Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk sygdomsforløb hos deltagere med FA-CM

4. juni 2026 opdateret af: Lexeo Therapeutics

Karakteristika og klinisk sygdomsforløb hos deltagere med kardiomyopati forbundet med Friedreich Ataxia (Clarity-Fa)

Karakteristika og klinisk sygdomsforløb hos deltagere med kardiomyopati forbundet med Friedreich Ataxia (Clarity-Fa)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelse LX2006-02 er en prospektiv, langsgående, lav-intervention, multicenter, global undersøgelse, der sigter mod at karakterisere arten og hastigheden for hjertesygdomsprogression hos deltagere med genetisk bekræftet FA-CM.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

65

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Op til 65 deltagere med genetisk bekræftet FA-CM vil blive tilmeldt undersøgelsen med tildeling efter alderskategorier og kohorter

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mand eller kvinde, i alderen ≥6 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke (og samtykke, hvis relevant).
  • Diagnose af FA, baseret på klinisk fænotype og genotype (GAA -ekspansion på begge alleler), med begyndelse af FA, der forekommer ved ≤ 25 år
  • Bekræftet venstre ventrikulær hypertrofi (LVH)
  • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion ≥40%

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af anden form (er) af CM, der bidrager til hjertesvigt (HF), klinisk signifikant hjerteanatomisk abnormitet eller medfødt hjerte -misdannelse, klinisk signifikant koronararterie, ukorrekt, hæmodynamisk signifikant primær strukturel valvulær sygdom ikke på grund af CM
  • Modtagelse af intermitterende eller kontinuerlig intravenøs (IV) inotrope infusion, tilstedeværelse af en ventrikulær assistent enhed eller historie med forudgående hjertetransplantation
  • Kontraindikation til CMRI
  • Tidligere organtransplantation
  • Initiering af hjertesynkroniseringsterapi (CRT) inden for 6 måneder før screening.
  • Historie om forudgående genoverførsel eller celleterapi.
  • Dårligt kontrolleret diabetes (hæmoglobin A1C ≥8%)
  • Aktiv hæmatologisk eller fast organ malignitet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Kohort 1: Deltagere ≥16 år med FA-CM
Deltagerne ≥16 år med FA-CM
Kohorte 2: Deltagere ≥6 til <16 år med FA-CM
Deltagere ≥6 til <16 år med FA-CM

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Karakteriser præsentation og progression af hjertesygdom blandt deltagerne
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i venstre ventrikel masseindeks (LVMi)
26 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beskriv progression af venstre ventrikulær vægtykkelse (LVWT) blandt denne population
Tidsramme: 52 uger
Skift fra baseline
52 uger
Beskriv progression af relativ vægtykkelse (RWT) blandt denne befolkning
Tidsramme: 52 uger
Skift fra baseline
52 uger
Beskriv progression af relativ vægmasse (RWM) blandt denne befolkning
Tidsramme: 52 uger
Skift fra baseline
52 uger
Beskriv progression af troponin i høj følsomhed i blandt denne befolkning
Tidsramme: 52 uger
Skift fra baseline
52 uger
Beskriv deltageropfattelse af sygdom hos patientens globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S)
Tidsramme: 52 uger
Skift fra baseline
52 uger
Beskriv deltageropfattelse af sygdom hos patientens globale indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: 52 uger
Skift fra baseline
52 uger
Beskriv mønstre for samtidig brug af medicin blandt denne befolkning
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline i samtidig brug af medicin, vurderet ved hjælp af medicinlogfiler, elektroniske sundhedsregistre og patientens selvrapport.
12 måneder
Beskriv ændringer i medicinbrug blandt denne befolkning
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline i medicinbrug, evalueret ved hjælp af receptpligtige poster, patientrapporteret medicin eller kliniker-rapporterede ændringer.
12 måneder
Evaluer dødeligheden af ​​al årsagen
Tidsramme: 12 måneder
Tid fra baseline til den første forekomst af enhver dødsbegivenhed på grund af nogen årsag
12 måneder
Evaluer større bivirkninger kardiovaskulære begivenheder (MACE)
Tidsramme: 12 måneder
Tid fra baseline til den første forekomst af enhver mace, defineret som kardiovaskulær hospitalisering/ambulant besøg, ikke-dødelig slagtilfælde, ikke-dødelig livstruende arytmi, hjertetransplantation, implantation af venstre ventrikulær assisteret enhed (LVAD)
12 måneder
Kumulativt mål for CV og ikke-CV-relateret sundhedsudnyttelse (HRU)
Tidsramme: 12 måneder

Udnyttelse af sundhedsvæsenet vil blive vurderet gennem en kombination af:

  • Data optaget via Electronic Data Capture (EDC) System (f.eks. Hospitaliseringer, besøg på akutrum, procedurer),
  • Patientrapporteret information indsamlet af lægen under planlagte undersøgelsesbesøg.
12 måneder
Beskriv progressionen af fraktion af udstødningsvolumen fra venstre ventrikel (LVEF) i denne population
Tidsramme: 52 uger
Ændring fra baseline
52 uger
Beskriv progressionen af venstre ventrikel masseindeks (LVMi) i denne population
Tidsramme: 52 uger
Ændring fra baseline
52 uger
Beskriv deltagernes opfattelse og klinikers vurdering af sygdom i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-12 (KCCQ-12)
Tidsramme: 52 uger
Ændring fra baseline
52 uger
Beskriv klinikers vurdering af sygdom i den modificerede Friedreichs ataksi vurderingsskala (mFARS)
Tidsramme: 52 uger
Ændring fra baseline
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

7. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LX2006-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner