Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinisch ziekteverloop bij deelnemers met FA-CM

31 augustus 2026 bijgewerkt door: Lexeo Therapeutics

Kenmerken en klinische ziekteverloop bij deelnemers met cardiomyopathie geassocieerd met Friedreich Ataxia (Clarity-FA)

Kenmerken en klinische ziekteverloop bij deelnemers met cardiomyopathie geassocieerd met Friedreich Ataxia (Clarity-FA)

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Studie LX2006-02 is een prospectieve, longitudinale, lage interventie, multicenter, globaal onderzoek gericht op het karakteriseren van de aard en snelheid van hartziekteprogressie bij deelnemers met genetisch bevestigde FA-CM.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

65

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Tot 65 deelnemers met genetisch bevestigde FA-CM zullen worden ingeschreven in de studie met toewijzing per leeftijdscategorieën en cohorten

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijk of vrouwelijk, leeftijd van 6 jaar op het moment van het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming (en instemming, indien van toepassing).
  • Diagnose van FA, gebaseerd op klinisch fenotype en genotype (GAA -expansie op beide allelen), waarbij het begin van FA opkomt op ≤25 jaar oud
  • Bevestigde linkerventrikelhypertrofie (LVH)
  • Linker ventriculaire ejectiefractie ≥40%

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van andere vorm (s) van CM die bijdragen aan hartfalen (HF), klinisch significante cardiale anatomische afwijking of aangeboren cardiale misvorming, klinisch significante coronaire slagader, niet gecorrigeerd, hemodynamisch significante primaire structurele valvulaire aandoeningen niet te wijten aan CM
  • Momenteel ontvangende intermitterende of continue intraveneuze (IV) inotrope -infusie, aanwezigheid van een ventriculair assistapparaat of geschiedenis van eerdere harttransplantatie
  • Contra -indicatie voor cmri
  • Eerdere orgeltransplantatie
  • Initiatie van cardiale resynchronisatietherapie (CRT) binnen 6 maanden voorafgaand aan screening.
  • Geschiedenis van eerdere genoverdracht of celtherapie.
  • Slecht gecontroleerde diabetes (hemoglobine A1C ≥8%)
  • Actieve hematologische of solide orgaanmaligniteit

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Cohort 1: Deelnemers ≥16 jaar oud met FA-CM
Deelnemers ≥16 jaar oud met FA-CM
Cohort 2: Deelnemers ≥6 tot <16 jaar met FA-CM
Deelnemers ≥6 tot <16 jaar met FA-CM

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Karakteriseren cardiale ziekte -presentatie en progressie bij deelnemers
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering van de basislijn in de linker ventriculaire massa -index (LVMI)
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beschrijf de progressie van hoge gevoeligheid Troponine I onder deze populatie
Tijdsspanne: 52 weken
Verander van de basislijn
52 weken
Beschrijf de perceptie van de deelnemer van ziekte in de wereldwijde indruk van de patiënt van ernst (PGI-S)
Tijdsspanne: 52 weken
Verander van de basislijn
52 weken
Beschrijf de perceptie van de deelnemer van ziekte in de wereldwijde globale indruk van verandering van verandering (PGI-C)
Tijdsspanne: 52 weken
Verander van de basislijn
52 weken
Beschrijf de perceptie van de deelnemer en de klinische beoordeling van de ziekte in de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-12 (KCCQ-12)
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering ten opzichte van baseline
52 weken
Beschrijf de klinische beoordeling van de ziekte volgens de gewijzigde Friedreich-ataxie-beoordelingsschaal (mFARS)
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
52 weken
Describe progression of maximal wall thickness (MWT) among this population
Tijdsspanne: 52 weeks
Change from baseline
52 weeks
Describe patterns of concomitant medication use among this population
Tijdsspanne: 52 weeks
Change from baseline in concomitant medication use, assessed using medication logs, electronic health records and patient self-report.
52 weeks
Describe changes to medication use among this population
Tijdsspanne: 52 weeks
Change from baseline in medication use, evaluated using prescription records, patient-reported medication, or clinician-reported changes.
52 weeks
Evaluate cardiovascular (CV) events
Tijdsspanne: 52 weeks
Number of CV events defined as death due to any cause plus adjudicated events of hospitalization for heart failure, non-fatal stroke, non-fatal myocardial infarction, non-fatal life-threatening arrhythmia, heart transplant, implantation of left ventricular assisted device (LVAD)
52 weeks
Cumulative measure of CV and non-CV related health care utilization (HRU)
Tijdsspanne: 52 Weeks

Health care utilization will be assessed through a combination of:

  • Data captured via Electronic Data Capture (EDC) system (e.g., hospitalizations, emergency room visits, procedures),
  • Patient-reported information collected by the physician during scheduled study visits.
52 Weeks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 september 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LX2006-02

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren