznie potwierdzonym FA-CM zostanie zapisanych do badania z alokacją według kategorii wiekowych i kohort

Opis

Kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≥6 lat w momencie podpisania świadomej zgody (i zgody, jeśli dotyczy).
  • Diagnoza FA, w oparciu o fenotyp kliniczny i genotyp (ekspansja GAA na obu allelach), z początkiem FA za miejsce w wieku ≤25 lat
  • Potwierdzony przerost lewej komory (LVH)
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥40%

Kryteria wykluczenia:

  • Obecność innych postaci CM przyczyniających się do niewydolności serca (HF), klinicznie istotnej nieprawidłowości anatomicznej serca lub wrodzonej wad serca, klinicznie istotnej tętnicy wieńcowej, nieskorygowanej, istotnej hemodynamicznie pierwotnej choroby zastawnej nie z powodu CM
  • Obecnie otrzymuje przerywany lub ciągły wlew dożylny (IV), obecność urządzenia asystenta komorowego lub historia wcześniejszego przeszczepu serca
  • Przeciwwskazanie do CMRI
  • Wcześniejszy przeszczep narządów
  • Inicjacja terapii resynchronizacji serca (CRT) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem badań przesiewowych.
  • Historia wcześniejszego transferu genów lub terapii komórkowej.
  • Słabo kontrolowana cukrzyca (hemoglobina A1C ≥8%)
  • Aktywne złośliwość narządów hematologicznych lub stałych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Kohorta 1: Uczestnicy ≥16 lat z FA-CM
Uczestnicy ≥16 lat z FA-CM
Kohorta 2: Uczestnicy w wieku ≥6 do <16 lat z FA-CM
Uczestnicy w wieku ≥6 do <16 lat z FA-CM

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Scharakteryzuj objawy i przebieg choroby serca wśród uczestników
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej wskaźnika masy lewej komory (LVMi)
26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Opisz postęp grubości ściany lewej komory (LVWT) wśród tej populacji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmień się od linii bazowej
52 tygodnie
Opisz postęp względnej grubości ściany (RWT) wśród tej populacji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmień się od linii bazowej
52 tygodnie
Opisz postęp względnej masy ścian (RWM) wśród tej populacji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmień się od linii bazowej
52 tygodnie
Opisz postęp wysokiej wrażliwości troponiny I wśród tej populacji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmień się od linii bazowej
52 tygodnie
Opisz postrzeganie przez uczestników choroby w globalnym wrażeniu ciężkości pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmień się od linii bazowej
52 tygodnie
Opisz postrzeganie przez uczestników choroby w globalnym wrażeniu zmian (PGI-C)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmień się od linii bazowej
52 tygodnie
Opisz wzorce współistniejącego stosowania leków w tej populacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w jednoczesnym stosowaniu leków, oceniona przy użyciu dzienników leków, elektronicznej dokumentacji medycznej i zgłaszania własnego pacjenta.
12 miesięcy
Opisz zmiany w stosowaniu leków w tej populacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w stosowaniu leków, oceniona za pomocą rejestrów na receptę, zgłoszonych przez pacjenta leków lub zmian zgłaszanych przez klinicystę.
12 miesięcy
Oceń śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Czas od wartości podstawowej do pierwszego wystąpienia każdego zdarzenia śmierci z powodu jakiejkolwiek przyczyny
12 miesięcy
Oceń główne niepożądane zdarzenia sercowo -naczyniowe (MACE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Czas od wartości wyjściowej do pierwszego występowania dowolnego MACE, zdefiniowany jako hospitalizacja sercowo-naczyniowa/wizyta ambulatoryjna, udar nietłuszczowy, nietopniowa zagrażająca życiu arytmia, przeszczep serca, implantacja urządzenia wspomaganego lewą komorą (LVAD)
12 miesięcy
Skumulowana miara wykorzystania opieki zdrowotnej CV i niezwiązanej z CV (HRU)
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Wykorzystanie opieki zdrowotnej zostanie ocenione na podstawie kombinacji:

  • Dane przechwycone za pośrednictwem systemu elektronicznego przechwytywania danych (EDC) (np. Hospitalizacji, wizyt na pogotowiu, procedury),
  • Zgłoszone przez pacjenta informacje zebrane przez lekarza podczas zaplanowanych wizyt w badaniu.
12 miesięcy
Opisz progresję frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) w tej populacji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej
52 tygodnie
Opisz progresję wskaźnika masy lewej komory (LVMi) w tej populacji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana od wartości początkowej
52 tygodnie
Opisz postrzeganie przez uczestników oraz ocenę klinicystów dotyczącą choroby w kwestionariuszu Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-12 (KCCQ-12)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
52 tygodnie
Opisz ocenę kliniczną choroby w zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LX2006-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj