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Curso clínico da doença em participantes com FA-CM

4 de junho de 2026 atualizado por: Lexeo Therapeutics

Características e curso clínico da doença em participantes com cardiomiopatia associada à ataxia de Friedreich (Clarity-FA)

Características e curso clínico da doença em participantes com cardiomiopatia associada à ataxia de Friedreich (Clarity-FA)

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

O estudo LX2006-02 é um estudo global prospectivo, longitudinal, de baixa intervenção, multicêntrico e com o objetivo de caracterizar a natureza e a taxa de progressão da doença cardíaca em participantes com FA-CM de confirmação geneticamente.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

65

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Até 65 participantes com FA-CM geneticamente confirmados serão inscritos no estudo com alocação por categorias de idade e coortes

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Masculino ou feminino, idades ≥6 anos no momento da assinatura do consentimento informado (e consentimento, se aplicável).
  • Diagnóstico de FA, com base no fenótipo clínico e no genótipo (expansão do GAA em ambos os alelos), com o início da FA ocorrendo aos ≤25 anos de idade
  • Hipertrofia ventricular esquerda confirmada (LVH)
  • Fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥40%

Critérios de exclusão:

  • Presença de outras formas de CM que contribuem para insuficiência cardíaca (IC), anormalidade anatômica cardíaca clinicamente significativa ou malformação cardíaca congênita, artéria coronariana clinicamente significativa, não coronariana, não coronaridade hemodinamicamente significativa doenças valvulares estruturais não devido a CM
  • Atualmente recebendo infusão intravenosa intermitente ou contínua (IV), presença de um dispositivo de assistência ventricular ou histórico de transplante cardíaco prévio
  • Contra -indicação para a CMRI
  • Transplante anterior de órgãos
  • Iniciação da terapia de ressincronização cardíaca (TRC) dentro de 6 meses antes da triagem.
  • História da transferência de genes prévia ou terapia celular.
  • Diabetes mal controlado (hemoglobina A1C ≥8%)
  • Malignidade hematológica ou de órgãos sólidos ativos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Coorte 1: Participantes ≥ 16 anos de idade com FA-CM
Participantes ≥ 16 anos de idade com FA-CM
Cohort 2: Participantes ≥6 a <16 anos de idade com FA-CM
Participantes ≥6 a <16 anos de idade com FA-CM

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Caracterizar a apresentação e progressão da doença cardíaca entre os participantes
Prazo: 26 semanas
Alteração em relação à linha de base no índice de massa do ventrículo esquerdo (LVMi)
26 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Descreva a progressão da espessura da parede do ventrículo esquerdo (LVWT) nessa população
Prazo: 52 semanas
Mudança da linha de base
52 semanas
Descreva a progressão da espessura relativa da parede (RWT) entre esta população
Prazo: 52 semanas
Mudança da linha de base
52 semanas
Descreva a progressão da massa relativa da parede (RWM) entre essa população
Prazo: 52 semanas
Mudança da linha de base
52 semanas
Descreva a progressão da alta sensibilidade Troponina I entre essa população
Prazo: 52 semanas
Mudança da linha de base
52 semanas
Descreva a percepção dos participantes da doença na impressão global do paciente de gravidade (PGI-S)
Prazo: 52 semanas
Mudança da linha de base
52 semanas
Descreva a percepção dos participantes da doença na impressão global do paciente de mudança (PGI-C)
Prazo: 52 semanas
Mudança da linha de base
52 semanas
Descrever padrões de uso concomitante de medicamentos entre esta população
Prazo: 12 meses
Mudança da linha de base no uso concomitante de medicamentos, avaliado usando registros de medicamentos, registros eletrônicos de saúde e auto-relato do paciente.
12 meses
Descrever mudanças no uso de medicamentos nessa população
Prazo: 12 meses
Mudança da linha de base no uso de medicamentos, avaliada usando registros de prescrição, medicamentos relatados pelo paciente ou alterações relatadas pelo clínico.
12 meses
Avalie a mortalidade por todas as causas
Prazo: 12 meses
Tempo da linha de base até a primeira ocorrência de qualquer evento de morte devido a qualquer causa
12 meses
Avalie os principais eventos cardiovasculares adversos (MACE)
Prazo: 12 meses
Tempo da linha de base até a primeira ocorrência de qualquer maça, definida como hospitalização cardiovascular/visita ambulatorial, acidente vascular cerebral não fatal, arritmia não fatal com risco de vida, transplante cardíaco, implante do dispositivo de assistência ventricular esquerda (LVAD)
12 meses
Medida cumulativa da utilização de assistência médica relacionada ao CV e não CV (HRU)
Prazo: 12 meses

A utilização da saúde será avaliada através de uma combinação de:

  • Dados capturados via sistema de captura de dados eletrônicos (EDC) (por exemplo, hospitalizações, visitas de emergência, procedimentos),
  • Informações relatadas pelo paciente coletadas pelo médico durante visitas programadas para o estudo.
12 meses
Descrever a progressão da fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) nesta população
Prazo: 52 semanas
Alteração em relação à linha de base
52 semanas
Descrever a progressão do índice de massa do ventrículo esquerdo (LVMi) nesta população
Prazo: 52 semanas
Alteração em relação à linha de base
52 semanas
Descrever a perceção dos participantes e a avaliação clínica da doença no Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City-12 (KCCQ-12)
Prazo: 52 semanas
Alteração em relação à linha de base
52 semanas
Descreva a avaliação clínica da doença na Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich Modificada (mFARS)
Prazo: 52 semanas
Alteração em relação ao basal
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Lexeo Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de setembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de março de 2025

Primeira postagem (Real)

7 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LX2006-02

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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