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Klinischer Krankheitsverlauf bei Teilnehmern mit FA-CM

4. Juni 2026 aktualisiert von: Lexeo Therapeutics

Merkmale und klinische Krankheitsverlauf bei Teilnehmern mit Kardiomyopathie im Zusammenhang mit Friedreich Ataxia (Clarity-FA)

Merkmale und klinische Krankheitsverlauf bei Teilnehmern mit Kardiomyopathie im Zusammenhang mit Friedreich Ataxia (Clarity-FA)

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die Studie LX2006-02 ist eine prospektive, longitudinale, multizentrische, globale Studie, die darauf abzielt, die Art und Rate des Fortschreitens der Herzerkrankungen bei Teilnehmern mit gentechnisch bestätigten FA-CM zu charakterisieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

65

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Bis zu 65 Teilnehmer mit gentechnisch bestätigten FA-CM werden in der Studie mit Allocation nach Alterskategorien und Kohorten in die Studie eingeschrieben

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich im Alter von ≥ 6 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung (und gegebenenfalls zustimmende Zustimmung).
  • Diagnose von FA, basierend auf klinischem Phänotyp und Genotyp (GAA -Expansion bei beiden Allelen), wobei der Beginn von FA im Alter von ≤ 25 Jahren auftritt
  • Bestätigte linksventrikuläre Hypertrophie (LVH)
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≥ 40%

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein anderer Form (en) von CM, die zur Herzinsuffizienz (HF), der klinisch signifikanten kardialen anatomischen Anomalie oder der angeborenen Herzfehlbildung, der klinisch signifikanten Koronararterie, nicht korrigierten, hämodynamisch signifikanten primären Strukturklappenerkrankungen beitragen, nicht aufgrund von CM
  • Derzeit erhalten Sie intermittierende oder kontinuierliche intravenöse (iv) Inotrope -Infusion, Vorhandensein eines ventrikulären Assist -Geräts oder Vorgeschichte der vorherigen Herztransplantation
  • Kontraindikation gegen CMRI
  • Vorherige Organtransplantation
  • Initiierung der Herzresynchronisationstherapie (CRT) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
  • Anamnese des früheren Gentransfers oder Zelltherapie.
  • Schlecht kontrollierter Diabetes (Hämoglobin A1C ≥ 8%)
  • Aktive hämatologische oder feste Organ -Malignität

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Kohorte 1: Teilnehmer ≥ 16 Jahre mit FA-CM
Teilnehmer ≥ 16 Jahre mit FA-CM
Kohorte 2: Teilnehmer ≥6 bis <16 Jahre mit FA-CM
Teilnehmer ≥6 bis <16 Jahre alt mit FA-CM

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisieren Sie die Präsentation und Progression von Herzerkrankungen bei Teilnehmern
Zeitfenster: 26 Wochen
Änderung des linksventrikulären Massenindex (LVMi) gegenüber dem Ausgangswert
26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beschreiben Sie das Fortschreiten der linksventrikulären Wandstärke (LVWT) in dieser Population
Zeitfenster: 52 Wochen
Von der Grundlinie wechseln
52 Wochen
Beschreiben Sie das Fortschreiten der relativen Wandstärke (RWT) in dieser Population
Zeitfenster: 52 Wochen
Von der Grundlinie wechseln
52 Wochen
Beschreiben Sie das Fortschreiten der relativen Wandmasse (RWM) in dieser Bevölkerung
Zeitfenster: 52 Wochen
Von der Grundlinie wechseln
52 Wochen
Beschreiben Sie das Fortschreiten der hohen Empfindlichkeit Troponin I in dieser Bevölkerung
Zeitfenster: 52 Wochen
Von der Grundlinie wechseln
52 Wochen
Beschreiben Sie die Wahrnehmung von Krankheiten des Teilnehmers beim globalen Eindruck von Schweregrad (pgi-s)
Zeitfenster: 52 Wochen
Von der Grundlinie wechseln
52 Wochen
Beschreiben Sie die Wahrnehmung von Krankheiten des Teilnehmers beim globalen Eindruck von Veränderungen im Patienten (PGI-C)
Zeitfenster: 52 Wochen
Von der Grundlinie wechseln
52 Wochen
Beschreiben Sie Muster der gleichzeitigen Verwendung von Medikamenten in dieser Population
Zeitfenster: 12 Monate
Änderung von der Ausgangswert bei gleichzeitiger Verwendung von Medikamenten, bewertet unter Verwendung von Medikamentenprotokollen, elektronischen Gesundheitsakten und dem Selbstbericht des Patienten.
12 Monate
Beschreiben Sie Änderungen der Medikamentenverwendung in dieser Bevölkerung
Zeitfenster: 12 Monate
Änderung von der Ausgangslinie in der Verwendung von Medikamenten, bewertet unter Verwendung von verschreibungspflichtigen Aufzeichnungen, von Patienten gemeldeten Medikamenten oder mit Klinikern gemeldeten Änderungen.
12 Monate
Bewerten Sie die Gesamtmortalität
Zeitfenster: 12 Monate
Zeit von der Grundlinie bis zum ersten Ereignis eines Todesverfahrens aufgrund irgendeiner Ursache
12 Monate
Bewerten Sie wichtige unerwünschte kardiovaskuläre Ereignisse (MACE)
Zeitfenster: 12 Monate
Zeit vom Ausgangswert bis zum ersten Ereignis eines Keule, definiert als kardiovaskulärer Krankenhausaufenthalt/ambulantes Besuch, nicht tödlicher Schlaganfall, nicht tödliche lebensbedrohliche Arrhythmie, Herztransplantation, Implantation des linksventrikulären assistierten Geräts (LVAD)
12 Monate
Kumulatives Maß für CV und nicht-CV-verwendete Nutzung des Gesundheitswesens (HRU)
Zeitfenster: 12 Monate

Die Nutzung des Gesundheitswesens wird durch eine Kombination von: bewertet:

  • Daten, die über elektronisches Datenerfassungssystem (EDC) erfasst wurden (z. B. Krankenhausaufenthalte, Besuche in Notaufnahmen, Verfahren),
  • Die vom Arzt während geplanten Studienbesuche gesammelten von Patienten gemeldeten Informationen.
12 Monate
Beschreiben Sie die Entwicklung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) in dieser Population
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
52 Wochen
Beschreiben Sie die Entwicklung des linksventrikulären Massenindex (LVMi) in dieser Population
Zeitfenster: 52 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
52 Wochen
Beschreiben Sie die Wahrnehmung der Teilnehmer und die Bewertung der Erkrankung durch den Kliniker im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-12 (KCCQ-12)
Zeitfenster: 52 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert
52 Wochen
Beschreiben Sie die klinische Beurteilung der Erkrankung mit der modifizierten Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (mFARS)
Zeitfenster: 52 Wochen
Änderung vom Ausgangswert
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. September 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LX2006-02

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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